Dette studie undersøger to forskellige nyresygdomme: Alport syndrom og primær steroid-resistent fokal segmental glomerulosklerose. Alport syndrom er en arvelig nyresygdom, der påvirker nyrernes evne til at filtrere blodet korrekt, mens fokal segmental glomerulosklerose er en sygdom, hvor dele af nyrernes filtreringsenheder bliver beskadiget og arret. Begge sygdomme fører til proteinuri, hvilket betyder, at protein lækker ud i urinen, og dette er et tegn på, at nyrerne ikke fungerer optimalt. Patienter med disse sygdomme har normalt svært ved at kontrollere proteinuri, selvom de får behandling med medicin kaldet ACE-hæmmere eller ARB-hæmmere, som normalt hjælper med at beskytte nyrerne.
Formålet med studiet er at undersøge, om et nyt lægemiddel kaldet R3R01 er sikkert og kan hjælpe med at reducere mængden af protein i urinen hos patienter med disse nyresygdomme. R3R01 gives som tabletter, der tages gennem munden i 12 uger. Under studiet vil deltagerne fortsætte med at tage deres sædvanlige nyrebeskyttende medicin, mens de også får R3R01. Forskerne vil måle, hvor meget protein der er i urinen før behandlingen starter og sammenligne det med mængden efter 12 ugers behandling for at se, om medicinen virker.
Studiet følger deltagerne i cirka 24 uger i alt, hvor de første 12 uger bruges på at tage R3R01, og de resterende uger bruges til at se, hvordan kroppen reagerer efter, at behandlingen er stoppet. Under hele forløbet vil deltagerne komme til regelmæssige besøg på hospitalet, hvor læger vil tjekke deres helbred, tage blod- og urinprøver og spørge om eventuelle bivirkninger. Dette hjælper forskerne med at forstå, om R3R01 er sikkert at bruge og om det kan være en ny behandlingsmulighed for disse nyresygdomme.



Belgien
Frankrig
Holland
Tyskland