Test af kombinationsbehandling med AG-120 eller AG-221 tabletter og azacitidin-injektioner til patienter med nydiagnosticeret akut myeloid leukæmi

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger akut myeloid leukæmi, som er en type blodkræft, der påvirker de hvide blodlegemer. Studiet fokuserer specifikt på patienter, der har ændringer i bestemte enzymer kaldet IDH1 eller IDH2, og som ikke er egnede til at modtage intensiv kemoterapi. Behandlingen består af en kombination af to lægemidler: enten AG-120 tabletter sammen med azacitidin indsprøjtninger, eller AG-221 tabletter sammen med azacitidin indsprøjtninger. Azacitidin gives under huden, mens de andre lægemidler tages som tabletter gennem munden.

Formålet med studiet er at undersøge sikkerheden og effektiviteten af disse lægemiddelkombinationer hos patienter med nydiagnosticeret akut myeloid leukæmi. Studiet er opdelt i forskellige faser, hvor forskerne først vil finde den rigtige dosis af lægemidlerne, når de gives sammen. Efterfølgende vil de teste, hvor godt kombinationerne virker sammenlignet med at give kun azacitidin alene.

Under studiet vil deltagerne modtage deres tildelte behandling i cyklusser, og deres tilstand vil blive overvåget regelmæssigt gennem blodprøver og knoglemarvsprøver. Læger vil følge patienternes respons på behandlingen og holde øje med eventuelle bivirkninger. Studiet vil også undersøge, hvordan lægemidlerne påvirker kroppen, og om der er bestemte markører, der kan forudsige, hvilke patienter der vil have størst gavn af behandlingen.

1 Screening og gennemgang af kriterier

Du vil gennemgå en grundig screening for at sikre, at du opfylder alle krav til studiet. Dette inkluderer blodprøver for at kontrollere din lever- og nyrefunktion samt andre vigtige værdier.

Der vil blive taget en knoglemarvsprøve (en procedure hvor en lille mængde knoglemarv udtages fra din hofte) for at bekræfte din diagnose og kontrollere for specifikke genmutationer kaldet IDH1 eller IDH2.

Du vil få taget en graviditetstest, hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder. Både mænd og kvinder skal acceptere at bruge sikker prævention under studiet og i mindst 4 måneder efter den sidste behandling.

2 Tildeling til behandlingsgruppe

Baseret på din specifikke type af genmutation vil du blive tildelt til en af to behandlingsgrupper. Hvis du har en IDH1-mutation, vil du modtage AG-120 tabletter kombineret med azacitidin injektioner.

Hvis du har en IDH2-mutation, kan du enten blive tildelt AG-221 tabletter kombineret med azacitidin injektioner, eller du kan modtage kun azacitidin injektioner alene. Denne tildeling sker tilfældigt.

3 Start på behandling – Cyklus 1

Hver behandlingscyklus varer 28 dage. På de første 7 dage af hver cyklus vil du modtage azacitidin injektioner under huden dagligt.

Hvis du er i AG-120 gruppen, vil du tage AG-120 tabletter gennem munden hver dag kontinuerligt. Dosis vil blive bestemt baseret på, hvad der er sikrest og mest effektivt.

Hvis du er i AG-221 gruppen, vil du tage AG-221 tabletter gennem munden hver dag kontinuerligt, hvis du er tildelt til kombinationsbehandling.

4 Regelmæssige undersøgelser og overvågning

Du vil have regelmæssige lægebesøg for at overvåge din tilstand og eventuelle bivirkninger. Dette inkluderer blodprøver for at kontrollere dine blodtal og organfunktioner.

Der vil blive taget knoglemarvsprøver på bestemte tidspunkter for at vurdere, hvor godt behandlingen virker.

Du vil blive spurgt om din livskvalitet og generelle velbefindende gennem spørgeskemaer.

5 Fortsættelse af behandling – Flere cyklusser

Du vil fortsætte med behandlingen i flere 28-dages cyklusser, så længe behandlingen hjælper din tilstand og ikke forårsager alvorlige bivirkninger.

