Amyotrofisk lateral sklerose (ALS) er en sygdom, der påvirker nervecellerne i hjernen og rygmarven, som kontrollerer musklerne. Dette fører til svækkelse og tab af muskelkontrol over tid. Sygdommen kan være familiær, hvilket betyder, at den nedarves i familien, eller sporadisk, hvilket betyder, at den opstår tilfældigt. Denne undersøgelse tester et lægemiddel kaldet AP-101, som gives direkte i blodet gennem en vene. Formålet med undersøgelsen er at finde ud af, om AP-101 er sikkert og godt tolereret hos patienter med ALS.
Undersøgelsen består af to dele. Den første del er en dobbeltblind fase, hvor hverken patienten eller lægen ved, om patienten får det rigtige lægemiddel eller placebo. Denne del varer 6 måneder, og patienterne får behandling gennem en vene flere gange i løbet af perioden. Den anden del er en åben forlængelse, hvor alle patienter får det rigtige lægemiddel, og både patient og læge ved, hvad der gives. Under hele undersøgelsen vil læger overvåge patienternes sikkerhed ved at tage blodprøver, måle vitale tegn og foretage forskellige undersøgelser. Der vil også blive taget prøver af cerebrospinalvæske, som er væsken omkring hjernen og rygmarven, for at måle bestemte stoffer, der kan fortælle noget om sygdommens udvikling.
Patienter, der allerede tager andre ALS-lægemidler som riluzol eller edaravon, kan fortsætte med disse på en stabil dosis. Det samme gælder for andre lægemidler som natriumphenylbutyrat eller taurursodiol. Deltagerne skal kunne besøge klinikken regelmæssigt og være villige til at følge undersøgelsens procedurer. Læger vil holde øje med eventuelle bivirkninger og måle, hvordan kroppen behandler lægemidlet ved at analysere blod- og væskeprøver.
Sverige 
