Test af CAEL-101 til behandling af ubehandlet AL amyloidose med hjerteproblemer (stadium IIIb)

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandlingen af AL amyloidose stadium IIIb, som er en sjælden sygdom hvor unormale proteiner ophobes i kroppens organer, særligt hjertet. Sygdommen opstår når plasmaceller i knoglemarven producerer forkerte proteiner, der danner klumper i væv og organer. I dette studie får deltagerne enten CAEL-101 sammen med standardbehandling for plasmacelle dyskrasi eller placebo sammen med standardbehandling. Plasmacelle dyskrasi er den underliggende lidelse, hvor plasmacellerne ikke fungerer normalt. Standardbehandlingen består af en kombination af medicin kaldet cyklofosfamid-bortezomib-dexamethason, som hjælper med at kontrollere de unormale plasmaceller.

Formålet med studiet er at undersøge om CAEL-101 kan forbedre overlevelsen og reducere antallet af hospitalsindlæggelser på grund af hjerteproblemer hos patienter med alvorlig AL amyloidose. Studiet er dobbeltblindet, hvilket betyder at hverken deltagerne eller lægerne ved, hvem der får den rigtige medicin og hvem der får placebo. Alle deltagere vil modtage standardbehandling for deres plasmacelle dyskrasi uanset hvilken gruppe de er i.

Under studiet vil deltagerne få regelmæssige undersøgelser og tests for at overvåge deres tilstand og sikkerhed. Dette inkluderer blodprøver, hjerteundersøgelser og andre tests for at måle, hvordan behandlingen påvirker sygdommen. Studiet følger deltagerne over en periode for at se, hvordan behandlingen virker over tid. Kvinder i den fødedygtige alder skal bruge sikker prævention under studiet, og mænd skal ligeledes bruge prævention og ikke donere sæd i studieperioden.

1 Randomisering og første behandling

Du vil blive tildelt til en af to grupper på tilfældig vis. Denne proces kaldes randomisering. Du vil enten modtage CAEL-101 sammen med standardbehandling eller placebo (inaktiv behandling) sammen med standardbehandling.

Hverken du eller dit behandlingsteam vil vide, hvilken gruppe du tilhører. Dette kaldes et dobbeltblindet studie.

Du vil begynde at modtage standardbehandling for din sygdom, som består af cyklofosfamid, bortezomib og dexamethason. Dette kaldes CyBorD-behandling.

2 Modtagelse af studiebehandling

Du vil modtage CAEL-101 eller placebo som drop i en vene. Dette kaldes intravenøs infusion.

Behandlingen indeholder også natriumklorid og kaliumklorid, som hjælper med at opretholde kroppens saltbalance.

Infusionen vil blive givet på hospitalet eller klinikken af sundhedspersonale.

3 Behandlingsperiode op til uge 50

Din behandling vil fortsætte i op til 50 uger. Dette er den primære behandlingsperiode.

Under hele denne periode vil du fortsætte med at modtage både studiebehandlingen og standardbehandlingen for din sygdom.

Du vil have regelmæssige besøg på hospitalet eller klinikken for at modtage behandlingen og blive overvåget.

4 Regelmæssig overvågning og tests

Under studiet vil dit behandlingsteam overvåge dit helbred nøje gennem forskellige tests og undersøgelser.

Du vil få taget blodprøver for at måle forskellige markører i dit blod, herunder NT-proBNP, som er et protein der viser, hvor godt dit hjerte fungerer.

Du vil få taget EKG (hjerterytmeundersøgelse) for at kontrollere dit hjertes aktivitet.

Dit blodtryk, puls, vægt og andre vitale tegn vil blive målt regelmæssigt.

5 Funktionstest og spørgeskemaer

Du vil gennemføre en 6-minutters gangtest, hvor du går så langt som muligt på 6 minutter. Dette måler din fysiske funktionsevne.

Du vil udfylde spørgeskemaer om din livskvalitet, herunder KCCQ-OS (spørgeskema om hjertesygdom) og SF-36v2 PCS (spørgeskema om fysisk sundhed).

Disse tests og spørgeskemaer vil blive gentaget på forskellige tidspunkter for at se, om din tilstand forbedres.

6 Ekkokardiografi og anden billeddiagnostik

Du vil få foretaget ekkokardiografi (ultralyd af hjertet) for at måle dit hjertes funktion.

Under denne undersøgelse vil de måle GLS% (global longitudinal strain), som viser, hvor godt dit hjerte pumper blod.

Disse undersøgelser vil blive gentaget for at følge udviklingen i dit hjertes tilstand.

7 Sikkerhedsovervågning

Dit behandlingsteam vil overvåge dig for eventuelle bivirkninger eller alvorlige bivirkninger under hele studiet.

