Test af ny cellebehandling (rapcabtagene autoleucel) til patienter med svær leddegigt og Sjögrens syndrom

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af to autoimmune sygdomme med et eksperimentelt lægemiddel kaldet rapcabtagene autoleucel. De to sygdomme er reumatoid arthritis, som er en kronisk ledbetændelse der kan beskadige led og andre organer, og Sjögrens sygdom, som er en tilstand der primært påvirker spytkirtler og tårekirtler, men også kan ramme andre organer i kroppen. Studiet fokuserer specifikt på patienter med svær behandlingsresistent reumatoid arthritis og alvorlig Sjögrens sygdom med organpåvirkning, hvor tidligere behandlinger ikke har været tilstrækkelig effektive.

Formålet med studiet er at vurdere sikkerheden af rapcabtagene autoleucel hos patienter med disse to sygdomme. Rapcabtagene autoleucel er en type cellebehandling, hvor patientens egne celler bliver modificeret i et laboratorium og derefter givet tilbage til patienten. Behandlingen tilhører en kategori kaldet immunterapi, som arbejder ved at styrke eller modificere kroppens eget immunforsvar til at bekæmpe sygdommen.

Under studiet vil deltagerne modtage behandling med rapcabtagene autoleucel, og forskerne vil nøje overvåge sikkerheden gennem regelmæssige undersøgelser. Dette inkluderer målinger af vitale tegn som blodtryk og puls, blodprøver og hjerteundersøgelser med EKG. Forskerne vil også følge, hvordan behandlingen bevæger sig gennem kroppen over tid ved at måle koncentrationen af det modificerede genetiske materiale i blodet. Studiet er designet som et åbent studie, hvilket betyder at både deltagere og læger vil vide, hvilken behandling der gives.

1 indledende undersøgelse og screening

Du vil gennemgå en grundig medicinsk undersøgelse for at sikre, at du opfylder kravene til studiet.

Lægen vil kontrollere dine vitale tegn (blodtryk, puls, temperatur og vejrtrækning) og tage blodprøver til laboratorieanalyser.

Du vil få taget et EKG (elektrokardiogram), som måler dit hjertes elektriske aktivitet.

Alle eventuelle bivirkninger eller helbredsproblemer vil blive registreret og vurderet.

2 forberedende behandling med kemoterapi

Du vil modtage fludarabin fosfat som infusion direkte i din blodåre. Dette lægemiddel hjælper med at forberede dit immunsystem til den efterfølgende behandling.

Du vil også modtage cyklofosfamid som infusion direkte i din blodåre. Dette lægemiddel arbejder sammen med fludarabin fosfat for at forberede dit immunsystem.

Denne forberedende behandling kaldes konditionering og skal sikre, at den efterfølgende cellebehandling kan virke bedst muligt.

3 administration af rapcabtagene autoleucel

Du vil modtage rapcabtagene autoleucel som en infusion direkte i din blodåre. Dette er den eksperimentelle behandling, der undersøges i studiet.

Rapcabtagene autoleucel er modificerede celler, der er designet til at påvirke dit immunsystem på en specifik måde.

Infusionen vil blive givet langsomt og overvåget nøje af det medicinske personale.

4 forebyggende behandling med tocilizumab

Du vil modtage tocilizumab som infusion for at hjælpe med at forebygge visse bivirkninger fra hovedbehandlingen.

Tocilizumab virker ved at blokere bestemte signaler i dit immunsystem, som kan forårsage inflammation.

Dette lægemiddel gives som en dispersion til infusion, hvilket betyder, at det er opløst i væske og gives direkte i din blodåre.

5 overvågning og opfølgning

Efter behandlingen vil du blive overvåget regelmæssigt for at vurdere, hvordan behandlingen påvirker dig.

Lægen vil måle koncentrationen af rapcabtagene autoleucel transgener i dit blod ved hjælp af en teknik kaldet qPCR. Dette hjælper med at spore, hvordan behandlingen bevæger sig gennem dit system over tid.

Der vil blive målt forskellige cellulære kinetik parametre som Cmax (den højeste koncentration), AUC (det samlede eksponeringsområde), Tmax (tiden til højeste koncentration), T1/2 (halveringstid), Clast (sidste målbare koncentration) og Tlast (tidspunkt for sidste målbare koncentration).

6 løbende sikkerhedsvurdering

Under hele studiet vil dine vitale tegn blive kontrolleret regelmæssigt for at overvåge dit helbred.

Alle bivirkninger eller ændringer i dit helbred vil blive nøje registreret og vurderet.

Du vil få taget jævnlige blodprøver til laboratorieanalyser for at kontrollere, hvordan din krop reagerer på behandlingen.

