Test af lægemidlet R3R01 hos patienter med Alport syndrom og FSGS med ukontrolleret protein i urinen

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger to forskellige nyresygdomme: Alport syndrom og primær steroid-resistent fokal segmental glomerulosklerose. Alport syndrom er en arvelig nyresygdom, der påvirker nyrernes evne til at filtrere blodet korrekt, mens fokal segmental glomerulosklerose er en sygdom, hvor dele af nyrernes filtreringsenheder bliver beskadiget og arret. Begge sygdomme fører til proteinuri, hvilket betyder, at protein lækker ud i urinen, og dette er et tegn på, at nyrerne ikke fungerer optimalt. Patienter med disse sygdomme har normalt svært ved at kontrollere proteinuri, selvom de får behandling med medicin kaldet ACE-hæmmere eller ARB-hæmmere, som normalt hjælper med at beskytte nyrerne.

Formålet med studiet er at undersøge, om et nyt lægemiddel kaldet R3R01 er sikkert og kan hjælpe med at reducere mængden af protein i urinen hos patienter med disse nyresygdomme. R3R01 gives som tabletter, der tages gennem munden i 12 uger. Under studiet vil deltagerne fortsætte med at tage deres sædvanlige nyrebeskyttende medicin, mens de også får R3R01. Forskerne vil måle, hvor meget protein der er i urinen før behandlingen starter og sammenligne det med mængden efter 12 ugers behandling for at se, om medicinen virker.

Studiet følger deltagerne i cirka 24 uger i alt, hvor de første 12 uger bruges på at tage R3R01, og de resterende uger bruges til at se, hvordan kroppen reagerer efter, at behandlingen er stoppet. Under hele forløbet vil deltagerne komme til regelmæssige besøg på hospitalet, hvor læger vil tjekke deres helbred, tage blod- og urinprøver og spørge om eventuelle bivirkninger. Dette hjælper forskerne med at forstå, om R3R01 er sikkert at bruge og om det kan være en ny behandlingsmulighed for disse nyresygdomme.

1 Baseline undersøgelser og behandlingsstart

Du vil gennemgå grundlæggende undersøgelser, der inkluderer fysisk undersøgelse, vitale tegn (puls, blodtryk og temperatur), hjerterytme-undersøgelse (EKG) og blodprøver.

Du vil udfylde et livskvalitetsspørgeskema for at vurdere, hvordan din sygdom påvirker dit daglige liv.

Du vil begynde at tage studiemedikamenten R3R01 tabletter gennem munden. Den nøjagtige dosering vil blive bestemt af lægen baseret på din tilstand.

Du skal fortsætte med at tage din nuværende ACE-hæmmer eller ARB-medicin i samme dosis, som du tog før studiet startede.

2 Uge 4 opfølgning

Du vil have en konsultation efter 4 ugers behandling.

Lægen vil tjekke, hvordan du reagerer på behandlingen ved at måle protein i urinen.

Du vil blive undersøgt for eventuelle bivirkninger eller problemer med medicinen.

Du skal fortsætte med at tage R3R01 tabletter som foreskrevet.

3 Uge 8 opfølgning

Du vil have en ny konsultation efter 8 ugers behandling.

Lægen vil igen måle protein i urinen for at se, om behandlingen virker.

Du vil blive tjekket for bivirkninger og hvordan du tåler medicinen.

Du skal fortsætte med den samme behandling.

4 Uge 12 hovedevaluering

Dette er den vigtigste evaluering efter 12 ugers behandling med R3R01.

Du vil gennemgå omfattende undersøgelser inklusiv fysisk undersøgelse, vitale tegn, EKG og blodprøver.

Lægen vil måle ændringen i protein i urinen for at vurdere, hvor effektiv behandlingen har været.

Du vil udfylde et nyt livskvalitetsspørgeskema for at sammenligne med baseline.

Der vil blive taget blodprøver for at analysere, hvordan din krop har optaget og behandlet medicinen.

