Test af medicinen dimethylfumarat mod multipel sklerose hos børn og unge mellem 10-17 år

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger relapsing-remitting multipel sklerose, som er en neurologisk sygdom, der påvirker det centrale nervesystem. Ved denne type multipel sklerose oplever patienter perioder med forværring af symptomer efterfulgt af perioder med bedring. Studiet tester medicinen BG00012, også kaldet dimethylfumarat, hos børn og unge i alderen 10 til 18 år. Formålet med studiet er at undersøge medicinens sikkerhed, tolerabilitet og effekt på sygdomsforløbet sammenlignet med en anden sygdomsmodificerende behandling.

Studiet består af to dele. I den første del får deltagerne enten BG00012 eller en anden aktiv behandling i 96 uger. Under denne periode gennemføres der regelmæssige MRI-skanninger af hjernen for at se, om der opstår nye eller forstørrede læsioner, som er skader på nervevævet. Der følges også op på antallet af tilbagefald, som er perioder hvor symptomerne forværres. Sikkerhed og bivirkninger overvåges nøje, herunder almindelige bivirkninger som kvalme, mavesmerter og diarré.

Den anden del af studiet er en forlængelse, hvor deltagere, som har gennemført den første del, kan fortsætte med at få BG00012 for at undersøge den langsigtede sikkerhed. I denne del måles blandt andet tilbagefaldsraten, funktionsevne ved hjælp af EDSS-skalaen, som vurderer grad af handicap, samt kognitive funktioner gennem forskellige tests. Der foretages også målinger af vækst, vægt og pubertetsstadium for at følge den normale udvikling hos børn og unge.

1 Første behandlingsperiode – Del 1

Du starter den første del af undersøgelsen, som varer i 96 uger (cirka 2 år). Dette er den vigtigste behandlingsperiode.

Du vil få tildelt enten BG00012 (dimethylfumarat, også kaldet Tecfidera) eller et andet lægemiddel til behandling af multipel sklerose som sammenligning.

Lægemidlet gives som hårde kapsler, som du skal synke. Den nøjagtige dosis og hvor ofte du skal tage medicinen vil blive fastlagt af lægen baseret på undersøgelsens protokol.

Under hele denne periode vil du blive overvåget nøje for at se, hvordan medicinen virker på din sygdom og for at holde øje med eventuelle bivirkninger.

2 Regelmæssige undersøgelser i Del 1

Du skal gennemføre MRI-scanninger af hjernen på forskellige tidspunkter – ved uge 24, 48 og 96. Disse scanninger viser, om der opstår nye eller større skader i hjernen.

Lægen vil regelmæssigt undersøge dig for at se, om du har nye sygdomsanfald eller forværring af dine symptomer.

Du skal have taget blodprøver jævnligt for at kontrollere din leverfunktion, nyrefunktion og blodtal.

Der vil blive taget EKG (hjerterytmeundersøgelse) og målt vitale tegn som blodtryk og puls.

Din funktionsevne vil blive vurderet ved hjælp af EDSS-skalaen, som måler graden af funktionsnedsættelse ved multipel sklerose.

3 Overvågning af specifikke bivirkninger

Gennem hele Del 1 vil lægen særligt holde øje med visse bivirkninger som rødme i ansigtet, kvalme, mavesmerter og diarré.

Din træthed vil blive målt ved hjælp af et særligt spørgeskema kaldet PedsQL, som er designet til børn og unge.

Alle bivirkninger, både milde og alvorlige, vil blive registreret og fulgt op på.

4 Vurdering efter 96 uger

Efter 96 uger vil lægen vurdere, hvordan behandlingen har virket for dig.

Det vigtigste mål er at se, om du har undgået nye eller større skader på hjernen, som kan ses på MRI-scanningerne.

Lægen vil også se på, hvor mange sygdomsanfald du har haft, og hvordan din funktionsevne har udviklet sig.

Hvis du har gennemført Del 1 succesfuldt, kan du få mulighed for at fortsætte til Del 2 af undersøgelsen.

5 Anden behandlingsperiode – Del 2 (valgfri)

Hvis du gennemfører Del 1, kan du vælge at fortsætte i Del 2, som er en forlængelse af behandlingen.

I Del 2 vil du fortsætte med at få BG00012 (dimethylfumarat) uanset hvilken behandling du fik i Del 1.

Hovedformålet med Del 2 er at undersøge den langsigtede sikkerhed af medicinen over længere tid.

Du vil fortsætte med at blive overvåget for bivirkninger og få regelmæssige kontroller.

6 Løbende overvågning i Del 2

I Del 2 vil lægen fortsætte med at følge antallet af sygdomsanfald du har hvert år.

Din funktionsevne vil fortsat blive målt med EDSS-skalaen.

Der vil blive lavet test af din hukommelse og tænkeevne ved hjælp af specielle computertest og spørgsmål om, hvordan det går i skolen.

Lægen vil følge dit vitale tegn, tage EKG og blodprøver som i Del 1.

