Test af medicinen crizanlizumab til behandling af seglcelleanæmi hos unge og voksne med smertefulde blodkarsblokader

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger seglcelleanæmi, som er en arvelig sygdom, der påvirker de røde blodlegemer og kan forårsage smertefulde kriser kaldet vaso-oklusive kriser. Behandlingen, der undersøges, hedder crizanlizumab og gives sammen med standardbehandling, som kan omfatte hydroxyurea eller hydroxycarbamid. Formålet med studiet er at sammenligne effektiviteten af to forskellige doser af crizanlizumab med placebo for at se, om medicinen kan reducere antallet af smertefulde kriser, der kræver besøg på hospitalet eller hos sundhedspersonale.

Deltagerne i studiet vil være unge mennesker og voksne med seglcelleanæmi, som har oplevet mindst to vaso-oklusive kriser inden for det seneste år, hvor de har haft brug for lægehjælp. Under studiet vil deltagerne få enten 7,5 mg/kg crizanlizumab, 5,0 mg/kg crizanlizumab eller placebo gennem en blodåre. Behandlingen gives ud over den sædvanlige behandling, som deltagerne allerede modtager for deres seglcelleanæmi. Studiet følger deltagerne i et år for at måle, hvor mange smertefulde kriser de oplever, og hvor lang tid der går mellem kriserne.

Undervejs i studiet vil læger overvåge deltagernes sikkerhed og sundhed gennem regelmæssige blodprøver og undersøgelser. De vil også registrere, hvor mange gange deltagerne har brug for akut behandling på hospitalet eller i hjemmet på grund af deres seglcelleanæmi. Studiet vil også undersøge, hvordan medicinen optages i kroppen, og om den påvirker andre faktorer som nyrefunktion og vækst hos unge deltagere.

1 Baseline besøg og randomisering

Du vil gennemgå en grundig lægeundersøgelse og få taget blodprøver for at sikre, at du opfylder alle krav til undersøgelsen.

Du vil blive tilfældigt tildelt en af tre behandlingsgrupper: crizanlizumab i høj dosis (7,5 mg/kg), crizanlizumab i lav dosis (5,0 mg/kg), eller placebo (en behandling uden aktiv medicin).

Hverken du eller dit lægehold vil vide, hvilken behandling du får, da dette er en dobbeltblind undersøgelse.

Din nuværende behandling med hydroxyurea, hydroxycarbamid eller andre godkendte lægemidler vil fortsætte uændret i mindst det første år af undersøgelsen.

2 Første behandling

Du vil modtage din første dosis af undersøgelsesmedicinen som en infusion direkte i din blodåre.

Infusionen gives på hospitalet eller klinikken og tager typisk omkring 30 minutter.

Der vil blive taget blodprøver før, under og efter infusionen for at overvåge, hvordan medicinen virker i din krop.

Du vil blive observeret i nogen tid efter infusionen for at sikre, at du ikke får nogen umiddelbare bivirkninger.

3 Regelmæssige behandlinger

Efter den første behandling vil du modtage infusioner hver anden uge gennem det første år.

Hver infusion gives på samme måde som den første – direkte i din blodåre over cirka 30 minutter.

Du skal møde op til alle planlagte behandlinger for at få den fulde virkning af undersøgelsen.

Blodprøver vil blive taget regelmæssigt for at overvåge din tilstand og eventuelle bivirkninger.

4 Løbende overvågning

Du skal føre en dagbog over eventuelle smerteanfald (vaso-okklusiv krise), herunder hvor kraftige de er og hvor længe de varer.

Alle besøg på hospitalet, skadestuen eller hos din læge på grund af smerteanfald skal registreres.

Du skal rapportere alle bivirkninger eller ændringer i dit helbred til dit lægehold.

Regelmæssige blodprøver vil blive taget for at overvåge dit blodbillede, nyrefunktion og leverfunktion.

5 Ekstra blodprøver til forskning

Efter din første og femte infusion vil der blive taget specielle blodprøver for at måle, hvor meget medicin der er i dit blod.

