Test af crovalimab mod akutte smerter hos patienter med seglcelleanæmi

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger seglcelleanæmi, en arvelig blodsygdom hvor de røde blodlegemer har en unormal sickelform i stedet for den normale runde form. Personer med seglcelleanæmi oplever ofte smertefulde episoder kaldet vaso-okklusive episoder, hvor de sikelformede blodlegemer blokerer blodkarrene og forhindrer normal blodgennemstrømning. Dette forårsager kraftige smerter og kan kræve hospitalsindlæggelse og behandling med stærke smertestillende lægemidler.

Formålet med studiet er at evaluere sikkerheden af et nyt lægemiddel kaldet crovalimab sammenlignet med placebo til behandling af akutte ukomplicerede vaso-okklusive episoder. Studiet vil også undersøge hvordan kroppen optager og behandler lægemidlet, samt dets virkning på forskellige biologiske markører i blodet.

Deltagere i studiet vil blive tilfældigt fordelt til at modtage enten crovalimab eller placebo under deres hospitalsindlæggelse for en smerteepisode. Forskerne vil overvåge deltagernes sikkerhed nøje ved at registrere eventuelle bivirkninger og foretage regelmæssige blodprøver og andre undersøgelser. De vil også måle hvor lang tid det tager for den primære smerteepisode at forbedres og undersøge forskellige substanser i blodet for at forstå hvordan lægemidlet virker.

1 indledende undersøgelse og randomisering

Du vil gennemgå grundige undersøgelser for at bekræfte, at du opfylder alle krav for at deltage i studiet. Dette inkluderer blodprøver for at kontrollere din lever- og nyrefunktion.

Du skal have en bekræftet diagnose af HbSS (seglcelleanæmi) eller HbSβ0 (seglcelle beta-nul talassæmi), som er specifikke former for seglcellesygdom.

Du skal være vaccineret mod Neisseria Meningitidis, H. influenzae type B og S. pneumoniae bakterier.

Du skal have et akut ukompliceret vaso-okklusivt episod (en smertefuld krise forårsaget af blokerede blodkar), som kræver indlæggelse på hospital og behandling med stærk smertestillende medicin givet direkte i blodbanen.

Hvis du allerede tager medicin mod seglcellesygdom, skal du have taget den samme dosis i mindst 28 dage.

Du vil blive tilfældigt tildelt til enten at modtage crovalimab eller placebo (en inaktiv substans, der ligner den rigtige medicin).

2 medicinering og overvågning under indlæggelse

Du vil modtage studiebehandlingen som en infusion (medicin givet langsomt gennem en slange direkte ind i din blodåre) eller som en injektion under huden.

Den nøjagtige dosis, hyppighed og varighed af behandlingen vil blive bestemt baseret på din vægt og tilstand.

Under hele behandlingsperioden vil sundhedspersonalet overvåge dig nøje for eventuelle bivirkninger eller infusionsrelaterede reaktioner (reaktioner, der opstår under eller kort efter, at medicinen gives).

3 regelmæssig overvågning og blodprøver

Du vil få taget blodprøver på bestemte tidspunkter for at måle mængden af studiebehandling i dit blod.

Blodprøverne vil også kontrollere specifikke biomarkører (måleliger stoffer i blodet, der viser, hvordan medicinen påvirker din krop), herunder CH50, fri C5 og sC5b-9.

Sundhedspersonalet vil regelmæssigt kontrollere dine vitale tegn som blodtryk, puls og temperatur.

Du vil blive overvåget for tegn på forbedring af din smertefulde krise og hvor lang tid det tager at få det bedre.

4 sikkerhedsevaluering

Alle bivirkninger vil blive registreret og bedømt efter deres alvorlighed ved hjælp af standardiserede retningslinjer.

Du vil blive overvåget for eventuelle overfølsomhedsreaktioner (allergiske reaktioner) over for studiebehandlingen.

Blodprøver vil blive taget for at kontrollere, om din krop udvikler antistoffer (kroppens naturlige forsvar) mod studiebehandlingen.

5 opfølgning og dataindsamling

Sundhedspersonalet vil kontinuerligt indsamle data om, hvordan du responderer på behandlingen.

Din tilstand og eventuelle ændringer i symptomer vil blive nøje dokumenteret.

