du modtager en film-coated tablet til oral indtagelse. tabletten indeholder enten nerandomilast (aktiv behandling) eller placebo (inaktiv tablet), alt efter den tilfældige fordeling.

doseringen og hyppigheden er angivet i studieplanen; du får instruktioner om at tage tabletten hver dag som anvist.

før den første dosis udføres en grundig undersøgelse. du får målt iltmætning (sp02), højde, vægt og svarer på et spørgeskema om livskvalitet (pedsql).

der indsamles også blodprøver for at fastlægge udgangsværdier, men ingen medicin er blevet givet endnu.

du tager den ordinerede oral tablet hver dag i den planlagte periode. for børn i alderen 6 til under 18 år kan tabletten indeholde enten nerandomilast eller placebo. for børn i alderen 2 til under 6 år gives kun aktiv nerandomilast i åben‑label form.

du følger de instruktioner, du har fået om tidspunkt og eventuelle mad‑ eller væskebetingelser.

omkring uge 2 i del a mødes du med studiepersonalet for en kontrol. der indsamles blodprøver for at måle mængden af lægemidlet i kroppen (såkaldt dosis‑eksponering).

samtidig registreres eventuelle bivirkninger, og din iltmætning og andre vitale tegn kontrolleres.

du fortsætter med den daglige tablettindtagelse og møder eventuelt til planlagte kontrolbesøg efter studieprotokollen.

undervejs vurderes sikkerheden ved at notere eventuelle nye symptomer eller bivirkninger.

ved uge 26 udføres en omfattende vurdering. du får igen målt iltmætning, højde, vægt, livskvalitet (pedsql) og, hvis du er 6 år eller ældre, lungefunktion (fvc) samt 6‑minutters gangtest.

sikkerheden evalueres ved at samle oplysninger om alle behandlings‑relaterede bivirkninger indtil nu.

efter uge 26 starter del b, hvor alle deltagere får aktiv nerandomilast i åben‑label form, uanset tidligere gruppe.

du fortsætter med at tage den ordinerede oral tablet dagligt i den resterende periode.

i uge 28 indsamles en ny blodprøve for at måle dosis‑eksponering af nerandomilast i den åbne fase.

der foretages også en sikkerhedskontrol for at registrere eventuelle bivirkninger.

ved uge 52 afsluttes studiet med en endelig evaluering. du får igen målt iltmætning, højde, vægt, livskvalitet og, hvis relevant, lungefunktion samt 6‑minutters gangtest.

samlet sikkerhedsdata fra hele forløbet registreres, herunder eventuelle alvorlige hændelser eller hospitalsindlæggelser.

efter den sidste besøgsdag afsluttes din deltagelse i studiet. du får en opsummering af de indsamlede data, men ingen yderligere medicinering fra studiet fortsætter medmindre din egen læge beslutter andet.