Test af medicinen setmelanotid til behandling af arvelig fedme forårsaget af særlige genvarianter

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Denne undersøgelse handler om fedme hos personer med specifikke genetiske varianter, som påvirker kroppens evne til at kontrollere vægt og sult. De genetiske varianter findes i gener kaldet POMC, PCSK1, LEPR, NCOA1 og SH2B1, som alle er en del af det såkaldte melanocortin-4 receptor system. Dette system fungerer som kroppens naturlige vægtregulering ved at sende signaler mellem hjernen og kroppen om, hvornår man skal føle sig sulten eller mæt. Når der er fejl i disse gener, kan det føre til problemer med vægtkontrollen fra barndommen af.

Undersøgelsen tester et lægemiddel kaldet setmelanotide, som gives som en daglig indsprøjtning under huden. Formålet med undersøgelsen er at vurdere, om setmelanotide kan hjælpe med at reducere kropsvægten hos personer med disse specifikke genetiske varianter. Dette er en randomiseret, dobbeltblind undersøgelse, hvilket betyder at hverken patienterne eller lægerne ved, hvem der får det rigtige lægemiddel og hvem der får placebo. Deltagerne vil blive tilfældigt fordelt til enten at modtage setmelanotide eller placebo i 52 uger.

Under undersøgelsen vil der blive målt på forskellige aspekter af behandlingen, herunder ændringer i BMI (kropsmasseindeks, som er et mål for forholdet mellem vægt og højde), kropsvægt, taljemål og sultfølelse. Der vil også blive vurderet, hvor mange deltagere der opnår mindst 5% eller 10% reduktion i deres BMI. For voksne deltagere måles også procentvis vægttab, mens der for børn og unge bruges særlige målinger tilpasset deres alder. Undersøgelsen følger også op på livskvalitet og den generelle sikkerhed og tolerabilitet af behandlingen.

1 Randomisering og behandlingsstart

Du vil blive tilfældigt tildelt til enten at modtage setmelanotide eller placebo (en inaktiv behandling). Hverken du eller dit behandlingsteam vil vide, hvilken behandling du får, indtil undersøgelsen er afsluttet.

Du vil lære at give dig selv daglige injektioner under huden med den tildelte behandling. Setmelanotide gives som en 10 mg/ml opløsning til injektion, der injiceres under huden én gang dagligt.

2 Daglig behandling gennem hele undersøgelsen

Du skal give dig selv en injektion under huden én gang dagligt i hele undersøgelsesperioden på 52 uger.

Behandlingen fortsætter hver dag uden pauser, medmindre dit behandlingsteam instruerer dig anderledes på grund af bivirkninger eller andre medicinske årsager.

3 Løbende overvågning og vurderinger

Du vil have regelmæssige besøg på klinikken, hvor dit kropsvægt og BMI (kropsmasseindeks) vil blive målt og registreret.

Dit taljemål vil blive målt ved hvert besøg for at vurdere ændringer i din kropssammensætning.

Du vil blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om din sultfølelse, især hvis du er 12 år eller ældre, for at måle ændringer i dit appetit-mønster.

4 Vurdering af livskvalitet

Du vil udfylde spørgeskemaer om, hvordan din vægt påvirker din livskvalitet og dit daglige funktionsniveau.

Hvis du er under 18 år, kan dine forældre eller værger også blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om din livskvalitet.

Disse vurderinger hjælper med at måle, hvordan behandlingen påvirker dit generelle velbefindende ud over vægtændringer.

5 Sikkerhedsovervågning

Dit behandlingsteam vil løbende overvåge dig for eventuelle bivirkninger eller uønskede reaktioner på behandlingen.

Du skal rapportere alle symptomer eller bekymringer til dit behandlingsteam under hele undersøgelsesperioden.

Regelmæssige sikkerhedsvurderinger vil blive udført for at sikre din sundhed og sikkerhed under behandlingen.

6 Vurdering af behandlingsrespons

Dit behandlingsteam vil vurdere dit respons på behandlingen baseret på specifikke kriterier.

For voksne (18 år og ældre) defineres respons som mindst 5% vægttab fra udgangspunktet.

For børn og unge (under 18 år) defineres respons som et fald i BMI på mindst 3% fra udgangspunktet.

Disse målinger hjælper med at bestemme, hvor effektiv behandlingen er for dig.

7 Afslutning efter 52 uger

Undersøgelsen vil vare i 52 uger (omkring et år) fra det tidspunkt, hvor du starter behandlingen.

Ved afslutningen af undersøgelsen vil alle dine resultater blive evalueret, herunder vægtændringer, ændringer i sultfølelse og livskvalitet.