I hver ny cyklus vil du modtage azacitidin injektioner de første 7 dage og fortsætte med de daglige tabletter, hvis du er i en af kombinationsgrupperne.

Din læge vil regelmæssigt vurdere din respons på behandlingen og justere dosis eller stoppe behandlingen, hvis det er nødvendigt.

6 Overvågning af bivirkninger

Under hele studiet vil du blive nøje overvåget for eventuelle bivirkninger. Du skal rapportere alle nye symptomer eller ændringer i dit helbred til studieteamet.

Blodprøver vil blive taget regelmæssigt for at kontrollere for tegn på leverproblemer, nyreproblemer eller andre potentielle bivirkninger.

Hvis du oplever alvorlige bivirkninger, kan din behandling blive midlertidigt standset eller permanent stoppet.

7 Afslutning af aktiv behandling

Du vil stoppe med at modtage studiebehandling, hvis din sygdom forværres, hvis du oplever uacceptable bivirkninger, eller hvis du vælger at forlade studiet.

Ved afslutning af behandlingen vil du gennemgå en afsluttende evaluering, som inkluderer blodprøver og en knoglemarvsprøve for at vurdere din tilstand.

8 Opfølgningsperiode

Efter at du er stoppet med studiebehandlingen, vil du blive fulgt i en periode for at overvåge din langsigtede sundhed og overlevelse.

Du vil have regelmæssige kontakter med studieteamet, selvom du ikke længere modtager studiebehandling.

Disse opfølgningsbesøg vil hjælpe forskerne med at forstå de langsigtede effekter af behandlingen.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mindst 18 år gammel, når du skriver under på samtykkeerklæringen
Du skal forstå og frivilligt underskrive en samtykkeerklæring, før der udføres undersøgelser eller procedurer i forbindelse med undersøgelsen
Du skal være villig og i stand til at følge tidsplanen for besøg i undersøgelsen og andre krav i protokollen
Du skal have nydiagnosticeret AML (akut myeloid leukæmi, en type blodkræft) med mindst 20% leukæmiske blaster (kræftceller) i knoglemarven (det bløde væv inde i knoglerne, hvor blodcellerne dannes)
Du skal have en IDH1 eller IDH2 genændring (specifikke ændringer i arvematerialet, der kan påvirke kræftens udvikling)
Din læge skal vurdere, at du ikke er egnet til at modtage intensiv kemoterapi
Du skal have en ECOG performance status på 0, 1 eller 2 (en skala fra 0-4, der måler, hvor godt du klarer daglige aktiviteter – lavere tal betyder bedre funktionsevne)
Dine organer skal fungere tilstrækkeligt godt målt ved blodprøver:
- Leverenzymer (AST og ALT – stoffer der viser leverfunktion) skal være højst 3 gange over normal værdi
- Bilirubin (et stof der viser leverfunktion) skal være under 1,5 gange normal værdi
- Kreatinin (et stof der viser nyrefunktion) skal være under 2 gange normal værdi, eller din kreatininclearance (et mål for nyrefunktion) skal være over 30 mL/min
Du skal være indforstået med at få taget gentagne knoglemarvsprøver (små prøver af knoglemarv udtaget gennem en nål)
Hvis du er en kvinde, der kan blive gravid, skal du:
- Enten afholde dig helt fra samleje eller bruge meget sikker prævention under undersøgelsen og i mindst 4 måneder efter den sidste behandling
- Have en negativ graviditetstest før undersøgelsen starter
- Have en negativ graviditetstest inden for 72 timer før behandlingen begynder
Hvis du er mand, skal du enten afholde dig helt fra samleje eller bruge meget sikker prævention med kvindelige partnere, der kan blive gravide, under undersøgelsen og i mindst 4 måneder efter den sidste behandling. Du skal også bruge kondom under behandling med azacitidin (et af lægemidlerne i undersøgelsen) og i mindst 4 måneder efter den sidste dosis

