Dette kliniske forsøg undersøger Netherton syndrom, som er en sjælden hudsygdom. Forsøget vil teste et lægemiddel kaldet BCX17725, som er et fusionsprotein, der gives som en injektionsvæske. Lægemidlet kan gives på tre forskellige måder: i en blodåre, under huden eller i en muskel. Nogle deltagere i forsøget kan også få placebo. Formålet med forsøget er at undersøge, hvor sikkert og veltåleligt lægemidlet er, samt at vurdere dets terapeutiske potentiale hos voksne og unge med Netherton syndrom.
Forsøget vil først teste forskellige stigende doser af lægemidlet hos raske deltagere for at vurdere sikkerheden. Derefter vil voksne og unge i alderen 12 til 65 år med bekræftet Netherton syndrom få lægemidlet i 12 uger. Under forsøget vil der blive taget blodprøver for at måle mængden af lægemiddel i blodet, og der vil blive indsamlet hudprøver. Deltagerne skal have en vis sværhedsgrad af deres hudsygdom for at kunne deltage, hvilket måles ved hjælp af scoringssystemer, der vurderer udbredelsen og alvorligheden af deres hudforandringer samt hudkløe.
Forsøget vil følge deltagerne gennem hele behandlingsperioden og efterfølgende for at registrere eventuelle bivirkninger og måle ændringer i hudens tilstand. Der vil blive foretaget regelmæssige undersøgelser for at vurdere, om lægemidlet forbedrer hudsygdommen, herunder målinger af hudforandringernes udbredelse og sværhedsgrad samt graden af kløe. Forsøget vil også undersøge, om kroppen danner antistoffer mod lægemidlet, hvilket kaldes immunogenicitet.
Frankrig 
Holland 
Tyskland 
