Denne undersøgelse fokuserer på AL amyloidose, som er en sjælden sygdom, hvor unormale proteiner kaldes amyloid ophobes i kroppens organer og væv. Når disse proteiner samler sig i hjertet, kan det føre til hjerteproblemer og hjertesvigt. Undersøgelsen ser specifikt på patienter med stadium IIIa AL amyloidose, som er en alvorlig form af sygdommen, der påvirker hjertet. Deltagerne vil modtage enten CAEL-101, som er et eksperimentelt lægemiddel, eller placebo sammen med standardbehandling for deres underliggende sygdom. Standardbehandlingen består af en kombination af lægemidler kaldet cyclophosphamid, bortezomib og dexamethason, som bruges til at behandle de unormale celler, der producerer de skadelige proteiner.
Formålet med denne undersøgelse er at finde ud af, om CAEL-101 kan forbedre overlevelse og reducere antallet af indlæggelser på grund af hjerteproblemer hos patienter med denne type amyloidose. Dette er en dobbeltblind undersøgelse, hvilket betyder, at hverken patienter eller læger vil vide, hvem der får det aktive lægemiddel, og hvem der får placebo, indtil undersøgelsen er færdig. Under undersøgelsen vil patienterne få deres tildelte behandling gennem en blodåre, og læger vil følge deres helbred tæt ved hjælp af forskellige tests og undersøgelser.
I løbet af undersøgelsen vil deltagerne have regelmæssige besøg på hospitalet, hvor læger vil tjekke deres hjertets funktion ved hjælp af ekkokardiografi, som er en ultralydsscankning af hjertet, og magnetisk resonansscanning af hjertet med gadolinium kontrast, som giver detaljerede billeder af hjertet. Der vil også blive taget blodprøver for at måle forskellige markører, herunder NT-proBNP, som er et protein, der viser, hvor godt hjertet fungerer. Patienterne vil også udfylde spørgeskemaer om deres livskvalitet og evne til at udføre daglige aktiviteter, og de vil gennemgå gangtests for at måle deres fysiske kapacitet.
Frankrig 
Grækenland 
Italien 
Polen 
Spanien 
Tjekkiet 
Tyskland 
Østrig 
