Test af medicinen osilodrostat til behandling af Cushings sygdom hos børn og unge mellem 6-18 år

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af Cushings sygdom hos børn og unge. Cushings sygdom opstår, når kroppen producerer for meget af hormonet kortisol, hvilket kan føre til symptomer som vægtøgning, højt blodtryk og andre sundhedsproblemer. Studiet anvender medicinen osilodrostat, som virker ved at blokere dannelsen af kortisol i kroppen og dermed hjælpe med at normalisere hormon-niveauerne.

Formålet med studiet er at undersøge, hvordan kroppen optager og nedbryder osilodrostat hos børn og unge mellem 6 og 17 år. Forskerne vil også se på, hvor godt medicinen virker og hvor sikker den er at bruge i denne aldersgruppe. Dette er et åbent studie, hvilket betyder, at både deltagere og læger ved, hvilken behandling der gives.

Under studiet vil deltagerne tage osilodrostat som tabletter og blive undersøgt regelmæssigt af læger. Disse undersøgelser inkluderer blodprøver for at måle, hvor meget af medicinen der findes i kroppen, samt urinprøver for at kontrollere kortisol-niveauerne. Lægerne vil også overvåge eventuelle bivirkninger og justere dosis efter behov for at opnå den bedste behandlingseffekt for hvert barn.

1 Screening og baseline undersøgelser

Du vil gennemgå en række undersøgelser for at bekræfte, at du opfylder kravene til studiet. Dette inkluderer bekræftelse af din diagnose af Cushings sygdom, som er en tilstand hvor kroppen producerer for meget af hormonet cortisol.

Der vil blive taget blodprøver og urinprøver for at måle dine cortisol-niveauer. Cortisol er et hormon, som kroppen normalt producerer, men ved Cushings sygdom produceres der for meget.

Du skal veje mindst 30 kg for at kunne deltage i studiet.

Det vil blive kontrolleret, at du kan sluge tabletter hele uden at knuse eller dele dem.

2 Start på behandling med osilodrostat

Du vil begynde at tage osilodrostat (handelsnavn Isturisa), som er et lægemiddel, der hjælper med at reducere produktionen af cortisol i kroppen.

Medicinen findes som filmovertrukne tabletter i tre forskellige styrker: 1 mg, 5 mg og 10 mg.

Din læge vil bestemme den rigtige dosis til dig baseret på din vægt og hvordan du reagerer på medicinen.

Du skal tage tabletterne som anvist af lægen og sluge dem hele med vand.

3 Regelmæssig overvågning og justering af dosis

Du vil have regelmæssige lægebesøg, hvor din tilstand bliver overvåget tæt.

Der vil blive taget blodprøver og urinprøver for at måle, hvordan medicinen påvirker dine cortisol-niveauer.

Din læge kan justere dosis af osilodrostat baseret på disse prøveresultater og hvordan du har det.

Du vil blive spurgt om eventuelle bivirkninger eller ændringer i hvordan du har det.

4 Farmakokinetikundersøgelser

Der vil blive taget særlige blodprøver for at måle, hvordan din krop behandler medicinen. Dette kaldes farmakokinetik, som betyder hvordan kroppen optager, fordeler og udskiller lægemidlet.

Disse prøver hjælper lægerne med at forstå, om børn og unge behandler medicinen anderledes end voksne.

Prøverne tages på bestemte tidspunkter i forhold til hvornår du har taget din medicin.

5 Vurdering af behandlingseffekt

Lægen vil måle, om medicinen hjælper med at normalisere dine cortisol-niveauer.

Dette gøres ved at måle urin fri cortisol (mUFC), som er mængden af cortisol i din urin. Normale niveauer viser, at behandlingen virker.

Der vil blive sammenlignet mellem dine cortisol-niveauer før behandlingen og under behandlingen for at se forbedringer.

6 Sikkerhedsovervågning

Under hele studiet vil lægen overvåge dig nøje for eventuelle bivirkninger eller problemer.

Du skal fortælle lægen om alle symptomer eller ændringer i hvordan du har det.

Der vil blive taget regelmæssige blodprøver og andre undersøgelser for at sikre din sikkerhed.

Hvis der opstår alvorlige bivirkninger, kan lægen stoppe behandlingen eller justere dosis.

7 Afslutning af studiet

Når studieperioden er slut, vil lægen vurdere, hvordan behandlingen har virket for dig.

Der vil blive lavet en afsluttende vurdering af dine cortisol-niveauer og din generelle tilstand.