Dit behandlingsteam vil gennemgå alle data, der er indsamlet under din deltagelse for at vurdere behandlingens effektivitet og sikkerhed.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal have en specifik genvariant (ændring i dine gener) i et af følgende gener: POMC, PCSK1, LEPR, NCOA1 eller SH2B1. Disse gener påvirker, hvordan din krop kontrollerer vægt og sult
Din genvariant skal være kategoriseret af et certificeret laboratorium som enten skadelig, sandsynligvis skadelig, eller af uvis betydning
Du skal være mellem 6 og 65 år gammel
Du skal have fedme (væsentlig overvægt), der begyndte i barndommen, med et BMI (kropsmasseindeks – et mål for vægt i forhold til højde) på mindst 30 hvis du er 18 år eller ældre, eller i den 95. percentil for din alder og køn hvis du er mellem 6-17 år
Du eller din forælder/værge skal kunne kommunikere godt med lægen, forstå og følge alle kravene til undersøgelsen, herunder daglige indsprøjtninger
Du eller din forælder/værge skal kunne forstå og underskrive samtykke til at deltage i undersøgelsen
Du skal have haft fedme i barndommen, hvilket betyder at du var betydeligt overvægtig før 6-års alderen
Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du bruge sikker prævention (svangerskabsforebyggelse) under undersøgelsen og i 90 dage efter
Hvis du er en mand med en kvindelig partner i den fødedygtige alder, skal du bruge sikker prævention hvis I bliver seksuelt aktive under undersøgelsen eller inden for 90 dage efter
Du skal tidligere have prøvet at tabe dig gennem livsstilsændringer som kost og motion
Du skal have vedvarende symptomer på hyperfeagi (overdreven sult og trang til at spise) gennem hele dit liv, også i barndommen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du tidligere har haft alvorlige allergiske reaktioner over for setmelanotide eller andre stoffer i medicinen
Du kan ikke være med, hvis du tager medicin kaldet MAO-hæmmere, som er en type antidepressiv medicin
Du kan ikke deltage, hvis du har ukontrolleret højt blodtryk, hvilket betyder blodtryk der ikke kan holdes stabilt med medicin
Du kan ikke være med, hvis du har alvorlige hjerteproblemer eller har haft hjerteanfald inden for de sidste 6 måneder
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige leverproblemer, hvor leveren ikke fungerer ordentligt
Du kan ikke være med, hvis du har alvorlige nyreproblemer, hvor nyrerne ikke kan rense blodet ordentligt
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke være med, hvis du planlægger at blive gravid under studiet
Du kan ikke deltage, hvis du har haft spiseforstyrrelser som bulimi eller anoreksi inden for det sidste år
Du kan ikke være med, hvis du har ukontrolleret diabetes, hvor blodsukkeret ikke kan holdes stabilt
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige psykiske sygdomme der ikke er behandlet ordentligt
Du kan ikke være med, hvis du har haft misbrug af stoffer eller alkohol inden for det sidste år
Du kan ikke deltage, hvis du har fået fedtsugning eller anden vægtabsoperation inden for de sidste 12 måneder
Du kan ikke være med, hvis du tager andre mediciner til vægttab som ikke kan stoppes under studiet

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Universitaet Leipzig	Leipzig	Tyskland

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Centre Hospitalier Universitaire De La Reunion	St Denis	Frankrig
Hopital Des Enfants	Toulouse	Frankrig
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona	Esplugues de Llobregat	Spanien
Hospital Universitario Puerta Del Mar	Cádiz	Spanien
General University Hospital Of Patras	Patras	Grækenland
Hospital Femme Mere Enfant	Bron	Frankrig
Hospital General Universitario De Valencia	Valencia	Spanien
Hospital Universitario Fundacion Jimenez Diaz	Madrid	Spanien
Institut fuer Klinische Transfusionsmedizin und Immungenetik Ulm gGmbH	Ulm	Tyskland
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR	Berlin	Tyskland
Hopital Beaujon	Clichy	Frankrig
Hospital Universitario Virgen De La Victoria	Malaga	Spanien
Ecrejrv Udpucosuoktj Mnbwzux Cavhyan Rrfeyfube (vtpbaui Mwx	Rotterdam	Holland

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer ikke	15.11.2021
Grækenland	rekrutterer ikke	15.11.2021
Holland	rekrutterer ikke	15.11.2021
Spanien	rekrutterer ikke	15.11.2021
Tyskland	rekrutterer ikke	15.11.2021

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Setmelanotide

Setmelanotide er et lægemiddel, der virker på kroppens naturlige system til at kontrollere appetit og vægt. Dette lægemiddel efterligner et hormon, der normalt produceres i hjernen og hjælper med at signalere, når man er mæt. Setmelanotide er designet til at hjælpe patienter med sjældne genetiske tilstande, der påvirker deres evne til at regulere vægt og appetit normalt. Lægemidlet gives som en indsprøjtning under huden og arbejder ved at aktivere specifikke receptorer i hjernen, som er involveret i at kontrollere, hvor sulten man føler sig og hvor meget man spiser.

Undersøgte sygdomme:

Fedme

Melanocortin 4-receptordefekt – En sjælden genetisk lidelse, der påvirker kroppens evne til at regulere vægt og sultfornemmelse. Sygdommen opstår på grund af fejl i specifikke signalstoffer i kroppen, der normalt kontrollerer appetit og energiforbrug. Personer med denne tilstand har ofte svært ved at føle mæthed og oplever konstant sult. Lidelsen fører til betydelig vægtstigning fra en tidlig alder på grund af den øgede appetit. Sygdommen påvirker melanocortin 4-receptor-signalvejen, som er afgørende for kroppens naturlige vægtregulering. Tilstanden er arvelig og kan føres videre fra forældre til børn.

Forsøgs-ID:

2023-507634-24-00

Protokolkode:

RM-493-035

NCT ID:

NCT05093634

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Test af medicinen setmelanotid til behandling af arvelig fedme forårsaget af særlige genvarianter

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?