Du skal rapportere alle symptomer eller ændringer i dit helbred til dit behandlingsteam.

Alle bivirkninger vil blive registreret og vurderet for at sikre din sikkerhed.

8 Opfølgning efter behandlingsperioden

Efter den 50-ugers behandlingsperiode vil du fortsætte med at blive fulgt af studiet.

Dit behandlingsteam vil overvåge din overlevelse og eventuelle indlæggelser relateret til hjertesygdom.

Dette er for at måle den langsigtede effekt af behandlingen på dit helbred.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal have stadium IIIb hjerte AL amyloidose, som er en alvorlig form af sygdommen, hvor dit hjerte er påvirket. Dette stadies bestemmes ved en blodprøve, der viser NT-proBNP over 8.500 ng/L, som er et stof der stiger når hjertet er belastet
Du skal have målbar hæmatologisk sygdom ved screening, hvilket betyder at vi kan måle sygdomsaktiviteten i dit blod gennem mindst en af disse værdier: forskellen mellem involverede og ikke-involverede frie lette kæder over 4 mg/dL, involverede frie lette kæder over 4 mg/dL med unormal kappa/lambda-ratio, eller et m-spike over 0.5 g/dL i serumprotein elektroforese
Du skal have en histopatologisk diagnose af amyloidose, som betyder at diagnosen er bekræftet ved at undersøge væv under mikroskop. Vævet skal vise grønt dobbeltbrydende materiale når det farves med Congo rød farve, og AL-aflejringer skal bekræftes gennem immunhistokemi, massespektrometri eller elektronmikroskopi
Du skal have hjerteinvolvering, som betyder at dit hjerte er påvirket af sygdommen. Dette bekræftes ved kliniske tegn og symptomer på hjertesvigt samt mindst en af følgende: hjertebiopsi der viser AL hjerte-amyloidose, ekkokardogram der viser fortykkede hjertevægge over 12 mm, eller MR-scanning af hjertet med kontraststof der viser amyloidose
Din planlagte førstelinjebehandling skal være et CyBorD-baseret regime, som er en kombination af tre lægemidler: cyklofosfamid, bortezomib og dexamethason
Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du have en negativ graviditetstest og acceptere at bruge sikker prævention fra screening til mindst 5 måneder efter sidste studiemedicin eller 12 måneder efter sidste dosis af din plasmacelle-behandling
Hvis du er en mand, skal du enten være steriliseret eller acceptere at bruge sikker prævention og ikke donere sæd fra screening til mindst 5 måneder efter sidste studiemedicin eller 12 måneder efter sidste dosis af din plasmacelle-behandling

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage hvis du tidligere har fået behandling for din sygdom
Du kan ikke være med hvis du har andre former for amyloidose (en sygdom hvor skadelige proteiner ophobes i kroppen) end den type der påvirker hjertet
Du kan ikke deltage hvis din hjertesygdom ikke er i det specifikke stadie som undersøgelsen fokuserer på
Du kan ikke være med hvis du har alvorlige nyreproblemer der kræver dialyse
Du kan ikke deltage hvis du har andre alvorlige kræftformer der ikke er relateret til din nuværende tilstand
Du kan ikke være med hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige leverproblemer
Du kan ikke være med hvis du har ukontrollerede infektioner
Du kan ikke deltage hvis du har andre alvorlige medicinske tilstande der kan påvirke din sikkerhed i undersøgelsen
Du kan ikke være med hvis du tager medicin der kan påvirke undersøgelsens resultater
Du kan ikke deltage hvis du har allergi over for nogen af de lægemidler der bruges i undersøgelsen
Du kan ikke være med hvis du ikke kan følge undersøgelsens krav og besøgsplan

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe	Valencia	Spanien
Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II Di Napoli	Napoli	Italien
Oncopole Claudius Regaud	Toulouse	Frankrig
Medical University Of Vienna	Wien	Østrig
Hospital Universitario De Navarra	Pamplona	Spanien
Hospital Universitario De Salamanca	Salamanca	Spanien
Universitaetsklinikum Heidelberg AöR	Heidelberg	Tyskland
Centre Hospitalier Universitaire De Lille	Lille	Frankrig
Katholieke Universiteit te Leuven	Leuven	Belgien
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux	Bordeaux	Frankrig

