Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Test af ny medicin (DS-2325a) til behandling af Netherton syndrom – sikkerhed og virkning

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette er et tidligt klinisk studie af et nyt lægemiddel kaldet DS-2325a til behandling af patienter med Netherton syndrom. Netherton syndrom er en sjælden arvelig hudlidelse, der påvirker huden over hele kroppen og forårsager symptomer som rødme, skældannelse, hårtab og kløe. Mennesker med denne tilstand har ofte meget tør og irriteret hud, der kan være smertefuld og påvirke deres daglige liv betydeligt. Sygdommen opstår på grund af fejl i et gen, der normalt hjælper med at beskytte huden.

Formålet med studiet er at undersøge sikkerheden og tolerabiliteten af DS-2325a hos patienter med Netherton syndrom. Studiet vil også se på, hvor godt medicinen virker til at forbedre hudsymptomerne. DS-2325a gives som en injektion under huden, og nogle deltagere vil modtage medicinen, mens andre vil få placebo. Hverken deltagerne eller lægerne ved, hvem der får hvad, hvilket gør studiet mere pålideligt.

Under studiet vil deltagerne blive overvåget nøje for eventuelle bivirkninger og ændringer i deres helbredstilstand. Læger vil undersøge deltagernes hud regelmæssigt og måle, hvor meget af kroppen der er påvirket af sygdommen. Der vil blive taget blodprøver for at kontrollere sikkerheden og se, hvordan medicinen opfører sig i kroppen. Deltagerne vil også besvare spørgeskemaer om deres symptomer, særligt kløe, og hvordan sygdommen påvirker deres livskvalitet. Nogle deltagere kan blive bedt om at deltage i valgfrie hudbiopsier, hvor små hudprøver tages til nærmere undersøgelse.

1 Screening og baseline vurdering

Du gennemgår en grundig screening for at bekræfte, at du opfylder alle kravene for at deltage i studiet.

Din Netherton Syndrom skal påvirke mindst 20% af din krops overfladeareal både ved screening og ved baseline (startpunktet).

Du skal have dokumentation for fraværet af LEKTI (lympho-epithelial Kazal-type-related inhibitor) i huden eller bekræftede SPINK5 genmutationer.

Du undergår forskellige undersøgelser for at vurdere din generelle sundhedstilstand, herunder blodprøver, urinprøver, EKG (hjerterytmeundersøgelse) og fysisk undersøgelse.

2 Randomisering og behandlingsstart

Du bliver tilfældigt tildelt til enten at modtage DS-2325a (det undersøgte lægemiddel) eller natriumkloridopløsning 0,9% (saltvandsopløsning som placebo).

Hverken du eller din læge ved, hvilken behandling du får, da dette er et dobbeltblindt studie.

Behandlingen gives som injektioner eller infusioner (drop) direkte ind i din blodåre.

3 Behandlingsperiode

Du modtager regelmæssige behandlinger med enten DS-2325a eller placebo som injektioner eller infusioner.

Under hele behandlingsperioden overvåges du nøje for bivirkninger og reaktioner på injektionsstedet.

Du skal møde op til planlagte besøg, hvor din sundhedstilstand vurderes gennem fysiske undersøgelser og målinger af vitale tegn (kropstemperatur, blodtryk, puls og åndedrætsfrekvens).

4 Løbende overvågning og prøver

Du får taget regelmæssige blod- og urinprøver for at overvåge din sikkerhed og måle mængden af lægemiddel i dit blod.

Din hud undersøges regelmæssigt for at vurdere, hvordan din Netherton Syndrom påvirkes af behandlingen.

Du skal udfylde spørgeskemaer om kløe ved hjælp af Itch Numerical Rating Scale og livskvalitet ved hjælp af Skindex-29 og DLQI spørgeskemaer.

Der tages tape-prøver fra både områder med og uden hudlæsioner til analyse.

Du kan blive spurgt om at deltage i valgfri hudbiopsier (små hudprøver) for at måle lægemidlets koncentration i huden.

5 Vurdering af behandlingseffekt

Din læge vurderer din huds tilstand ved hjælp af forskellige måleskalaer, herunder IASI (som måler rødme og skældannelse) og IGA (lægens samlede vurdering).

Der tages blodprøver for at undersøge, om din krop har udviklet antistoffer mod DS-2325a.

Alle dine symptomer og eventuelle bivirkninger dokumenteres og vurderes.

6 Opfølgning efter behandling

Efter behandlingsperioden fortsætter overvågningen for at se, hvordan du reagerer på behandlingen over tid.