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du har akut myeloid leukæmi (blodkræft) uden en IDH1 eller IDH2 mutation – disse er særlige genetiske ændringer i kræftcellerne, som undersøgelsen kræver
Du er egnet til at modtage intensiv induktionskemoterapi – dette er en stærk behandling, der gives til yngre og stærkere patienter
Din akut myeloid leukæmi er ikke nydiagnosticeret – undersøgelsen er kun for patienter, der lige har fået stillet diagnosen
Du har tidligere modtaget behandling for din akut myeloid leukæmi
Du har andre alvorlige sygdomme eller tilstande, som kan påvirke din sikkerhed i undersøgelsen
Du tager medicin, der ikke må kombineres med undersøgelsesmedicinen
Du har alvorlige lever- eller nyreproblemer, som kan påvirke, hvordan kroppen håndterer medicinen
Du er gravid eller ammer
Du kan ikke eller vil ikke bruge sikker prævention under undersøgelsen
Du har tidligere deltaget i denne undersøgelse

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Institut Gustave Roussy	Villejuif	Frankrig
Oncopole Claudius Regaud	Toulouse	Frankrig
Medizinische Hochschule Hannover	Hannover	Tyskland

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Azienda Sanitaria Territoriale Di Pesaro E Urbino	Pesaro	Italien
Azienda Ospedaliero-Universitaria San Luigi Gonzaga	Orbassano	Italien
Institut fuer Klinische Transfusionsmedizin und Immungenetik Ulm gGmbH	Ulm	Tyskland
Avzmszkka Ujx	Amsterdam	Holland

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer ikke	18.06.2016
Holland	rekrutterer ikke	18.06.2016
Italien	rekrutterer ikke	18.06.2016
Tyskland	rekrutterer ikke	18.06.2016

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

AG-120 er et mundtligt lægemiddel, der er designet til at målrette en specifik genetisk mutation kaldet IDH1, som findes i nogle typer af blodkræft. Dette lægemiddel arbejder ved at blokere det defekte enzym, der produceres af denne mutation, hvilket kan hjælpe med at bremse kræftcellernes vækst og få dem til at udvikle sig til normale, modne celler.

AG-221 er et mundtligt lægemiddel, der ligner AG-120, men som i stedet målretter en anden genetisk mutation kaldet IDH2. Ligesom AG-120 virker det ved at blokere det unormale enzym, der produceres af denne mutation, hvilket kan hjælpe med at kontrollere kræftcellernes vækst og fremme deres normale udvikling.

Azacitidin er et kræftlægemiddel, der gives som en indsprøjtning under huden. Det tilhører en gruppe af lægemidler kaldet hypomethyleringsmidler, som arbejder ved at påvirke, hvordan gener tændes og slukkes i kræftceller. Dette kan hjælpe med at genoprette normale cellfunktioner og få kræftceller til at stoppe med at dele sig ukontrolleret eller endda dø.

Akut myeloid leukæmi – Akut myeloid leukæmi er en kræftform, der påvirker knoglemarven og blodet. Sygdommen opstår, når umodne hvide blodlegemer, kaldet myeloide celler, bliver abnorme og formerer sig ukontrolleret i knoglemarven. Disse abnorme celler kan ikke fungere normalt og fortrænger sunde blodlegemer. Sygdommen udvikler sig hurtigt og kræver hurtig behandling. Knoglemarven mister sin evne til at producere normale røde blodlegemer, hvide blodlegemer og blodplader. Abnorme celler spreder sig fra knoglemarven til blodet og kan påvirke andre organer som milten, leveren og lymfeknuderne.

Forsøgs-ID:

2024-511722-31-00

Protokolkode:

AG-221-AML-005

NCT ID:

NCT02677922

Forsøgsfase:

Human Pharmacology (Phase I) – Other

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Test af kombinationsbehandling med AG-120 eller AG-221 tabletter og azacitidin-injektioner til patienter med nydiagnosticeret akut myeloid leukæmi

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?