Dette studie undersøger en behandling til personer med Stargardt Disease, som er en sjælden arvelig øjensygdom, der medfører gradvis tab af synet. Sygdommen påvirker nethinden, hvilket kan føre til beskadigelse af det område i øjet, der er ansvarligt for det skarpe syn. Formålet med undersøgelsen er at vurdere sikkerheden og effekten af lægemidlet AAVB-039.

Behandlingen med AAVB-039 er en injektionsopløsning, der gives ved en subretinal administration, hvilket betyder, at medicinen sprøjtes ind direkte under nethinden i øjet. Lægemidlet benytter adeno-associerede virale vektorer, som er små, ufarlige transportpartikler, der bruges til at levere genetisk materiale til de ramte celler i øjet for at forsøge at genoprette en normal funktion af et bestemt protein.

Studiet er opdelt i to faser. Den første del fokuserer på at finde den mest passende dosis og sikre, at behandlingen kan tåles uden alvorlige bivirkninger. Den anden del undersøger, hvor effektiv behandlingen er ved den valgte dosis ved at følge udviklingen i øjets væv og synsevnen over en længere periode.