EKG-målinger vil blive gentaget for at overvåge dit hjertes funktion gennem behandlingsforløbet.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal have underskrevet et samtykke-dokument, før du kan deltage i studiet
  • Du skal være mellem 18 og 65 år gammel på tidspunktet for screeningen
  • Du skal have fået stillet diagnosen leddegigt (reumatoid arthritis), som er svær at behandle
  • Du skal have haft behandlingssvigt med de normale standardbehandlinger for din leddegigt
  • Du skal have tegn på aktiv, fremskridende sygdom i dine led
  • Du skal have fået stillet diagnosen Sjögrens sygdom, som er en tilstand hvor kroppens eget immunsystem angriber spyt- og tårekirtlerne
  • Du skal have alvorlig systemisk sygdom, hvilket betyder at sygdommen påvirker hele kroppen og ikke bare lokale områder
  • Din Sjögrens sygdom skal være refraktær, hvilket betyder at den ikke reagerer på normale behandlinger
  • Du skal have moderat til høj sygdomsaktivitet i din Sjögrens sygdom
  • Din Sjögrens sygdom skal have organinvolvering, hvilket betyder at sygdommen påvirker vigtige organer i kroppen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du må ikke være gravid eller amme, da behandlingen kan skade barnet
  • Du må ikke have en aktiv infektion, som for eksempel feber eller tegn på bakterie- eller virusinfektion
  • Du må ikke have haft kræft inden for de sidste 5 år, undtagen hudkræft der er blevet behandlet
  • Du må ikke have alvorlige hjerte-, lever- eller nyreproblemer
  • Du må ikke have en autoimmun sygdom udover leddegigt (en sygdom hvor kroppens immunsystem angriber egne væv) eller Sjögrens syndrom (en sygdom der påvirker spyt- og tårekirtler)
  • Du må ikke have fået en levende vaccine inden for de sidste 6 uger
  • Du må ikke tage medicin der svækker immunsystemet stærkt, som for eksempel høje doser kortison
  • Du må ikke have haft en alvorlig allergisk reaktion over for tidligere behandlinger
  • Du må ikke have problemer med dit nervesystem, som for eksempel anfald eller alvorlige hovedpiner
  • Du må ikke have været indlagt på hospitalet for alvorlig sygdom inden for de sidste 30 dage
  • Du må ikke have problemer med dit immunsystem fra fødslen
  • Du må ikke tage blodfortyndende medicin der ikke kan stoppes midlertidigt

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hospital Universitario Ramon Y Cajal Madrid Spanien
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlin Tyskland
IRCCS Ospedale Policlinico San Martino Genova Italien
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Frankrig
Del-Pesti Centrumkorhaz Orszagos Hematologiai Es Infektologiai Intezet Budapest Ungarn
Medical Center – University Of Freiburg Freiburg im Breisgau Tyskland
Institut fuer Klinische Transfusionsmedizin und Immungenetik Ulm gGmbH Ulm Tyskland
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Uswyllvfms Hzweborj Cpmhotw Köln Tyskland
Hvnfbxff Vpzy dobmkvjk Barcelona Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer
23.05.2025
Italien Italien
rekrutterer endnu ikke
23.05.2025
Spanien Spanien
rekrutterer
23.05.2025
Tyskland Tyskland
rekrutterer
23.05.2025
Ungarn Ungarn
rekrutterer endnu ikke
23.05.2025

Forsøgssteder

Rapcabtagene autoleucel er en eksperimentel behandling, der tilhører en gruppe af terapier kaldet CAR-T-celleterapi. Denne behandling virker ved at tage patientens egne immunceller (T-celler) fra kroppen og genetisk modificere dem i laboratoriet, så de bliver bedre til at bekæmpe sygdommen. De modificerede celler vokses derefter op i store mængder og gives tilbage til patienten gennem en infusion i blodåren. Formålet er at hjælpe kroppens eget immunsystem med at kontrollere betændelsen, der forårsager symptomerne ved svær gigt og Sjögrens sygdom. Da dette er en ny type behandling, undersøges den for at finde ud af, hvor sikker den er og hvor godt den virker hos patienter, hvis sygdom ikke har reageret godt på andre behandlinger.

Svær, refraktær Sjögrens sygdom med organinvolvering – Sjögrens sygdom er en autoimmun tilstand, hvor kroppens immunsystem angriber kroppens egne væv, især spyt- og tårekirtler. Sygdommen forårsager kronisk tørhed i mund og øjne, da disse kirtler ikke længere producerer tilstrækkelige mængder væske. I svære tilfælde kan sygdommen påvirke andre organer som lunger, nyrer, lever og nervesystem. Den refraktære form betyder, at sygdommen ikke reagerer på almindelige behandlinger. Sygdommen udvikler sig gradvist og kan føre til betydelig nedsat livskvalitet på grund af de vedvarende symptomer. Inflammation i de berørte organer kan forværres over tid.

Svært behandlelig reumatoid artritis – Reumatoid artritis er en kronisk autoimmun sygdom, der primært påvirker leddene ved at forårsage betændelse i ledkapslerne. Sygdommen begynder typisk i de små led i hænder og fødder og spreder sig til andre led i kroppen. Den autoimmune proces medfører hævelse, smerte og stivhed i de berørte led, særligt om morgenen. Over tid kan den vedvarende inflammation beskadige brusk og knogler, hvilket fører til deformiteter og tab af ledfunktion. Svært behandlelig reumatoid artritis henviser til tilfælde, hvor sygdommen ikke reagerer tilstrækkeligt på standardbehandlinger. Sygdommen forløber i skub med perioder af øget aktivitet efterfulgt af perioder med færre symptomer.

Forsøgs-ID:
2024-514596-18-00
Protokolkode:
CYTB323M12101B
Forsøgsfase:
Human Pharmacology (Phase I) – Other

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af sikkerheden og virkningen af cizutamig hos patienter med alvorlige immunsygdomme der ikke reagerer på behandling

    Rekrutterer

    1 1
    Tyskland
  • Undersøgelse af idecabtagen vicleucel til behandling af autoimmune sygdomme hos patienter, hvor behandling mod B-celler ikke har virket

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Tyskland