Du skal møde op til opfølgningsbesøg, hvor din sundhed og hudens tilstand vurderes.

Eventuelle langvarige bivirkninger eller ændringer i din tilstand dokumenteres og følges op.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mellem 18 og 65 år gammel
  • Du skal være diagnosticeret med Netherton syndrom af en læge, og have mindst 3 ud af de 4 følgende tegn:
    • Neonatal erythroderma – rød og irriteret hud som nyfødt
    • Bambus-hår og/eller alopecia – hår der ser ud som bambus under mikroskop og/eller hårtab
    • Kronisk atopi – langvarige allergiske reaktioner som fødevareallergi, astma, høfeber eller eksem i mindst 2 år
    • Ichthyosis linearis circumflexa eller scaling erythroderma – skællende og rød hud med særlige mønstre
  • Du skal have haft behandlinger tidligere, som ikke har virket, og derfor har brug for yderligere behandling
  • Du skal have fået taget en hudprøve, som viser fravær af et bestemt protein kaldet LEKTI, eller have bekræftede mutationer i SPINK5-genet – dette er særlige tests, der bekræfter diagnosen
  • Din hudlidelse skal dække mindst 20% af din kropsoverflade både ved indledende undersøgelse og ved studiestart
  • Du skal give skriftligt samtykke til at deltage i studiet, før alle undersøgelser begynder
  • Du skal være villig til at få taget hudprøver med tape fra både områder med og uden synlig hudlidelse

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du er yngre end 2 år eller ældre end 65 år
  • Du har aktive infektioner, hvilket betyder infektioner der skal behandles lige nu
  • Du har en historie med alvorlige allergiske reaktioner over for lægemidler
  • Du har immundefekt, som betyder at dit immunforsvar ikke fungerer ordentligt og ikke kan bekæmpe sygdomme effektivt
  • Du tager medicin der svækker dit immunsystem (dit krops naturlige forsvar mod sygdom)
  • Du har fået en levende vaccine inden for de sidste 4 uger
  • Du har kræft eller har haft kræft inden for de sidste 5 år
  • Du har alvorlige problemer med dit hjerte, dine lunger, din lever eller dine nyrer
  • Du er gravid eller ammer
  • Du planlægger at blive gravid under studiet
  • Du deltager i andre kliniske studier (forsøg med nye behandlinger) eller har deltaget i et inden for de sidste 30 dage
  • Du har brugt systemisk behandling (medicin der påvirker hele kroppen) for din hudsygdom inden for de sidste 2 uger
  • Du har fået biologisk behandling (speciel type medicin lavet fra levende celler) inden for de sidste 3 måneder
  • Du har aktiv dermatitis (hudirritation og betændelse) på det område hvor medicinen skal påføres
  • Du har en psykisk sygdom der gør det svært for dig at følge studiets regler

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Axuhxqlaok Pshyzfzw Hjbcuhlf Dw Pcrvy Paris Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
29.06.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

DS-2325a er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en potentiel behandling for Netherton syndrom. Dette lægemiddel er stadig under udvikling og testes for at se, om det kan hjælpe patienter med denne sjældne hudsygdom. Lægemidlet gives for at undersøge, om det kan forbedre symptomerne ved Netherton syndrom og samtidig være sikkert at bruge. Da det er et nyt lægemiddel, kender forskerne endnu ikke det fulde omfang af dets virkninger, hvilket er grunden til, at det testes i denne undersøgelse.

Undersøgte sygdomme:

Nethertons syndrom – Dette er en sjælden arvelig hudlidelse, der påvirker hudens barrierefunktion og forårsager omfattende hudproblemer. Sygdommen opstår på grund af genetiske mutationer, der påvirker produktionen af vigtige hudproteiner. Patienter med denne tilstand udvikler typisk udbredt rødme og afskalning af huden over hele kroppen. Huden bliver meget tør, irriteret og kan være meget kløende. Tilstanden kan også påvirke hårvækst og føre til unormale hårteksturer. Sygdommen er til stede fra fødslen og fortsætter gennem hele livet med varierende sværhedsgrad af symptomerne.

Forsøgs-ID:
2022-502853-32-00
Protokolkode:
DS2325-119
NCT ID:
NCT05979831
Forsøgsfase:
Human Pharmacology (Phase I) – Other

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af sikkerheden og virkningen af BCX17725 hos patienter med Netherton syndrom

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Frankrig Tyskland Holland

  • Test af SXR1096 creme til behandling af Netherton syndrom – en sjælden hudsygdom

    Rekrutterer ikke

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Frankrig Tyskland Sverige