Disse prøver hjælper forskerne med at forstå, hvordan kroppen optager og nedbryder medicinen.

Der vil også blive taget prøver for at se, om din krop danner antistoffer mod medicinen – dette er kroppens naturlige forsvar mod fremmede stoffer.

6 Første års opfølgning

Through det første år vil du have regelmæssige besøg på klinikken udover dine behandlinger.

Ved disse besøg vil din læge undersøge dig og spørge om dit velbefindende og eventuelle bivirkninger.

Der vil blive foretaget test for at måle, om behandlingen påvirker dine nyrer, herunder urinprøver.

Hvis du er teenager, vil din vækst og udvikling blive overvåget som en del af undersøgelsen.

7 Evaluering af behandlingens effekt

Det primære mål for undersøgelsen er at tælle antallet af smerteanfald, der kræver lægehjælp i løbet af det første år.

Forskerne vil sammenligne, hvor mange anfald du har haft, med patienter i de andre behandlingsgrupper.

Alle former for smerteanfald vil blive registreret, både dem du behandler hjemme og dem der kræver hospitalsbesøg.

Varigheden af hvert anfald og hvilken behandling du fik, vil også blive noteret.

8 Fortsættelse efter første år

Efter det første år kan du fortsætte med at deltage i undersøgelsen, hvis det er sikkert og gavnligt for dig.

Din læge vil diskutere med dig, om det er bedst at fortsætte med undersøgelsesmedicinen.

Du vil blive fulgt tæt for at sikre, at behandlingen forbliver sikker og effektiv over tid.

Regelmæssige kontroller og blodprøver vil fortsætte så længe, du deltager i undersøgelsen.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal give skriftligt samtykke, før nogen undersøgelser kan påbegyndes
Du skal være mindst 12 år gammel på dagen, hvor du underskriver samtykkeerklæringen
Du skal have en bekræftet diagnose af seglcelleanæmi (en sygdom hvor de røde blodlegemer har en unormal form) ved hjælp af særlige blodtest
Du skal have haft mindst 2 smerteepisoder inden for de sidste 12 måneder, som krævede lægebesøg eller hospitalsindlæggelse
Din sidste smerteepisode skal være helt forsvundet mindst 7 dage før behandlingens start
Smerteepisoderne skal være pludselig opståede smerter, som kun kan forklares ved seglcelleanæmi, og du skal have fået stærke smertestillende medicin på hospitalet eller hos lægen
Hvis du allerede tager medicin mod seglcelleanæmi (som hydroxyurea eller L-glutamin), skal du have taget det i mindst 6 måneder og i samme dosis i mindst 3 måneder før studiestart
Hvis du ikke tager sådan medicin, må du ikke have taget det i mindst 6 måneder før studiestart
Du skal stadig have smerteproblemer på trods af din nuværende behandling
Hvis du tager medicin for at øge dine røde blodlegemer, skal du have taget det i mindst 6 måneder
Dine blodprøver skal vise bestemte værdier: antal hvide blodlegemer skal være mindst 1,0, blodplader (små celler der hjælper blodet med at størkne) skal være mindst 75, og dit hæmoglobin (det stof der bærer ilt i blodet) skal være mindst 4,0 hvis du er voksen eller 5,5 hvis du er teenager
Dine nyrer skal fungere tilstrækkeligt godt, målt ved en særlig beregning
Dine levertal skal være inden for acceptable grænser
Dit aktivitetsniveau skal være rimeligt – du skal kunne klare mindst halvdelen af dine daglige aktiviteter

