Test af lægemidlet inebilizumab til behandling af myasthenia gravis hos voksne for at reducere sygdomssymptomer

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af myasthenia gravis, som er en kronisk sygdom der påvirker kommunikationen mellem nerver og muskler og fører til muskelsvaghed og træthed. Sygdommen opstår når kroppens immunsystem fejlagtigt angriber receptorer på musklerne, der normalt modtager signaler fra nerverne. Der findes to hovedtyper af myasthenia gravis afhængigt af hvilke antistoffer der er involveret: den ene type skyldes acetylcholin receptor antistoffer, og den anden skyldes muskel-specifik kinase antistoffer. Behandlingen der undersøges er et lægemiddel kaldet inebilizumab, som er designet til at påvirke immunsystemet og potentielt reducere de symptomer som myasthenia gravis forårsager.

Formålet med studiet er at vurdere om inebilizumab kan reducere den invaliditet som er relateret til myasthenia gravis. Studiet er randomiseret og dobbeltblindt, hvilket betyder at hverken deltagerne eller lægerne ved hvem der får den aktive behandling og hvem der får placebo, indtil studiet er afsluttet. Studiet har flere faser hvor deltagerne først vil modtage enten inebilizumab eller placebo i 26 uger, og derefter vil alle deltagere have mulighed for at modtage den aktive behandling i en åben periode hvor alle ved hvad de får.

Under studiet vil deltagernes tilstand blive overvåget gennem forskellige målinger der vurderer hvor godt de kan udføre daglige aktiviteter og deres generelle muskelfunktion. Deltagerne vil fortsætte med deres nuværende behandling, som kan omfatte kortikosteroider og andre immunundertrykkende lægemidler som azathioprin, mycophenolat mofetil eller mycophenolsyre. Sikkerheden af behandlingen vil blive nøje overvåget gennem hele studieperioden for at sikre deltagernes velbefindende.

1 Tilfældig fordeling til behandlingsgruppe

Du vil blive tilfældigt fordelt til enten at modtage inebilizumab eller placebo (en inaktiv behandling, der ligner det rigtige lægemiddel). Hverken du eller din læge vil vide, hvilken behandling du får.

Denne del af undersøgelsen kaldes dobbeltblind, hvilket betyder, at ingen ved, hvilken behandling du modtager.

2 Start på behandling – Uge 0

Du vil modtage din første behandling som en infusion (medicin, der gives direkte i blodåren gennem et drop).

Behandlingen vil enten være inebilizumab eller placebo, afhængigt af hvilken gruppe du blev fordelt til.

Infusionen vil blive givet på hospitalet eller klinikken under medicinsk overvågning.

3 Anden behandling – Uge 2

Du vil modtage din anden infusion af samme behandling som ved uge 0.

Denne infusion vil også blive givet på hospitalet eller klinikken.

4 Opfølgning og vurderinger – Uge 4 til 26

I denne periode vil du komme til regelmæssige besøg for at blive undersøgt og vurderet.

Du vil blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om dine daglige aktiviteter og symptomer.

Lægen vil udføre forskellige tests for at måle din muskelstyrke og hvordan din tilstand påvirker dit liv.

Du skal fortsætte med din nuværende behandling med korticosteroider (binyrebarkhormon) eller andre immunundertrykkende lægemidler som normalt.

5 Hovedvurdering – Uge 26

Ved uge 26 vil der blive foretaget en omfattende vurdering af din tilstand.

Dette inkluderer udfyldelse af spørgeskemaer om daglige aktiviteter og livskvalitet.

Lægen vil udføre tests for at måle ændringer i din muskelstyrke og symptomer sammenlignet med starten af undersøgelsen.

6 Åben behandlingsperiode – Efter uge 26

Efter uge 26 kan du vælge at fortsætte i en åben behandlingsperiode.

I denne periode vil alle deltagere vide, at de modtager inebilizumab (ikke placebo).

Hvis du tidligere modtog placebo, vil du nu begynde at modtage den aktive behandling.

Hvis du allerede modtog inebilizumab, vil du fortsætte med denne behandling.

7 Fortsatte vurderinger – Uge 52

Du vil fortsætte med at komme til regelmæssige besøg for vurdering af din tilstand.

Ved uge 52 vil der blive foretaget en yderligere omfattende vurdering.

Du vil udfylde de samme spørgeskemaer og gennemgå de samme tests som tidligere i undersøgelsen.

8 Sikkerhedsovervågning gennem hele undersøgelsen

Under hele undersøgelsen vil du blive nøje overvåget for eventuelle bivirkninger eller problemer.

Du vil få taget blodprøver regelmæssigt for at kontrollere din sundhedstilstand.

Du skal rapportere eventuelle nye symptomer eller ændringer i din tilstand til undersøgelsesteamet.

9 Opfølgning efter behandling

Efter at du har afsluttet behandlingen, vil der være en opfølgningsperiode på 6 måneder.

I denne periode kan du stadig blive kontaktet for at vurdere din sikkerhed og sundhedstilstand.

