Dette studie undersøger hereditær angioødem, som er en sjælden arvelig sygdom, der forårsager pludselige hævelser i ansigt, hals, hænder, fødder og andre kropsdele. Disse hævelser, kaldet angioødem-anfald, kan være alvorlige og potentielt livstruende, især hvis de påvirker luftvejene. Sygdommen skyldes en mangel på et protein kaldet C1-esterasehæmmer, som normalt hjælper med at kontrollere betændelse og hævelse i kroppen. Studiet fokuserer specifikt på børn mellem 2 og 11 år, som har denne tilstand.
Formålet med studiet er at evaluere sikkerheden og virkningen af et nyt lægemiddel kaldet CSL312 eller garadacimab til forebyggelse af angioødem-anfald hos børn. Lægemidlet gives som en indsprøjtning under huden for at hjælpe med at forhindre, at anfaldene opstår. Studiet vil også undersøge, hvordan lægemidlet optages og forarbejdes i kroppen hos børn, hvilket kaldes farmakokinetik.
Under studiet vil deltagerne modtage regelmæssige indsprøjtninger med CSL312 og blive nøje overvåget for at vurdere lægemidlets sikkerhed og effektivitet. Forskerne vil registrere eventuelle bivirkninger og måle, hvor godt lægemidlet virker til at reducere antallet af angioødem-anfald. Studiet er open-label, hvilket betyder, at både deltagerne og lægerne ved, hvilket lægemiddel der gives. Børnenes sundhed og reaktion på behandlingen vil blive fulgt tæt gennem hele studieperioden for at sikre deres sikkerhed og for at indsamle vigtige data om lægemidlets virkning.
Italien 
Tyskland 
