Stargardts sygdom er en arvelig øjensygdom, der påvirker nethinden, som er det lysfølsomme væv bag i øjet. Sygdommen opstår på grund af mutationer i ABCA4-genet, som fører til ophobning af skadelige stoffer i øjnene og gradvist synstab. Dette studie undersøger sikkerheden og virkningen af et nyt behandlingsmiddel kaldet SB-007, som gives som en injektion under nethinden. Formålet med studiet er at finde ud af, om SB-007 kan være sikkert at bruge og måske hjælpe med at bremse sygdommens udvikling hos personer med Stargardts sygdom type 1.
Studiet er opdelt i to faser, hvor den første fase fokuserer på at finde den rigtige dosis af medicinen, mens den anden fase undersøger, hvor godt medicinen virker. Deltagerne vil blive fordelt tilfældigt til enten at modtage behandling med SB-007 eller være i en kontrolgruppe uden behandling. Behandlingen gives som en enkelt injektion direkte under nethinden i det øje, der er mest påvirket af sygdommen. Dette er en stor operation, der kræver bedøvelse.
Under studiet vil deltagerne blive fulgt tæt i op til 96 uger, hvor læger vil holde øje med eventuelle bivirkninger og måle ændringer i synet gennem forskellige undersøgelser. Dette omfatter særlige scanninger af øjet, synstest og undersøgelser af, hvor følsom nethinden er over for lys. Læger vil også måle størrelsen af de beskadigede områder på nethinden for at se, om behandlingen kan bremse sygdommens udvikling.
Belgien 
Tyskland 
