Test af lægemidlet gilteritinib sammen med kemoterapi til børn og unge med tilbagevendende akut myeloid leukæmi med FLT3-mutation

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en sygdom kaldet akut myeloid leukæmi, som er en form for blodkræft, hvor de hvide blodceller ikke fungerer normalt. Studiet fokuserer specifikt på patienter, hvis kræft har en særlig genændring kaldet FLT3 mutation, og som ikke har responderet på tidligere behandling eller er kommet tilbage efter behandling. Den behandling, der undersøges, kombinerer et lægemiddel kaldet gilteritinib med kemoterapi kendt som FLAG, som består af flere kemoterapimediciner givet sammen.

Formålet med studiet er at finde den bedste og sikreste dosis af gilteritinib når det gives sammen med FLAG kemoterapi, og at undersøge hvor godt denne kombination virker til at få kræften til at forsvinde. Studiet er opdelt i to dele: først vil forskerne teste forskellige doser for at finde den rigtige mængde medicin, og derefter vil de give denne dosis til flere patienter for at se hvor effektiv behandlingen er.

Under studiet vil deltagerne modtage gilteritinib tabletter sammen med FLAG kemoterapi, som gives gennem en slange i en blodåre. Behandlingen gives i cyklusser, og lægerne vil overvåge patienterne nøje for at se hvordan de reagerer på medicinen og for at holde øje med eventuelle bivirkninger. Der vil blive taget blodprøver og andre tests for at måle hvor godt behandlingen virker og for at sikre patienternes sikkerhed gennem hele forløbet.

1 indledende undersøgelser og forberedelse

Du vil gennemgå forskellige undersøgelser for at bekræfte, at du har den specifikke genetiske forandring kaldet FLT3-mutation i dit blod eller din knoglemarv. FLT3 er et protein, der hjælper med at kontrollere væksten af blodceller.

Lægen vil tage blodprøver og eventuelt en knoglemarvsprøve for at bekræfte diagnosen akut myeloid leukæmi (AML), som er en type blodkræft.

Du skal have mindst 5% af de syge blodceller (kaldet blaster) i din knoglemarv for at deltage i studiet.

2 fase 1 – dosisfinding

Hvis du deltager i fase 1 af studiet, vil lægen finde den rigtige dosis af medicinen gilteritinib til dig.

Du vil få gilteritinib som tabletter, der skal tages gennem munden sammen med kemoterapi kaldet FLAG.

FLAG består af tre forskellige kemoterapimediciner: fludarabin, cytarabin og filgrastim.

Lægen vil overvåge dig nøje for at se, hvordan din krop reagerer på behandlingen, og justere dosis efter behov.

3 fase 2 – behandlingseffektivitet

Hvis du deltager i fase 2, vil du få den dosis af gilteritinib, der blev fastlagt i fase 1.

Målet er at se, hvor godt kombinationen af gilteritinib og FLAG virker til at behandle din leukæmi.

Du skal specifikt have FLT3 ITD-mutation for at deltage i fase 2. ITD betyder, at der er en ekstra kopi af en del af genet.

4 kemoterapibehandling med FLAG

Du vil få fludarabin som en infusion direkte i dit blodomløb gennem en slange i din arm eller et centralt kateter.

Du vil også få cytarabin (også kaldet ARA-C) som en infusion. Denne medicin hjælper med at dræbe kræftcellerne.

Den tredje medicin, filgrastim (Zarzio), gives som en indsprøjtning under huden for at hjælpe din krop med at producere flere hvide blodlegemer.

5 gilteritinib-behandling

Du vil få gilteritinib som tabletter med filmcoating, som du skal sluge.

Medicinen tages gennem munden én gang dagligt.

Gilteritinib virker ved at blokere det defekte FLT3-protein, som hjælper kræftcellerne med at vokse.

6 behandlingscyklusser

Din behandling vil være opdelt i cyklusser, som er perioder hvor du får medicin efterfulgt af pauser.