5 Behandlingsafslutning

Efter 12 uger stopper du med at tage R3R01 tabletter.

Du skal fortsætte med din ACE-hæmmer eller ARB-medicin som før studiet.

Lægen vil gennemgå alle dine resultater og diskutere, hvordan behandlingen har virket for dig.

6 Uge 16 opfølgning

4 uger efter at du er stoppet med R3R01, vil du have en opfølgningsbesøg.

Lægen vil måle protein i urinen for at se, om der er vedvarende effekter af behandlingen.

Du vil blive undersøgt for eventuelle sene bivirkninger.

7 Uge 20 opfølgning

8 uger efter behandlingsstop vil du have en ny opfølgningskonsultation.

Lægen vil igen måle protein i urinen.

Du vil blive overvåget for din generelle helbredstilstand efter behandlingen.

8 Uge 24 afsluttende evaluering

Dette er den sidste konsultation i studiet, 12 uger efter at du stoppede med R3R01.

Du vil gennemgå en afsluttende fysisk undersøgelse og få taget blodprøver.

Lægen vil måle protein i urinen for sidste gang som del af studiet.

Du vil udfylde et sidste livskvalitetsspørgeskema.

Lægen vil diskutere alle studieresultater med dig og planlægge din fortsatte behandling.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal kunne kommunikere godt med lægen, forstå og være villig til at følge alle krav i undersøgelsen, og forstå og underskrive det skriftlige samtykke
  • Hvis du er under 18 år, skal en eller begge forældre/værger underskrive en tilladelse, og du skal selv give dit samtykke hvis du er gammel nok til at forstå det
  • Hvis du har fået COVID-vaccination, skal baseline-besøget være mindst en uge eller mere efter den anden/booster vaccination
  • Hvis du har haft aktive COVID-symptomer inden for de sidste 3 måneder før screeningen og nu har været uden symptomer i de sidste 2 uger, men stadig tester positiv for COVID, kan du screenes igen efter minimum to uger
  • Kvindelige patienter og kvindelige partnere til mandlige patienter, som kan blive gravide, skal være villige til ikke at blive gravide i hele undersøgelsesperioden (mere end 180 dage) – 90 dage efter den sidste dosis af studiemedicinen
  • Mænd (inklusiv steriliserede) hvis kvindelige partnere kan blive gravide, skal acceptere at bruge mandlig prævention (kondomer) fra tidspunktet for underskrivning af samtykkeerklæringen og indtil 90 dage efter den sidste dosis af studiemedicinen
  • Din nyrefunktion skal være på mindst 45 ml/min/1,73m² målt med specielle formler
  • Du skal tage ACE-hæmmer eller ARB-medicin (blodtryksmedicin der beskytter nyrerne) i den højest tålelige dosis, som har været stabil i mindst 4 uger før screeningen

Yderligere krav hvis du har FSGS:

  • Du skal være mellem 12-75 år gammel (eller 18-75 år afhængigt af landet)
  • Du skal have primær FSGS (en nyresygdom uden kendt årsag, bekræftet ved nyrebiopsi) eller FSGS med dokumenteret genetisk mutation i et protein forbundet med FSGS
  • Du skal være steroidresistent, hvilket betyder at du ikke har opnået forbedring eller har oplevet bivirkninger uden acceptable kliniske fordele efter mindst 8 ugers behandling med binyrebarkhormon for børn eller 12 uger for voksne
  • Dit protein i urinen skal være mellem 3,5-12,0 gram per gram

Yderligere krav hvis du har Alport Syndrom:

  • Du skal være 12 år eller ældre (eller 18 år afhængigt af landet)
  • Du skal have en bekræftet diagnose af Alport Syndrom gennem genetisk test og/eller nyrebiopsi
  • Dit protein i urinen skal være mindst 1,0 gram per gram

