Dette studie undersøger en tilstand kaldet klassisk medfødt binyrebarkshyperplasi, som er en sjælden genetisk sygdom, der påvirker binyrerne. Binyrerne er små kirtler, der sidder oven på nyrerne og producerer vigtige hormoner. Ved denne tilstand producerer binyrerne for mange mandlige kønshormoner og for lidt af hormonet kortisol. Dette kan føre til problemer med vækst, udvikling og andre sundhedsmæssige udfordringer. Behandlingen, der undersøges, hedder SPR001 eller tildacerfont, som er et nyt lægemiddel, der kan hjælpe med at sænke niveauet af de forhøjede hormoner.
Formålet med studiet er at vurdere, hvor godt tildacerfont virker til at reducere hormonet androstendion hos personer med medfødt binyrebarkshyperplasi. Studiet vil sammenligne forskellige doser af det aktive lægemiddel med placebo for at finde ud af, hvilken dosis der virker bedst og er mest sikker. Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt til at modtage enten det aktive lægemiddel eller placebo, og hverken deltagerne eller lægerne vil vide, hvilken behandling der gives.
Studiet er opdelt i tre dele og kan vare op til 70 uger. I den første del vil deltagerne fortsætte med deres sædvanlige hormonbehandling, mens forskerne måler deres hormonniveauer. Derefter vil de få enten tildacerfont eller placebo i 12 uger, mens de stadig tager deres normale medicin. Gennem hele studiet vil der blive taget regelmæssige blodprøver for at måle hormonniveauerne, især androstendion og 17-hydroxyprogesterone, som er to vigtige hormoner, der er forhøjede ved denne tilstand. Nogle deltagere vil også få scanninger for at se på eventuelle forandringer i testiklerne.
Danmark 
Estland 
Holland 
Irland 
Italien 
Letland 
Litauen 
Polen 
Rumænien 
Spanien 
Sverige 
Tyskland 