Du vil få mindst 2 behandlingscyklusser for at se, om behandlingen virker.

Lægen vil evaluere, hvordan din kræft reagerer på behandlingen efter hver cyklus.

7 regelmæssig overvågning og blodprøver

Du vil få taget blodprøver regelmæssigt for at måle mængden af gilteritinib i dit blod.

Lægen vil også måle, hvor godt medicinen blokerer det defekte FLT3-protein.

Der vil blive taget blodprøver for at tjekke for minimal resterende sygdom (MRD), som betyder de få kræftceller, der måske stadig er tilbage efter behandling.

8 vurdering af bivirkninger

Du vil blive overvåget nøje for eventuelle bivirkninger fra både gilteritinib og kemoterapien.

Lægen vil dokumentere alle symptomer eller problemer, du oplever under behandlingen.

Hvis du får alvorlige bivirkninger, kan lægen justere din dosis eller midlertidigt stoppe behandlingen.

9 respons- og effektvurdering

Efter 2 behandlingscyklusser vil lægen vurdere, om du har opnået komplet remission (CR), hvilket betyder, at der ikke kan findes kræftceller i dine blodprøver.

Lægen vil også se efter sammensat komplet remission (CRc), som inkluderer både komplet remission og næsten komplet remission.

Der vil blive taget knoglemarvsprøver for at bekræfte resultatet af behandlingen.

10 langtidsopfølgning

Du vil blive fulgt i lang tid efter behandlingen for at se, hvor længe remissionen varer.

Lægen vil måle din begivenhedsfrie overlevelse (EFS), som er tiden fra behandlingens start til tilbagefald eller død.

Din overlevelsesrate (OS) vil også blive registreret som en del af studiet.

11 vurdering af medicintilgængelighed

Du vil blive bedt om at give feedback på, hvor let det er at tage gilteritinib-tabletterne.

Lægen vil spørge om smag og hvor acceptabel medicinen er at tage.

Denne information hjælper med at forbedre medicinen til fremtidige patienter.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Patienten skal have en bestemt type ændring i deres kræftceller kaldet FLT3 mutation. Dette er en genetisk ændring, der kan påvises i knoglemarven eller blodet gennem laboratorietest
  • Patienten skal være mellem 6 måneder og under 21 år gammel på tidspunktet for tilmelding til studiet
  • Patienten skal have diagnosen akut myeloid leukæmi (AML), som er en type blodkræft. Dette bekræftes ved at have mindst 5% blaster i knoglemarven. Blaster er umodne kræftceller, der ikke fungerer normalt
  • Patientens kræft skal enten være tilbagevendende (relaps) eller behandlingsresistent (refraktær). Dette betyder, at kræften enten er kommet tilbage efter tidligere behandling eller ikke har responderet på standardbehandling
  • For fase 1 af studiet: Patienten må ikke have haft mere end ét forsøg på at opnå remission (tilstand hvor kræften ikke kan påvises) med højst 2 behandlingscyklusser
  • For fase 2 af studiet: Patienten skal enten ikke have responderet på eller have oplevet første tilbagefald efter den første standardbehandling for AML
  • Patienten må ikke have aktiv kræft i centralnervesystemet, som omfatter hjernen og rygmarven

