Dette studie undersøger en sygdom kaldet myelodysplastisk syndrom, som er en gruppe lidelser der påvirker knoglemarven og forårsager problemer med dannelsen af sunde blodceller. Specifikt fokuserer studiet på patienter med lavere-risiko myelodysplastisk syndrom med ringsideroblaster, som er unormale røde blodceller med jernaflejringer. Disse patienter lider ofte af anæmi, hvilket betyder at de har for få røde blodceller eller for lidt hæmoglobin i blodet, og de har derfor behov for regelmæssige blodtransfusioner for at opretholde tilstrækkelige niveauer af røde blodceller.
Behandlingen der undersøges hedder luspatercept, som er et lægemiddel der kan hjælpe kroppen med at producere flere modne røde blodceller. Formålet med studiet er at vurdere hvor effektivt luspatercept er til at reducere eller eliminere behovet for blodtransfusioner hos patienter med denne type myelodysplastisk syndrom. Studiet måler primært hvor mange patienter der kan opnå transfusionsuafhængighed, hvilket betyder at de ikke længere har behov for regelmæssige blodtransfusioner i en periode på mindst otte uger.
Under studiet vil deltagerne modtage luspatercept som injektion under huden hver tredje uge i op til 52 uger. Lægemidlet gives i en åben behandling, hvilket betyder at både patienter og læger ved hvilket lægemiddel der gives. Studiets varighed strækker sig over mere end et år, hvor patienternes behov for blodtransfusioner, hæmoglobinniveauer og generelle helbred vil blive nøje overvåget. Derudover vil forskerne undersøge sikkerheden af luspatercept ved at registrere eventuelle bivirkninger og deres alvorlighed, samt vurdere patienternes livskvalitet gennem spørgeskemaer og fysiske tests.
Spanien 
Tyskland 
Østrig 