Lægen vil diskutere med dig og dine forældre eller værger, hvad der skal ske med din behandling efter studiet.

Alle studiedata vil blive analyseret for at hjælpe andre børn og unge med Cushings sygdom i fremtiden.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Dit barn skal være mellem 6 og 18 år gammelt
  • Dit barn skal være dreng eller pige
  • Dit barn skal have Cushings sygdom, som er en tilstand hvor kroppen producerer for meget af hormonet kortisol
  • Cushings sygdommen skal komme fra kroppens egen produktion af kortisol
  • Dit barn skal have prøvet operation, som ikke har virket, eller dit barn venter på operation, eller operation er ikke muligt lige nu
  • Dit barn skal veje mere end 30 kg
  • Diagnosen Cushings sygdom skal være bekræftet af en læge
  • Dit barn skal kunne sluge hele tabletter uden at knuse dem eller dele dem
  • Du som forælder eller værge skal kunne give tilladelse til, at dit barn deltager i undersøgelsen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du er under 6 år eller 18 år eller ældre
  • Du kan ikke deltage, hvis du har andre typer af Cushings syndrom end Cushings sygdom. Cushings syndrom er en tilstand hvor kroppen producerer for meget af hormonet cortisol
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige lever- eller nyreproblemer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har ubehandlet hypothyroidisme, som betyder at din skjoldbruskkirtel ikke producerer nok hormoner
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerteproblemer eller arytmier, som er uregelmæssig hjerterytme
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin der kan påvirke dit hjertets elektriske aktivitet
  • Du kan ikke deltage, hvis du har lavt kalium eller magnesium i blodet, som er vigtige mineraler for kroppens funktion
  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke bruger sikker prævention og er i den fødedygtige alder
  • Du kan ikke deltage, hvis du har deltaget i et andet lægemiddelforsøg inden for de sidste 30 dage
  • Du kan ikke deltage, hvis du er allergisk over for osilodrostat eller andre bestanddele i medicinen
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en historie med QT-forlængelse, som er en hjerterytmeforstyrrelse der kan ses på et EKG (hjerteundersøgelse)
  • Du kan ikke deltage, hvis din læge vurderer, at du ikke er i stand til at følge studiets krav

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Hopital Necker Enfants Malades Paris Frankrig

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Universita’ Di Pisa Pisa Italien
Robert Debre University Hospital Paris Frankrig
Vrije Universiteit Brussel Jette Belgien
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’ Rom Italien
Csp Kpllhrc Bxsfjza Le Kremlin-Bicêtre Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Belgien Belgien
rekrutterer ikke
01.03.2019
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
01.03.2019
Italien Italien
rekrutterer ikke
01.03.2019

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Osilodrostat er et lægemiddel, der blokerer produktionen af cortisol i kroppen. Cortisol er et hormon, der produceres af binyrerne, og for meget cortisol kan forårsage Cushings sygdom. Dette lægemiddel virker ved at hæmme et enzym kaldet 11β-hydroxylase, som er nødvendigt for at lave cortisol. Ved at reducere mængden af cortisol i kroppen kan osilodrostat hjælpe med at lindre symptomerne på Cushings sygdom hos børn og unge. I dette studie undersøger forskerne, hvor godt medicinen virker i kroppen hos yngre patienter, og om den er sikker at bruge.

Cushings sygdom – En hormonel lidelse der opstår, når hypofysen producerer for meget adrenokortikotropt hormon (ACTH), hvilket fører til overstimulering af binyrerne. Sygdommen forårsager overproduktion af kortisol, kroppens primære stresshormon. Tilstanden udvikler sig gradvist over måneder til år, hvor de forhøjede kortisolniveauer påvirker næsten alle kropssystemer. Patienter kan opleve vægtøgning, især omkring maven og det øvre ryg, samt karakteristiske ansigtsforandringer med rundere træk. Sygdommen kan også føre til forandringer i hudtekstur, muskeltab og knogleskørhed. Uden behandling fortsætter symptomerne med at forværres, da de konstant forhøjede kortisolniveauer belaster kroppens normale funktioner.

Forsøgs-ID:
2024-516825-30-00
Protokolkode:
CLCI699C2203
NCT ID:
NCT03708900
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af Lu AG13909 hos voksne patienter med Cushings sygdom: Et fase II-studie for at vurdere sikkerhed og effekt

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Ungarn Italien Polen Rumænien Spanien
  • Afprøvning af lægemidlet SPI-62 til behandling af Cushings syndrom

    Rekrutterer ikke

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Bulgarien Rumænien