Da du stadig vokser, vil lægen også måle din højde, vægt og vurdere din knogleudvikling og pubertetsstadium.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal veje mindst 30 kg
  • Du skal have en diagnose af skub-remissions multipel sklerose (en type af multipel sklerose hvor sygdommen kommer i perioder med forværring efterfulgt af bedring)
  • Du skal kunne gå og have en EDSS-score mellem 0 og 5,5 (en skala der måler hvor meget multipel sklerose påvirker din evne til at bevæge dig – lavere tal betyder mindre påvirkning)
  • Du skal have haft mindst 1 skub (forværring af symptomer) inden for de sidste 12 måneder før undersøgelsen starter, eller mindst 2 skub inden for de sidste 24 måneder, sammen med en tidligere MRI-scanning af hjernen der viser forandringer typiske for multipel sklerose, eller tegn på aktive læsioner på en MRI-scanning taget inden for 6 uger før undersøgelsen starter
  • Din neurologiske tilstand skal være stabil – du må ikke have haft et skub inden for 50 dage før undersøgelsen starter
  • Du må ikke have fået behandling med kortikosteroider (medicin der dæmper immunsystemet og betændelse) inden for 30 dage før undersøgelsen starter
  • Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder og seksuelt aktiv, skal du være villig til at bruge sikker prævention under undersøgelsen og i mindst 30 dage efter din sidste dosis af studiemedicinen
  • For del 2 af undersøgelsen: Du skal have gennemført uge 96 i del 1 af undersøgelsen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du har en anden type af multipel sklerose end den tilbagevendende-aftagende form (RRMS), som denne undersøgelse fokuserer på
  • Du er gravid eller ammer, da lægemidlet kan påvirke dit barn
  • Du planlægger at blive gravid i løbet af undersøgelsen
  • Du har alvorlige lever- eller nyreproblemer, da dit organ ikke kan behandle lægemidlet ordentligt
  • Du har en alvorlig hjerte- eller lungesygdom, som kan gøre behandlingen farlig for dig
  • Du har en aktiv kræftsygdom eller har haft kræft inden for de sidste 5 år
  • Du har en alvorlig infektion eller dit immunsystem (kroppens forsvarssystem) er meget svækket
  • Du tager andre lægemidler, der kan påvirke dit immunsystem på en måde, der ikke er sikker sammen med undersøgelsens medicin
  • Du har haft en alvorlig allergisk reaktion over for dimethylfumarat eller lignende stoffer tidligere
  • Du har alvorlige mave- eller tarmproblemer, der kan forværres af lægemidlet
  • Du har problemer med at følge behandlingsplanen eller kan ikke møde op til de nødvendige besøg
  • Du deltager i en anden medicinske undersøgelse på samme tid
  • Du har misbrugt alkohol eller stoffer på en måde, der kan påvirke undersøgelsen
  • Du har haft en multipel sklerose-anfald (forværring af symptomer) inden for de sidste 30 dage før undersøgelsen starter

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Frankrig
Hnkqworw Utxfdyzyjedhah Sbdzqyygqx &hykcro Hrpupku dq Hygkbzthamz Strasbourg Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
28.08.2014

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

BG00012 (dimethyl fumarate) er et lægemiddel, der bruges til behandling af sclerose multiplex (MS). Dette lægemiddel virker ved at hjælpe med at reducere betændelse i hjernen og rygmarven, som kan forårsage MS-symptomer. BG00012 er designet til at mindske antallet af nye sygdomsanfald og hjælpe med at forsinke forværringen af handicap hos børn og unge med den tilbagefaldende form af sclerose multiplex. Lægemidlet tages som kapsler gennem munden og kan hjælpe med at beskytte nervesystemet mod yderligere skade.

Sygdomsmodificerende behandling er en type medicin, der bruges til at sammenligne med BG00012 i dette studie. Disse lægemidler er allerede godkendte behandlinger for sclerose multiplex, der virker ved at ændre, hvordan immunsystemet opfører sig. De kan hjælpe med at reducere antallet af nye sygdomsanfald og forsinke forværringen af handicap hos mennesker med MS. I dette studie bruges disse lægemidler som en kontrolbehandling for at se, hvor godt BG00012 virker i sammenligning.

Relapsing-remitterende multipel sklerose – Relapsing-remitterende multipel sklerose er en sygdom, der påvirker det centrale nervesystem, herunder hjernen og rygmarven. Sygdommen opstår, når kroppens immunsystem ved en fejl angriber det beskyttende lag omkring nervefiberene, kaldet myelinskeden. Dette fører til betændelse og dannelse af ar-lignende områder, som forstyrrer de normale nerveimpulser. Sygdommen er karakteriseret ved tilbagefaldende episoder, hvor symptomerne forværres, efterfulgt af perioder med bedring eller stabilitet. Under disse tilbagefald kan patienten opleve symptomer som træthed, muskelsvaghed, balance- og koordinationsproblemer, samt syns- og følesansforstyrrelser. Mellem tilbagefaldene kan mange patienter opleve perioder med relativt normal funktion, hvor symptomerne mindskes eller forsvinder helt.

Forsøgs-ID:
2023-505632-35-00
Protokolkode:
109MS306
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af stamcellebehandling til patienter med aggressiv multipel sklerose – effekt på sygdomsaktivitet

    Rekrutterer

    1 1 1
    Italien
  • Afprøvning af lægemidlet IMU-838 til behandling af attakvis multipel sklerose med aktiv sygdom

    Rekrutterer

    Undersøgte lægemidler:
    Bulgarien Tyskland Polen Rumænien