Dette studie undersøger seglcellesygdom, en arvelig blodsygdom hvor de røde blodlegemer får en seglformet struktur i stedet for deres normale runde form. Disse deformerede blodlegemer kan blokere blodkarrene og forårsage smertefulde kriser samt organskader. Studiet vil teste et nyt lægemiddel kaldet BMS-986470 på både raske deltagere og personer med seglcellesygdom. Formålet med studiet er at kontrollere, om BMS-986470 er sikkert og veltåleret, samt at finde den anbefalede dosis til fremtidige studier.
Studiet er opdelt i to faser og er det første studie, hvor dette lægemiddel testes på mennesker. Det er et randomiseret, dobbeltblindet og placebo-kontrolleret studie, hvilket betyder, at hverken deltagerne eller forskerne ved, hvem der får det aktive lægemiddel og hvem der får placebo. I den første fase vil raske frivillige og deltagere med seglcellesygdom modtage forskellige doser af lægemidlet for at bestemme den sikre dosis. I den anden fase vil kun deltagere med seglcellesygdom deltage for yderligere at undersøge lægemidlets virkning.
Under studiet vil forskerne måle, hvor meget af lægemidlet der findes i kroppen over tid, og hvordan det påvirker forskellige typer hæmoglobin, som er det protein i de røde blodlegemer, der transporterer ilt. De vil særligt se på føtal hæmoglobin og segl hæmoglobin. Forskerne vil også overvåge deltagernes sikkerhed ved at registrere eventuelle bivirkninger og undersøge, om andre markører relateret til seglcellesygdom forbedres. Studiet vil hjælpe med at afgøre, om dette nye lægemiddel kan være en behandlingsmulighed for personer med seglcellesygdom.
Frankrig 
