Dette studie undersøger Stargardt sygdom, som er en arvelig øjensygdom, der påvirker nethinden og fører til synstab. Sygdommen forårsager skader på de celler i øjet, der er ansvarlige for skarpt syn, hvilket resulterer i atrofiske læsioner, som er områder hvor øjenvævet er blevet beskadiget eller ødelagt. Behandlingen der undersøges kaldes Tinlarebant, og den sammenlignes med placebo for at se, om medicinen kan hjælpe med at bremse sygdommens udvikling hos unge mennesker mellem 12 og 20 år.
Formålet med studiet er at vurdere, om Tinlarebant kan bremse væksten af de atrofiske læsioner i øjet hos unge med Stargardt sygdom. Deltagerne skal have mindst én mutation i ABCA4-genet, som er det gen der er forbundet med denne sygdom. Studiet vil særligt fokusere på deltagere, hvis læsioner er relativt små ved studiets start.
Studiet er planlagt til at løbe over 25 måneder, hvor deltagerne vil få enten den aktive medicin eller placebo. Under hele forløbet vil deltagernes øjne blive undersøgt ved hjælp af fundus autofluorescence photography, som er en specialiseret fotograferingsteknik, der kan vise områder med beskadiget øjenvæv. Denne metode gør det muligt at måle størrelsen af de skadede områder og følge, hvordan de udvikler sig over tid. Studiet er randomiseret og dobbelmasket, hvilket betyder at hverken deltagerne eller lægerne ved, hvem der får den aktive behandling.
Belgien 
Frankrig 
Holland 
Tyskland 
