Sikkerhed og effekt af ifinatamab deruxtecan hos børn med tilbagevendende eller refraktær maligne solide tumorer

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Studiet undersøger børn fra 1 måned til under 12 år med tilbagevendende eller sværbehandlede solide tumorer, herunder neuroblastoma, rhabdomyosarcoma, Wilms tumor og osteosarcoma. Den undersøgte behandling er ifinatamab deruxtecan, som gives som intravenøs infusion. Tumorer er unormale vækster af celler, der kan sprede sig og forårsage alvorlige helbredsproblemer.

Formålet med studiet er at vurdere sikkerheden og den tidlige effekt på tumorerne. Deltagerne får først en kort observation for at fastlægge grundlæggende helbredstilstand, hvorefter de modtager den undersøgende behandling i flere cyklusser med regelmæssige kontrolbesøg, hvor lægerne ser efter bivirkninger og om tumoren bliver mindre. Efter afslutning af behandlingen følges deltagerne i en periode for at registrere eventuel sygdomsudvikling.

1 tilmelding og samtykke

du bliver registreret i studiet og giver skriftligt samtykke til at deltage.

det bekræfter at du forstår formålet med undersøgelsen og de forventede procedurer.

2 grundlæggende undersøgelser

læger indsamler din medicinske historie og udfører en fysisk undersøgelse.

blodprøver og billeddannelse (fx ct eller mr) udføres for at dokumentere din aktuelle sygdomstilstand.

3 start af behandlingen

den første infusion af ifinatamab deruxtecan gives som intravenøs infusion i en klinik.

dosis fastsættes af lægerne i overensstemmelse med studieprotokollen og kan variere mellem deltagere.

infusionen foregår i en enkelt session under medicinsk observation.

4 gentagne infusionsbesøg

du møder op i klinikken ved de fastlagte intervaller for yderligere infusioner af ifinatamab deruxtecan.

intervallet følger studieplanen og fortsættes så længe behandlingen er planlagt.

5 løbende sikkerhedsovervågning

ved hvert besøg kontrolleres dine vitale tegn (blodtryk, puls, temperatur).

der tages gentagne blodprøver for at følge på bivirkninger.

alle bivirkninger (adverse events) rapporteres til forskerne.

6 tumorvurdering

efter flere behandlingscyklusser udføres ny billeddannelse for at vurdere tumorens respons.

resultaterne bruges til at beregne objektivt respons (objective response rate) og sygdomskontrol.

7 dosejustering eller afbrydelse

hvis alvorlige bivirkninger opstår, kan lægerne ændre dosis eller stoppe behandlingen.

beslutningen træffes ud fra sikkerhedsdata og dit helbred.

8 fortsat behandling eller tidlig afbrydelse

behandlingen fortsætter indtil studiets planlagte afslutning eller indtil du eller lægen beslutter at stoppe på grund af bivirkninger eller sygdomsprogression.

9 afsluttende evaluering

ved studiets afslutning udføres en sidste klinisk undersøgelse, blodprøver og billeddannelse.

alle data samles for at vurdere sikkerhed og effektivitet af ifinatamab deruxtecan.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal have en solid tumor (en tumor uden for hjernen) som er kommet tilbage ( recurrent ) eller er vendt tilbage efter behandling ( relapsed ), og som ikke reagerer på tidligere behandling ( refractory ). For del 1 må tumorerne ikke være i hjernen (primær CNS). For del 2 skal tumorerne være bekræftet som en af følgende typer: osteosarkom, neuroblastom, rhabdomyosarkom eller Wilms tumor.
  • Der skal være dokumenteret radiologisk sygdomsprogression (tumoren er vokset på røntgen‑ eller scan‑billeder) efter mindst én linje af tidligere behandling i en situation hvor kræften er lokalt avanceret eller har spredt sig (metastatisk), og du skal ikke have andre tilfredsstillende behandlingsmuligheder.
  • Du skal være mellem 1 måned og under 12 år gammel for del 1, eller mellem 1 måned og under 18 år for del 2, uanset køn.
  • Du eller din værge skal kunne give informeret samtykke (samtykke fra forælder eller værge) eller assent (samtykke fra barnet, hvis barnet er gammelt nok til at forstå).
  • Eventuelle bivirkninger (AE) fra tidligere kræftbehandling skal være helt eller næsten helt væk – højst grad 1 (meget milde) eller tilbage til udgangspunktet. Hvis du har hormonrelaterede bivirkninger, skal de være tilstrækkeligt behandlet med hormonbehandling. Bivirkninger som neuropati (nervebesvær) eller alopeci (hårtab) må højst være grad 2 (lette til moderate).

