Undersøgelsen fokuserer på Relapsed/refractory T-cell Acute Lymphoblastic Leukemia, en sjælden form for blodkræft, hvor kræftcellerne enten er vendt tilbage efter tidligere behandling eller ikke har reageret på den. “Relaps” betyder at sygdommen er kommet tilbage, mens “refraktær” betyder at den ikke reagerer på standardmedicin. Sygdommen påvirker de hvide blodlegemer, der normalt hjælper kroppen med at bekæmpe infektioner. Formålet med studiet er at undersøge, om en præcisionsmedicinsk tilgang med målrettede kombinationer af lægemidler kan øge antallet af patienter, der opnår en såkaldt hæmatologisk remission, hvilket betyder at blodværdierne vender tilbage til normale eller næsten normale niveauer. De anvendte lægemidler omfatter den orale tablet Venetoclax, den intravenøse infusion recombinant L-asparaginase, den orale tablet tofacitinib, den subkutane injektion azacitidine og den orale tablet everolimus.
Deltagerne får tilfældigt tildelt en af de behandlingskombinationer og følger en plan, der starter med en indledende fase, hvor medicinen gives i de former og doser, der er beskrevet. Efter starten af behandlingen mødes deltagerne regelmæssigt på klinikken for at få blodprøver, undersøgelser og samtaler om eventuelle bivirkninger. Over de følgende måneder evalueres, om patienterne har opnået “komplet remission” (fuldstændig normalisering af blodværdier), “remission uden fuldstændig hæmatologisk bedring” (blodværdier er næsten normale) eller “delvis respons” (forbedring, men ikke fuldstændig). Studiet fortsætter med opfølgning for at se, hvor længe responsen varer, samt for at indsamle information om livskvalitet og eventuelle komplikationer.



Frankrig
Holland
Spanien
Tjekkiet
Tyskland