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Hospital Universitario De Cabuenes	Gijon	Spanien
Institut Jules Bordet	Anderlecht	Belgien
Centre Hospitalier Universitaire De Poitiers	Poitiers	Frankrig
Hospital Universitario Puerta De Hierro De Majadahonda	Majadahonda	Spanien
Hospital Universitario Virgen De Las Nieves	Granada	Spanien
Hospital La Luz Grupo Quironsalud	Madrid	Spanien
HOPA MVZ GmbH	Hamborg	Tyskland
Alexandra Hospital	Athen	Grækenland
General University Hospital Of Patras	Patras	Grækenland
Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego	Warszawa	Polen
Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo	Pavia	Italien
Hospital Universitario Fundacion Jimenez Diaz	Madrid	Spanien
Centre Hospitalier Lyon Sud	Pierre Bénite	Frankrig
Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze	Prag	Tjekkiet
Universita’ Campus Bio-medico Di Roma	Rom	Italien
Universita’ Di Pisa	Pisa	Italien
Virgen del Rocío University Hospital	Sevilla	Spanien
Uniwersytecki Szpital Kliniczny W Poznaniu	Poznań	Polen
Hospital Clinic De Barcelona	Barcelona	Spanien
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR	Berlin	Tyskland
Hopital Beaujon	Clichy	Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Caen Normandie	Caen	Frankrig
University Hospital Ostrava	Ostrava	Tjekkiet
Ugecqyrrtjhyzpejlxcjg Emcyi Awx	Essen	Tyskland
Oydjolcrhhqdsp Lhdm Gzzd	Linz	Østrig
Ucsnbpnbjxsfdn Ctdvycs Kzicmqeir	Gdańsk	Polen
Cdfqes Hcxxtzkegkb El Uozdpsehxysoi Dk Lddghtd	Limoges	Frankrig
Cnambo Hmbxetyvfhv Ryypwvvp Umrvzkrxoxktm Dh Toxtj	Tours	Frankrig
Umgboeigxkwnnvwnfpmpz Wfbrlysgr Aii	Würzburg	Tyskland
Uaxlymwpfpivhyienkgcq Dowtvaojevp Amo	Düsseldorf	Tyskland
Hoafzgrf Vuvr dflpvmhl	Barcelona	Spanien
Iaeuysjs Pwsqxjamxxejurb Czrbcp Cjltgs	Marseille	Frankrig

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Belgien	rekrutterer ikke	12.04.2021
Frankrig	rekrutterer ikke	12.04.2021
Grækenland	rekrutterer ikke	12.04.2021
Italien	rekrutterer ikke	12.04.2021
Polen	rekrutterer ikke	12.04.2021
Spanien	rekrutterer ikke	12.04.2021
Tjekkiet	rekrutterer ikke	12.04.2021
Tyskland	rekrutterer ikke	12.04.2021
Østrig	rekrutterer ikke	12.04.2021

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

CAEL-101
CAEL-101 er et eksperimentelt lægemiddel, der er udviklet til at behandle AL amyloidose. Dette lægemiddel er designet til at målrette og fjerne de skadelige protein-aflejringer, der ophobes i kroppens organer og forårsager sygdommen. CAEL-101 gives som en infusion direkte i blodbanen. Lægemidlet arbejder ved at binde sig til de unormale proteiner og hjælpe kroppen med at fjerne dem, hvilket potentielt kan forbedre organfunktionen og reducere sygdommens symptomer.

Plasmacelledyscrasi-behandling
Plasmacelledyscrasi-behandling refererer til standardbehandlinger, der bruges til at kontrollere de unormale plasmaceller i knoglemarven, som producerer de skadelige proteiner ved AL amyloidose. Disse behandlinger kan omfatte forskellige typer kemoterapi eller andre lægemidler, der hjælper med at reducere antallet af abnorme plasmaceller. Formålet er at stoppe eller bremse produktionen af de proteiner, der forårsager amyloid-aflejringerne i kroppens organer.

Undersøgte sygdomme:

Kardiel amyloidose

Hjerte AL amyloidose – En sygdom hvor unormale proteiner kaldet amyloid fibriller aflejres i hjertet og forårsager skade på hjertemusklen. Sygdommen opstår når defekte plasmaceller producerer abnorme lettkæde-proteiner, som folder sig forkert og danner amyloid aflejringer. Disse aflejringer ophober sig gradvist i hjertevævet og gør det stift og mindre effektivt til at pumpe blod. Over tid bliver hjertet mindre i stand til at fyldes med blod mellem hjerteslag, hvilket fører til hjertesvigt. Stadium IIIb repræsenterer en fremskreden form af sygdommen, hvor hjertets funktion er betydeligt påvirket. Sygdommen er progressiv og forværres gradvist, hvis den ikke behandles.

Forsøgs-ID:

2022-503073-11-00

Protokolkode:

CAEL101-301

NCT ID:

NCT04504825

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Test af CAEL-101 til behandling af ubehandlet AL amyloidose med hjerteproblemer (stadium IIIb)

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?