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du må ikke være gravid eller amme dit barn, da behandlingen kan skade dit ufødte barn eller spædbarn
  • Du må ikke have en alvorlig infektion, der ikke er under kontrol med medicin
  • Du må ikke have alvorlige problemer med dit hjerte, som for eksempel hjertesvigt eller uregelmæssig hjerterytme
  • Du må ikke have alvorlige lever- eller nyreproblemer, der gør det farligt at få denne behandling
  • Du må ikke have fået en stamcelletransplantation (en behandling hvor du får nye blodceller fra en donor) inden for de sidste 100 dage
  • Du må ikke have tegn på graft-versus-host-sygdom – dette er en tilstand hvor de nye celler fra donoren angriber din krop efter en stamcelletransplantation
  • Du må ikke tage medicin, der kan påvirke dit hjertes rytme på en farlig måde
  • Du må ikke have en anden type kræft, der kræver aktiv behandling på samme tid
  • Du må ikke have en alvorlig allergisk reaktion over for nogen af de lægemidler, der bruges i studiet
  • Du må ikke have problemer med dit nervesystem, der gør det farligt at deltage i studiet
  • Du må ikke have fået andre eksperimentelle behandlinger inden for de sidste 30 dage før studiet starter
  • Du må ikke have en tilstand, der gør det umuligt at tage medicinen gennem munden eller få den optaget i kroppen

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Aix Marseille University Marseille Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Frankrig

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona Esplugues de Llobregat Spanien
Fondazione IRCCS San Gerardo Dei Tintori Monza Italien
Robert Debre University Hospital Paris Frankrig
Universitaetsklinikum Regensburg AöR Regensburg Tyskland
Assistance Publique Hopitaux De Paris Paris Frankrig
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’ Rom Italien
Virgen del Rocío University Hospital Sevilla Spanien
Medical Center – University Of Freiburg Freiburg im Breisgau Tyskland
Ucokjykeibpavhoxxkpnz Enfqr Azr Essen Tyskland
Magetjmxfdpahrsbasrwqmjhyd Hdvgstvyidyqngcy Halle Tyskland
Artejvc Uhbjq Sipiahvwr Lcfxjm Dv Bndxpeu Bologna Italien
Cygm Di Nvwbc Vandoeuvre lès Nancy Frankrig
Haihsxbf Vgnj dejdhstt Barcelona Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
04.09.2020
Italien Italien
rekrutterer ikke
04.09.2020
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
04.09.2020
Tyskland Tyskland
rekrutterer ikke
04.09.2020

Forsøgssteder

Gilteritinib er en type kræftmedicin, der virker ved at blokere specifikke proteiner, som hjælper kræftcellerne med at vokse og overleve. I dette studie bruges gilteritinib til at behandle en bestemt type blodkræft kaldet akut myeloid leukæmi (AML). Medicinen er designet til at målrette kræftceller, der har bestemte genetiske forandringer, hvilket kan gøre behandlingen mere effektiv.

FLAG er en kombination af tre forskellige kemoterapi-mediciner, der arbejder sammen for at dræbe kræftceller i blodet og knoglemarven. FLAG står for navnene på de tre mediciner, der indgår i kombinationen. Denne kemoterapikombination har været brugt i mange år til at behandle blodkræft og virker ved at forstyrre kræftcellernes evne til at dele sig og vokse.

Akut myeloid leukæmi – En type blodkræft, der påvirker de hvide blodlegemer i knoglemarven. Sygdommen opstår, når abnorme celler vokser ukontrolleret og fortrænger normale blodceller. Akut myeloid leukæmi udvikler sig hurtigt og kan påvirke kroppens evne til at bekæmpe infektioner og stoppe blødninger. Sygdommen kan forekomme i alle aldre, men er mest almindelig hos voksne. De abnorme celler spreder sig gennem blodbanen og kan påvirke forskellige organer i kroppen. Tilstanden kræver øjeblikkelig medicinsk behandling på grund af dens hurtige progression.

Forsøgs-ID:
2024-512469-15-00
Protokolkode:
2215-CL-0603
NCT ID:
NCT04240002
Forsøgsfase:
Human Pharmacology (Phase I) – Other

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af revumenib sammen med kemoterapi til patienter med nydiagnosticeret akut myeloid leukæmi med NPM1-mutation

    Rekrutterer

    1 1 1
    Østrig Belgien Tjekkiet Frankrig Tyskland Grækenland +7
  • Undersøgelse af venetoclax og azacitidin hos patienter med akut myeloid leukæmi, som ikke kan få intensiv behandling

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Spanien