Test af lægemidlet eltanexor til behandling af tilbagevendende eller behandlingsresistent akut myeloid leukæmi

2 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af akut myeloid leukæmi, som er en type blodkræft, hvor knoglemarven producerer for mange unormale hvide blodlegemer. Sygdommen studeres specifikt hos patienter, hvis kræftceller har en bestemt genetisk forandring kaldet NPM1-mutation, og hvor sygdommen er kommet tilbage efter tidligere behandling eller ikke har reageret på standardbehandling. Behandlingen, der testes, er et lægemiddel kaldet eltanexor, som gives som tabletter, der sluges.

Formålet med studiet er at vurdere, hvor godt eltanexor virker mod denne type leukæmi og samtidig undersøge, hvor sikkert lægemidlet er at bruge. Studiet vil også evaluere, hvor godt patienter tåler behandlingen og hvilke bivirkninger der kan forekomme. Dette er et tidligt fase studie, hvilket betyder, at lægemidlet stadig undersøges for at lære mere om dets virkninger.

Under studiet vil deltagerne få eltanexor tabletter dagligt i behandlingsperioder kaldet cyklusser. Læger vil følge patienterne tæt og tage regelmæssige blodprøver og andre undersøgelser for at se, hvordan behandlingen virker og for at holde øje med eventuelle bivirkninger. Studiet vil fortsætte, indtil lægemidlet ikke længere hjælper patienten, eller indtil bivirkningerne bliver for alvorlige til at fortsætte behandlingen.

1 Indledende vurdering og optagelse

Du vil gennemgå en grundig helbredstjek for at sikre, at du opfylder kravene til undersøgelsen. Dette inkluderer blodprøver for at kontrollere din lever- og nyrefunktion, samt at dine hvide blodceller er under 10 x 10^9 pr. liter.

Du skal have været fri for tidligere kræftbehandling i mindst 14 dage (undtagen hydroxyurea) og 7 dage for FLT3-hæmmere.

Din ECOG performance status (en skala der måler hvor godt du klarer daglige aktiviteter) skal være under 2, hvilket betyder at du skal kunne passe dig selv i det meste af tiden.

2 Start på behandling med eltanexor

Du vil begynde at tage eltanexor tabletter som mundtlig medicin. Den nøjagtige dosis og hyppighed vil blive bestemt af dit behandlingsteam baseret på din tilstand.

Du skal kunne synke tabletterne hele, da det er vigtigt for medicinens virkning.

Behandlingen vil foregå i cyklusser, hvor hver cyklus typisk varer en bestemt periode, som dit behandlingsteam vil forklare dig.

3 Overvågning gennem cyklus 1

Du vil blive nøje overvåget for bivirkninger og hvordan din krop reagerer på medicinen.

Der vil blive taget regelmæssige blodprøver for at kontrollere dit blodtal og andre vigtige værdier.

Eventuelle symptomer eller ubehag skal rapporteres til dit behandlingsteam med det samme.

4 Vurdering efter cyklus 1

Efter den første behandlingscyklus vil dit behandlingsteam vurdere, hvordan medicinen virker på din leukæmi.

Der vil blive foretaget undersøgelser for at se om der er tegn på forbedring i din tilstand.

Baseret på disse resultater vil det blive besluttet, om du skal fortsætte med behandlingen.

5 Fortsættelse til cyklus 2

Hvis den første cyklus er gået godt, vil du fortsætte med at tage eltanexor i en anden cyklus.

Doseringen kan blive justeret baseret på din respons og eventuelle bivirkninger fra den første cyklus.

Du vil fortsat blive overvåget nøje med regelmæssige kontrolbesøg og blodprøver.

6 Hovedvurdering efter cyklus 2

Ved slutningen af den anden cyklus vil der blive foretaget en omfattende vurdering af din tilstand.

Dit behandlingsteam vil måle responsraten, som inkluderer forskellige typer af forbedringer: CR (komplet respons), CRi (komplet respons med ufuldstændig blodtalsnormalisering), og MLFS (morfologisk leukæmifri tilstand).

Denne vurdering er det primære mål for undersøgelsen og vil vise, hvor effektiv medicinen har været for dig.

7 Løbende sikkerhedsvurdering

Under hele behandlingsforløbet vil dit behandlingsteam holde øje med alvorlige bivirkninger.

Særligt vil de overvåge for grad 5 bivirkninger (livstruende), grad 4 ikke-blodrelaterede bivirkninger (alvorlige), og langvarige grad 3 ikke-blodrelaterede bivirkninger (moderate til alvorlige).

Alle bivirkninger vil blive registreret og behandlet passende for at sikre din sikkerhed.

8 Eventuel fortsættelse af behandling

Baseret på din respons og tolerance af medicinen kan dit behandlingsteam beslutte at fortsætte behandlingen ud over de første to cyklusser.

Du vil fortsat tage eltanexor tabletter som foreskrevet og blive overvåget regelmæssigt.

Behandlingsplanen kan blive justeret baseret på din fortsatte respons og eventuelle nye bivirkninger.

9 Afsluttende vurderinger

Når din deltagelse i undersøgelsen er afsluttet, vil der blive foretaget omfattende afsluttende undersøgelser.