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Klinisk signifikant hornhindesygdom – en alvorlig sygdom i den klare forside af øjet (hornhinden).
  • Historik med HIV-infektion – har tidligere haft eller har hiv, et virus der svækker immunsystemet.
  • Kendt ekstra kræft, som er i forværring eller har krævet aktiv behandling inden for det sidste år – en anden kræftsygdom, der er blevet værre eller har krævet behandling inden for de seneste 12 måneder.
  • Aktiv infektion der kræver systemisk behandling – en løbende infektion, som skal behandles med medicin, der virker i hele kroppen.
  • Kendt overfølsomhed eller kontraindikation over for lægemidlet eller dets inaktive ingredienser – allergi eller en tilstand, som gør, at medicinen ikke må gives.
  • Ikke tilstrækkelig restitution efter større operation eller fortsatte komplikationer fra operationen – har ikke kommet sig helt efter en større operation, eller har stadig problemer fra operationen.
  • Historik med slagtilfælde, forbigående iskæmisk anfald eller anden arteriel blodprop inden for 6 måneder før screening – har haft et slagtilfælde, et kortvarigt blodtilbagefald i hjernen eller en anden blodprop i en arterie inden for de sidste 6 måneder.
  • Ukontrolleret eller betydelig hjerte‑kar‑sygdom – herunder ledningsforstyrrelser (hjertets elektriske problemer), forhøjet blodtryk, iskæmisk hjertesygdom (blodforsyningsproblemer i hjertet), hjertesvigt og perifer karsygdom (problemer i blodkar uden for hjertet).
  • Historik med interstitiel lungesygdom/pneumonitis – en betændelse i lungevævet, herunder medicininduceret, som er nuværende eller mistænkt og ikke kan udelukkes ved scanning.
  • Alvorlig åndedrætsbesvær på grund af andre lungesygdomme – svær vejrtrækningsproblemer forårsaget af andre lungesygdomme.
  • Aktiv, kendt eller mistænkt autoimmun sygdom – en sygdom, hvor kroppens eget immunsystem angriber sine egne væv.
  • Historik med organtransplantation – har fået en ny organ, såsom nyre eller lever.
  • Historik med allogen stamcelletransplantation – har fået stamceller fra en anden person.
  • Kendt aktiv hjernemetastaser og/eller kræft i hjernehinderne/spinal kompression – har kræft, der har spredt sig til hjernen eller hjernehinderne, eller tryk på rygmarven. Deltagere med ubehandlede, men symptomfri hjerne metastaser eller tidligere behandlede, som har været stabile på scanning i mindst 4 uger, kan dog deltage.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Institut Gustave Roussy Villejuif Frankrig
Institut Curie – Site Paris Paris Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Frankrig

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona Esplugues de Llobregat Spanien
Hospital Infantil Universitario Nino Jesus Madrid Spanien
Universitair Ziekenhuis Gent Gent Belgien
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes Nantes Frankrig
Queen Silvia Childrens Hospital – Sahlgrenska University Hospital – Vaestra Goetalandsregionen Göteborg Sverige
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlin Tyskland
Rigshospitalet København Danmark
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’ Rom Italien
Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Besta Milan Italien
Hrtarzow Vffy digqrbak Barcelona Spanien
Cnswqr Lmts Bidqth Lyon Frankrig
Awbdznyymy Pxrctgws Hvyarbib Dt Mulytcwqi Marseille Frankrig
Uiafahbwps Hnklneje Cuhifzq Köln Tyskland
Utapsyzbbjanruizzcnra Mdwzrwsg Afk Münster Tyskland
Annqzuv Oxuultyyxxv Unrkqslogehze Cnooaotaiind Dqybz Swnnsj E Dnpyp Sodrbrh Dk Tgbfev Turin Italien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Belgien Belgien
rekrutterer endnu ikke
28.07.2026
Danmark Danmark
rekrutterer endnu ikke
28.07.2026
Frankrig Frankrig
rekrutterer endnu ikke
28.07.2026
Italien Italien
rekrutterer endnu ikke
28.07.2026
Spanien Spanien
rekrutterer endnu ikke
28.07.2026
Sverige Sverige
rekrutterer endnu ikke
28.07.2026
Tyskland Tyskland
rekrutterer endnu ikke
28.07.2026

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Ifinatamab Deruxtecan er et nyt lægemiddel, som bliver testet i dette forsøg. Det gives som en opløsning, der langsomt sprøjtes ind i en vene (intravenøs infusion). Formålet med lægemidlet er at undersøge, om det er sikkert og kan tolereres af børn fra en måned til under 12 år, som har tilbagevendende eller svære solidtumorer, som ikke længere svarer på anden behandling. Forskerne vil også se, om lægemidlet kan få tumorerne til at krympe eller stoppe med at vokse, ved at måle tumorrespons hos børn med neuroblastom, rhabdomyosarkom, Wilms‑tumor eller andre solide tumorer. Resultaterne vil hjælpe med at finde den rette dosis og vurdere, om lægemidlet har en positiv effekt på kræftcellerne.

Neuroblastoma – En kræft, der starter i nervevæv i binyrerne eller i maven hos små børn. Tumoren kan vokse hurtigt og sprede sig til lymfeknuder, knoglemarv og andre organer. Den kan forårsage hævelse i maven eller på andre steder, mens den vokser.

Rhabdomyosarcoma – En kræft i skeletmuskelvæv, som ofte findes i hovedet, halsen, kønsorganerne eller armene og benene. Tumoren kan vokse lokalt og senere sprede sig til lunger eller andre organer. Den kan give en mærkbar klump eller smerte, mens den vokser.

Wilms tumor – En nyrebekræft, der typisk forekommer hos børn. Tumoren danner en fast masse i den ene nyre, som kan blive større over tid. Den kan sprede sig til lunger eller andre dele af kroppen, hvis den ikke kontrolleres.

Osteosarcoma – En kræft i knoglevæv, som oftest opstår i lange knogler ved knæet. Tumoren vokser hurtigt og kan bryde gennem knoglen, hvilket kan give smerte og hævelse. Den kan sprede sig til lunger eller andre knogler, mens den udvikler sig.

Malignant neoplasm – En generel betegnelse for en kræft, der kan invadere omkringliggende væv og sprede sig til andre dele af kroppen. Tumorer af denne type vokser ofte ukontrolleret og kan påvirke organernes funktion. De kan danne en mærkbar klump eller forårsage andre fysiske ændringer, efterhånden som de vokser.

Forsøgs-ID:
2025-522339-32-00
Protokolkode:
MK-9999-01D
Forsøgsfase:
Human Pharmacology (Phase I) – Other

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af ALE.

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Italien Holland Spanien
  • Et studie af lægemidlet BMS-986517 hos voksne patienter med fremskreden kræft i form af solide tumorer

    Rekrutterer

    1 1
    Danmark Spanien