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du må ikke være gravid eller amme på tidspunktet for undersøgelsen
Du må ikke have alvorlige nyreproblemer eller nyresvigt (når nyrerne ikke fungerer ordentligt)
Du må ikke have alvorlige leverproblemer eller leversvigt (når leveren ikke fungerer ordentligt)
Du må ikke have haft en alvorlig allergisk reaktion over for crizanlizumab (det medicinske stof, der testes) tidligere
Du må ikke have andre alvorlige sygdomme, der kan påvirke undersøgelsens resultater
Du må ikke tage andre eksperimentelle lægemidler samtidig med denne undersøgelse
Du må ikke have haft en blodtransfusion (når du får blod fra en donor) inden for de sidste 3 måneder
Du må ikke have planlagt større operationer under undersøgelsesperioden
Du må ikke have aktive infektioner, der kræver behandling med antibiotika
Du må ikke have problemer med at følge undersøgelsens krav og møde op til planlagte besøg
Du må ikke være under 18 år gammel
Du må ikke have haft mere end 10 smerteepisoder (perioder med stærke smerter fra seglcelleanæmi) på hospitalet i det seneste år

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Université Libre de Bruxelles – Hôpital Erasme	Bruxelles	Belgien

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Haga Hospital	Haag	Holland
Hospital Universitario Ramon Y Cajal	Madrid	Spanien
Hopital Beaujon	Clichy	Frankrig
Arzhyuzofy Pfiveunm Hsfbjbvr Dg Mmiubvulm	Marseille	Frankrig
Ayzlrvupn Uaw	Amsterdam	Holland
Uyacjmngrc Ox Acgnogv	Edegem	Belgien
Hzrxazmd Uotjsrelrz Cdfewvd Hafunzlp	Helsinki	Finland
Exixuqd Uriuoszydlut Micekav Cymgqaq Rqpxlyguj (iugpbim Mzq	Rotterdam	Holland
Fvqswptdl Pwrv Li Ieluphopjixgr Bzpzevxdi Dcl Hammeeal Upzdhtlxwmlgw Lb Pcn	Madrid	Spanien
Hpuspsym Vaby dcdaqvvw	Barcelona	Spanien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Belgien	rekrutterer ikke	16.09.2019
Finland	rekrutterer ikke	16.09.2019
Frankrig	rekrutterer ikke	16.09.2019
Holland	rekrutterer ikke	16.09.2019
Spanien	rekrutterer ikke	16.09.2019

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Crizanlizumab

Crizanlizumab er et lægemiddel, der gives som en indsprøjtning i en blodåre. Det er designet til at hjælpe patienter med seglcelleanæmi, som er en blodsygdom, der kan forårsage smertefulde kriser. Lægemidlet virker ved at forhindre seglformede blodlegemer i at sidde fast i de små blodkar, hvilket kan reducere antallet af smertefulde episoder, som kræver besøg på hospitalet eller hos lægen.

Hydroxyurea (også kendt som hydroxycarbamid) er et mundtligt lægemiddel i tabletform, der ofte bruges som standardbehandling for seglcelleanæmi. Dette lægemiddel hjælper med at øge produktionen af en type hæmoglobin, der fungerer bedre end det defekte hæmoglobin hos patienter med seglcelleanæmi. Det kan hjælpe med at reducere antallet af smertefulde kriser og andre komplikationer forbundet med sygdommen.

Undersøgte sygdomme:

Seglcellesygdom

Seglcelleanæmi – En arvelig blodsygdom hvor de røde blodlegemer har en unormal sickelform i stedet for den normale runde form. Sygdommen opstår på grund af en mutation i genet, der producerer hæmoglobin, det protein der transporterer ilt i blodet. De sickelformede blodlegemer er stive og kan blokere blodkarrene, hvilket forårsager smertefulde episoder kaldet vaso-okklusive kriser. Disse kriser kan påvirke forskellige organer og væv i kroppen. Sygdommen kan også føre til anæmi, da de abnorme blodlegemer nedbrydes hurtigere end normale røde blodlegemer. Over tid kan gentagne episoder beskadige organer som milt, nyrer og lunger.

Forsøgs-ID:

2023-508689-14-00

Protokolkode:

CSEG101A2301

NCT ID:

NCT03814746

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Test af medicinen crizanlizumab til behandling af seglcelleanæmi hos unge og voksne med smertefulde blodkarsblokader

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?