Dit behandlingsteam vil vurdere den samlede effekt af behandlingen og dokumentere eventuelle langvarige virkninger.

Du vil blive informeret om resultaterne af din behandling og fremtidige behandlingsmuligheder.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal skrive under på et informeret samtykke, som betyder at du forstår og accepterer at deltage i undersøgelsen
  • Du skal kunne sluge medicin i tabletform
  • Din lever skal fungere godt nok – dette måles ved blodprøver der viser bilirubin (et stof leveren nedbryder) og leverenzymer (stoffer der viser leverens aktivitet)
  • Dine nyrer skal fungere godt nok – dette måles ved kreatinin, som er et affaldsstof nyrerne normalt fjerner fra blodet
  • Kvinder skal være gennem overgangsalderen, så de ikke længere kan blive gravide
  • Mænd skal bruge sikker prævention under hele undersøgelsen og i 6 måneder efter
  • Du skal være mindst 60 år gammel
  • Du skal have en bekræftet diagnose af akut myeloid leukæmi (en form for blodkræft) med en særlig NPM1-mutation (en genetisk forandring), og din sygdom skal være tilbagevendende (kommet tilbage) eller resistent (ikke reagerer på behandling)
  • Lægerne skal vurdere, at du forventes at leve mindst 3 måneder
  • Du skal have fået mindst én tidligere behandling med venetoclax (en type medicin mod kræft), medmindre denne behandling var farlig for dig
  • Hvis du har en særlig FLT3-mutation (en anden genetisk forandring), skal du også have fået behandling med FLT3-hæmmere (en særlig type medicin)
  • Du skal ikke kunne få en knoglemarvstransplantation på nuværende tidspunkt
  • Dit antal hvide blodlegemer (celler der bekæmper infektioner) skal være lavt nok
  • Du skal holde pause fra visse former for kræftbehandling før du starter i undersøgelsen
  • Du skal have en ECOG-score under 2, som betyder at du er i stand til at passe dig selv og være aktiv i det meste af dagen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du har fået kemoterapi (medicin til behandling af kræft) eller strålebehandling inden for de sidste 2 uger før studiestart
  • Du kan ikke deltage, hvis du har fået en stamcelletransplantation (behandling hvor sunde stamceller overføres til din krop) inden for de sidste 100 dage
  • Du kan ikke deltage, hvis du har tegn på graft-versus-host sygdom (en tilstand hvor donorceller angriber din krop efter transplantation)
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige infektioner, der ikke er under kontrol
  • Du kan ikke deltage, hvis du har betydelige hjerte-, lever- eller nyreproblemer
  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil bruge sikker prævention under studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en anden type kræft, der kræver aktiv behandling
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en performance status (mål for hvor godt du kan klare daglige aktiviteter) på over 2 på ECOG-skalaen
  • Du kan ikke deltage, hvis du har problemer med din centralnervesystem (hjerne og rygmarv) på grund af leukæmi
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der kan påvirke hvordan studiemedicinen virker i din krop
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en livstruende sygdom udover leukæmi med en forventet levetid på mindre end 3 måneder

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico G. Rodolico-San Marco Di Catania Catania Italien
Azienda Ospedaliera Di Perugia Perugia Italien
Universita’ Politecnica Delle Marche Ancona Italien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Italien Italien
rekrutterer
01.07.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Eltanexor er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en potentiel behandling for en bestemt type blodkræft kaldet akut myeloid leukæmi (AML). Dette lægemiddel virker ved at blokere en bestemt proces i kræftcellerne, som hjælper med at forhindre dem i at vokse og overleve. Eltanexor er specifikt designet til at målrette kræftceller, der har en bestemt genetisk mutation kaldet NPM1, som findes hos nogle patienter med AML. Lægemidlet gives til patienter, hvis kræft er vendt tilbage efter tidligere behandling eller ikke har reageret på standardbehandlinger.

Akut myeloid leukæmi – En kræftform der udvikler sig i knoglemarven, hvor de hvide blodlegemer ikke modnes normalt. Sygdommen opstår når unge hvide blodlegemer, kaldet blaster, begynder at vokse ukontrolleret i stedet for at udvikle sig til normale, fungerende celler. Disse unormale celler ophobes i knoglemarven og fortrænger de sunde blodceller. Over tid spreder de sig til blodet og kan påvirke andre organer i kroppen. Sygdommen udvikler sig hurtigt og kræver øjeblikkelig medicinsk behandling. NPM1-muteret form er en specifik undertype, hvor der er sket en forandring i et bestemt gen.

Forsøgs-ID:
2024-514724-16-01
Protokolkode:
ELENA-01
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af oral LB-208 hos voksne med relapset eller refraktær akut myeloid leukæmi (AML) eller højrisiko myelodysplastisk syndrom (MDS)

    Rekrutterer

    1 1 1
    Spanien
  • Undersøgelse af sikkerheden og virkningen af AZD3632 alene eller sammen med andre lægemidler hos voksne med akut leukæmi eller myelodysplastisk syndrom

    Rekrutterer

    2 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Danmark Tyskland Italien