Dette studie undersøger en sygdom kaldet congenital adrenal hyperplasi, som er en medfødt tilstand hvor binyrebarkerne ikke fungerer normalt. Ved denne sygdom producerer kroppen ikke tilstrækkelige mængder af visse hormoner, mens den samtidig producerer for meget af andre hormoner som androstenedion. Personer med denne tilstand har typisk behov for livslang behandling med hormontilskud for at erstatte de manglende hormoner.
Formålet med dette studie er at undersøge sikkerheden og virkningen af et eksperimentelt lægemiddel kaldet CRN04894 hos personer med congenital adrenal hyperplasi. Deltagerne vil fortsætte med deres sædvanlige hormonbehandling med glukokortikoider som hydrocortison og modtage det nye lægemiddel som et tillæg til deres eksisterende behandling. Studiet vil måle, hvordan det nye lægemiddel påvirker niveauerne af androstenedion og 17-OHP i blodet, som er stoffer der typisk er forhøjede hos personer med denne tilstand.
Studiet varer 12 uger og er et åbent studie, hvilket betyder at både deltagere og læger ved, hvilken behandling der gives. Forskellige grupper af deltagere vil modtage forskellige doser af CRN04894 for at finde den mest hensigtsmæssige dosis. Under hele studieforløbet vil deltagernes helbred blive nøje overvåget gennem regelmæssige lægeundersøgelser og blodprøver for at vurdere både sikkerheden af lægemidlet og dets virkning på hormonniveauerne.
Italien 
Tyskland 