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer dit barn
  • Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid i løbet af studieperioden
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte- eller leverproblemer
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, som kan påvirke studieresultaterne på en farlig måde
  • Du kan ikke deltage, hvis du har haft en alvorlig allergisk reaktion over for lignende medicin før
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan tage medicin gennem munden
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv infektion, det vil sige en infektion, som kræver behandling lige nu
  • Du kan ikke deltage, hvis du har ukontrolleret diabetes, hvilket betyder, at dit blodsukker ikke er stabilt trods behandling
  • Du kan ikke deltage, hvis du har deltaget i et andet medicinsk forsøg inden for de sidste 30 dage
  • Du kan ikke deltage, hvis du har problemer med at forstå eller følge studiets krav
  • Du kan ikke deltage, hvis du har andre alvorlige sygdomme, som lægen mener kan påvirke din sikkerhed i studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis dine nyrefunktionsværdier er for dårlige – dette måles gennem blodprøver, som viser, hvor godt dine nyrer fungerer

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Universitaetsmedizin Goettingen Göttingen Tyskland
CHU Grenoble Alpes La Tronche Frankrig

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Centre hospitalier universitaire de Liege Liège Belgien
Stichting Radboud University Medical Center Nijmegen Holland
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlin Tyskland
Cuhrzkrqm Ulikpofqfrcuqi Sbhyogdrz Woluwe-Saint-Lambert Belgien
Axxxnhsfk Uua Amsterdam Holland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Belgien Belgien
rekrutterer ikke
27.06.2022
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
27.06.2022
Holland Holland
rekrutterer ikke
27.06.2022
Tyskland Tyskland
rekrutterer ikke
27.06.2022

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

R3R01 er et nyt lægemiddel, der testes som en mulig behandling for nyresygdomme. Dette lægemiddel gives som tabletter, der tages gennem munden i 12 uger. R3R01 undersøges for at se, om det kan hjælpe med at reducere proteinuri, som er når der findes for meget protein i urinen – et tegn på nyreproblemer. Lægemidlet testes både hos patienter med Alport syndrom og hos patienter med fokal segmental glomerulosklerose (FSGS), som begge er sjældne nyresygdomme, der kan føre til nyresvigt.

Alports syndrom – En arvelig nyresygdom der påvirker de tynde membraner i nyrerne, ørerne og øjnene. Sygdommen opstår på grund af defekter i collagen type IV, som er et vigtigt protein i disse væv. Tilstanden fører gradvist til nedsat nyrefunktion, da de små filtre i nyrerne bliver beskadiget over tid. Patienter oplever ofte protein i urinen som et tidligt tegn på sygdommen. Høretab og synsproblemer kan også udvikle sig som følge af de samme collagendefekter. Sygdommen forværres typisk langsomt over mange år.

Primær steroidresistent fokal segmental glomerulosklerose – En nyresygdom hvor små dele af nyrernes filtre bliver ar og forhærdede. Tilstanden påvirker kun nogle af glomerulerne, som er de mikroskopiske enheder der filtrerer blodet i nyrerne. Sygdommen kaldes steroidresistent, fordi den ikke reagerer på behandling med kortikosteroider. Patienter mister gradvist protein gennem urinen, da de beskadigede filtre ikke længere kan holde proteinet tilbage i blodet. Over tid kan flere og flere glomeruli blive påvirket, hvilket fører til forringet nyrefunktion. Tilstanden kan udvikle sig forskelligt fra person til person, men har tendens til at forværres gradvist.

Forsøgs-ID:
2024-512964-73-00
Protokolkode:
R3R01-ASFSGS-201
NCT ID:
NCT05267262
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af effekten af BI 764198 hos voksne og unge med nyresygdommen fokalt segmentalt glomerulosklerose (FSGS)

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Belgien Kroatien Danmark Frankrig Tyskland Grækenland +9
  • Undersøgelse af hvor godt BAY 3401016 virker hos voksne i alderen 18 til 45 år med Alports syndrom

    Rekrutterer

    Undersøgte sygdomme:
    Tjekkiet Frankrig Tyskland Italien Polen Portugal +1