Dette studie undersøger en behandling for behandlingsresistent generaliseret myasthenia gravis, som er en sjælden autoimmun sygdom, der påvirker forbindelsen mellem nerver og muskler. Ved denne tilstand angriber kroppens immunsystem de steder, hvor nerverne sender signaler til musklerne, hvilket medfører muskelsvaghed og træthed. Behandlingsresistent betyder, at sygdommen ikke har reageret på tidligere behandlinger. Det lægemiddel, der undersøges, kaldes YTB323 og er en form for celleterapi, hvor patientens egne immunceller modificeres i laboratoriet for at hjælpe med at bekæmpe sygdommen.
Formålet med studiet er at vurdere sikkerheden af YTB323 hos patienter med behandlingsresistent generaliseret myasthenia gravis. Under studiet vil deltagerne først få taget blodprøver, så deres immunceller kan indsamles gennem en proces kaldet leukaferese, hvor blodet køres gennem en maskine, der adskiller de forskellige typer celler. Cellerne sendes derefter til et laboratorium, hvor de modificeres til at blive YTB323-behandling. Når behandlingen er klar, får patienten den tilbage gennem en infusion direkte i blodbanen.
Studiet vil følge patienterne over tid for at overvåge både sikkerheden af behandlingen og dens effekt på myasthenia gravis-symptomerne. Læger vil undersøge, hvordan behandlingen påvirker muskelstyrke og daglige aktiviteter ved hjælp af standardiserede bedømmelsesværktøjer. Der vil blive taget regelmæssige blodprøver for at spore, hvordan de modificerede celler opfører sig i kroppen, og for at overvåge eventuelle bivirkninger. Studiet er et åbent studie, hvilket betyder, at både patienter og læger ved, hvilken behandling der gives.
Frankrig 