Alle laboratorie testresultater vil blive sammenlignet med dine oprindelige værdier for at vurdere behandlingens effekt.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal veje mindst 40 kg
Du skal have en bekræftet diagnose af HbSS (en bestemt type seglcelleanæmi) eller HbSβ0 (seglcelle beta nul thalassæmi – en anden type af seglcellesygdom)
Du skal være vaccineret mod Neisseria Meningitidis (bakterier der kan forårsage hjernehindebetændelse), H. influenzae type B (bakterier der kan forårsage alvorlige infektioner) og S. pneumoniae (bakterier der kan forårsage lungebetændelse)
Du skal have en akut ukompliceret VOE (smertekriste forårsaget af seglcellesygdom) som kræver indlæggelse på hospital og behandling med parenterale opioide smertestillende midler (stærke smertestillende medicin givet gennem drop eller indsprøjtning)
Du skal have tilstrækkelig lever- og nyrefunktion (dine lever og nyrer skal arbejde godt nok)
Hvis du får medicin til behandling af seglcellesygdom, skal du have taget den samme dosis i mindst 28 dage før studiet

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer dit barn
Du kan ikke være med hvis du planlægger at blive gravid i løbet af studiet
Du kan ikke deltage hvis du har haft en alvorlig allergisk reaktion over for lignende medicin før
Du kan ikke være med hvis du har en aktiv infektion som kræver behandling med antibiotika
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige problemer med dit hjerte, som betyder at dit hjerte ikke pumper godt nok
Du kan ikke være med hvis du har alvorlige leverproblemer eller nyreproblemer
Du kan ikke deltage hvis du har kræft som ikke er under kontrol eller som er blevet behandlet inden for de sidste 2 år
Du kan ikke være med hvis du tager medicin som påvirker dit immunsystem – det er kroppens system der bekæmper sygdomme
Du kan ikke deltage hvis du har fået blodtransfusion – det vil sige nyt blod fra en donor – inden for de sidste 3 måneder
Du kan ikke være med hvis du har deltaget i et andet medicinforsøg inden for de sidste 30 dage
Du kan ikke deltage hvis du har en sygdom der påvirker dit blods evne til at størkne normalt
Du kan ikke være med hvis du har haft en slagtilfælde – det vil sige at blodtilførslen til hjernen er blevet afbrudt – inden for det sidste år
Du kan ikke deltage hvis du har problemer med alkohol eller stoffer
Du kan ikke være med hvis du ikke kan forstå eller følge studiets instruktioner

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier	Montpellier	Frankrig
Centro Ricerche Cliniche Di Verona S.r.l.	Verona	Italien
Hospital General Universitario Gregorio Maranon	Madrid	Spanien
Virgen del Rocío University Hospital	Sevilla	Spanien
Hospital Unviersitario Miguel Servet	Zaragoza	Spanien
Alkcqedkn Umu	Amsterdam	Holland
Hlsrbrs Hjpqd Mmtdyk &tfyljj 1 rfr Gclgddj Eeivkp	Créteil	Frankrig

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer ikke	12.12.2022
Holland	rekrutterer ikke	12.12.2022
Italien	rekrutterer ikke	12.12.2022
Spanien	rekrutterer ikke	12.12.2022

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Crovalimab

Crovalimab er et lægemiddel, der undersøges som en potentiel behandling for sygdomssymptomer hos patienter med seglcelleanæmi. Dette lægemiddel er designet til at hjælpe med at håndtere akutte, ukomplicerede vaso-okklusive episoder, som er smertefulde kriser, der opstår, når misdannede blodceller blokerer blodkarrene og forhindrer normal blodgennemstrømning. Crovalimab fungerer ved at påvirke kroppens immunsystem på en måde, der kan reducere sværhedsgraden og varigheden af disse smerteepisoder. I dette studie bliver lægemidlet testet for at se, hvor sikkert det er at bruge, og hvor godt det virker sammenlignet med placebo hos patienter, der oplever disse akutte smertefulde kriser.

Undersøgte sygdomme:

Seglcellesygdom

Seglcelleanæmi – En arvelig blodsygdom, hvor de røde blodlegemer har en unormal sickelform i stedet for den normale runde form. Sygdommen opstår på grund af en genetisk mutation, der påvirker hæmoglobinets struktur. De deformerede blodlegemer kan blokere blodkarrene og forårsage smertefulde kriser kaldet vasooklusive episoder. Disse blodlegemer er også mere skrøbelige og går i stykker lettere end normale røde blodlegemer, hvilket fører til blodmangel. Sygdommen kan påvirke forskellige organer i kroppen på grund af den reducerede iltforsyning. Symptomerne kan variere i intensitet og hyppighed fra person til person.

Forsøgs-ID:

2022-502546-26-00

Protokolkode:

BO42452

Forsøgsfase:

Human Pharmacology (Phase I) – Other

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Test af crovalimab mod akutte smerter hos patienter med seglcelleanæmi

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?