Kvinder i den fødedygtige alder skal fortsætte med sikker prævention i hele denne periode.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal have diagnosen myasthenia gravis (en sygdom der påvirker musklerne) med specifikke antistoffer i blodet kaldet anti-AChR eller anti-MuSK antistoffer
Din sygdom skal være klassificeret som MGFA klasse II, III eller IV, hvilket betyder at sygdommen påvirker mere end bare øjenmusklerne
Du skal have en MG-ADL score (en skala der måler hvor meget sygdommen påvirker dine daglige aktiviteter) mellem 6 og 10, hvor mere end halvdelen af problemerne ikke vedrører øjnene, eller en score på 11 eller højere
Du skal have en QMG score (en skala der måler muskelsvaghed) på 11 eller højere både ved screening og når behandlingen starter
Du skal tage en af følgende mediciner: kun kortikosteroider (binyrebarkhormon) uden dosisstigning inden for de sidste 4 uger, eller én tilladt immunsuppressiv medicin (medicin der dæmper immunsystemet) som du har taget kontinuerligt i mindst 6 måneder uden dosisstigning i de sidste 4 måneder, eller en kombination af kortikosteroider og immunsuppressiv medicin. De tilladte immunsuppressive mediciner er azathioprin, mycophenolat mofetil og mycophenolsyre
Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder og seksuelt aktiv med en mand, skal du bruge mindst én meget sikker prævention fra screeningsbesøget og i 6 måneder efter den sidste dosis af forsøgsmedicinen. Periodisk afholdenhed, rytmemetoden eller tilbagetrækningsmetoden er ikke acceptable præventionsmetoder

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage hvis du har en anden type myasthenia gravis end den, der skyldes acetylcholin receptor antistoffer eller muskelspecifikke kinase antistoffer. Acetylcholin receptor antistoffer er proteiner, som fejlagtigt angriber nervesignalerne til musklerne, mens muskelspecifikke kinase antistoffer angriber andre dele af forbindelsen mellem nerver og muskler.
Du kan ikke deltage hvis din myasthenia gravis ikke kan måles eller vurderes ordentligt i forhold til funktionsnedsættelse, som betyder hvor meget sygdommen påvirker din daglige aktivitet og bevægelighed.
Du kan ikke deltage hvis lægen vurderer, at inebilizumab, som er det lægemiddel der testes i undersøgelsen, ikke vil være sikkert for dig eller ikke vil kunne hjælpe med at reducere dine symptomer.
Du kan ikke deltage hvis du har andre alvorlige helbredsproblemer, som kan påvirke undersøgelsens resultater eller gøre det farligt for dig at få det nye lægemiddel.
Du kan ikke deltage hvis du tager andre lægemidler, som kan påvirke dit immunsystem på en måde, der kan forstyrre undersøgelsen eller øge risikoen for bivirkninger.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Im. Prof. K. Gibinskiego Slaskiego Uniwersytetu Medycznego W Katowicach	Katowice	Polen
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS	Rom	Italien

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Hospital Del Mar	Barcelona	Spanien
Mtz Clinical Research Powered By Pratia	Warszawa	Polen
Krakowska Akademia Neurologii Sp. z o.o.	Krakow	Polen
Med Polonia Sp. z o.o.	Poznań	Polen
Gornoslaskie Centrum Mwdyczne	Katowice	Polen
Hospital Universitario Reina Sofía	Cordoba	Spanien
Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Besta	Milan	Italien
Centre Hospitalier Universitaire De Nice	Nice	Frankrig
Uralyfzghcpknfrapixfk Elmeu Awc	Essen	Tyskland
Hdwhftpi Ueshzewyuxthk Hyzhldxw Tfaev y Phdkfv Ijbuerih Cehybx duyppzewhjuxswzwv (dkor	Badalona	Spanien
Hxcoeymg Uobzkwwjxcxfrl Sbsrrjiomw &emqnuz Hqsqzsw dt Hdtrfjwugnb	Strasbourg	Frankrig

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer ikke	03.08.2020
Italien	rekrutterer ikke	03.08.2020
Polen	rekrutterer ikke	03.08.2020
Spanien	rekrutterer ikke	03.08.2020
Tyskland	rekrutterer ikke	03.08.2020

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Inebilizumab

Inebilizumab er et lægemiddel, der gives som en indsprøjtning i en blodåre. Det er designet til at hjælpe patienter med myasthenia gravis, som er en sygdom, der får musklerne til at blive svage og trætte. Inebilizumab virker ved at målrette bestemte celler i immunsystemet, der forårsager problemer ved myasthenia gravis. Ved at blokere disse celler kan medicinen hjælpe med at forbedre muskelfunktionen og reducere symptomer som muskelsvaghed og træthed.

Undersøgte sygdomme:

Myasthenia gravis

Myasthenia gravis – Myasthenia gravis er en autoimmun sygdom, der påvirker kommunikationen mellem nerver og muskler. Sygdommen opstår, når kroppens immunsystem fejlagtigt producerer antistoffer, der blokerer eller ødelægger receptorer på musklerne, som normalt modtager signaler fra nerverne. De mest almindelige former skyldes antistoffer mod acetylcholinreceptorer eller mod muskelspecifikke kinaser. Sygdommen forårsager muskelsvaghed, der typisk forværres ved aktivitet og forbedres med hvile. Svaghed kan påvirke øjenmuskler, ansigt, hals, arme og ben samt muskler, der kontrollerer vejrtrækning og synkning. Symptomerne kan variere betydeligt fra person til person og kan ændre sig over tid med perioder af forværring og forbedring.

Forsøgs-ID:

2023-510006-40-00

Protokolkode:

VIB0551.P3.S1

NCT ID:

NCT04524273

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Test af lægemidlet inebilizumab til behandling af myasthenia gravis hos voksne for at reducere sygdomssymptomer

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?