Sammenligning af obinutuzumab og MMF til behandling af nefrotisk syndrom hos børn

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger idiopatisk nefrotisk syndrom med barndomsstart, en nyresygdom der starter i barndommen og påvirker nyrernes evne til at filtrere proteiner korrekt. Personer med denne tilstand oplever tilbagevendende perioder hvor der lækker store mængder protein ud i urinen, hvilket kan føre til hævelser i kroppen og andre komplikationer. Studiet sammenligner to forskellige behandlinger: obinutuzumab, som er et målrettet lægemiddel der påvirker bestemte celler i immunsystemet, og MMF, som er en type immunundertrykkende medicin der allerede bruges til at behandle forskellige nyresygdomme.

Formålet med studiet er at undersøge hvor effektivt og sikkert obinutuzumab er sammenlignet med MMF hos patienter med denne nyresygdom. Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt til at modtage enten den ene eller den anden behandling, og læger vil følge dem tæt for at se, hvor godt behandlingen virker til at forhindre tilbagefald af sygdommen. Et tilbagefald betyder, at symptomerne kommer tilbage efter en periode med bedring.

Under studiet vil deltagerne modtage deres tildelte behandling i 52 uger, og lægerne vil regelmæssigt måle forskellige ting som proteinindhold i urinen, hævelser og generel helbredstilstand. Studiet vil også se på, hvor længe deltagerne forbliver fri for symptomer, hvor mange tilbagefald de oplever, og hvordan behandlingen påvirker deres livskvalitet og daglige aktiviteter. Der vil blive taget blodprøver og andre undersøgelser for at overvåge sikkerheden af behandlingerne og se, hvordan kroppen reagerer på medicinen.

1 Randomisering og medicinstart

Du vil blive tilfældigt tildelt til en af to behandlingsgrupper. Du kan enten få obinutuzumab (Gazyvaro) eller mycophenolate mofetil (CellCept), som også kaldes MMF.

Hvis du får obinutuzumab, vil du modtage medicinen som en infusion direkte i blodbanen gennem en slange i armen. Dosis er 1.000 mg, som gives på hospitalet.

Hvis du får mycophenolate mofetil, vil du tage medicinen gennem munden enten som tabletter på 500 mg eller som en flydende opløsning. Du kan få op til 1 gram medicin fordelt over dagen.

2 Behandlingsperiode – 52 uger

Din hovedbehandling vil vare i 52 uger, som svarer til cirka et år.

Hvis du får obinutuzumab-infusioner, vil du modtage dem på fastlagte tidspunkter på hospitalet. Lægen vil fortælle dig præcis, hvornår du skal komme til behandling.

Hvis du får mycophenolate mofetil-tabletter eller væske, skal du tage medicinen derhjemme hver dag som ordineret af lægen.

I løbet af denne periode vil lægen følge dig tæt for at se, hvordan medicinen virker, og om du får bivirkninger.

3 Regelmæssige kontroller og målinger

Du skal komme til regelmæssige besøg på hospitalet, hvor lægen vil undersøge dig og tage blodprøver.

Lægen vil måle dit nyrefunktion ved at beregne din estimerede glomerulære filtrationshastighed, som viser, hvor godt dine nyrer fungerer.

Du skal levere urinprøver, så lægen kan måle mængden af protein i urinen. Dette hjælper med at vurdere, om behandlingen virker.

Lægen vil også tjekke, om du har hævelser (ødem) på kroppen, som er et tegn på, at sygdommen er aktiv.

4 Overvågning af behandlingseffekt

Lægen vil følge, om du forbliver i fuldstændig remission, hvilket betyder, at du ikke har hævelser og har meget lidt protein i urinen.

Du skal dagligt teste din urin derhjemme med specielle teststrimler for at måle proteinindholdet. Lægen vil lære dig, hvordan du gør dette.

Hvis du får tre på hinanden følgende negative eller meget svage positive testresultater, er det et godt tegn på, at behandlingen virker.

Lægen vil tælle antallet af tilbagefald (genfald), hvor sygdommen kommer tilbage med hævelser og øget protein i urinen.

5 Spørgeskemaer om livskvalitet

Du vil få spørgeskemaer, som du skal udfylde om din livskvalitet og hvordan du har det.

Spørgeskemaerne handler om træthed, din evne til at være fysisk aktiv og hvordan hævelser påvirker dit daglige liv.

Du skal udfylde disse skemaer ved starten af undersøgelsen og igen efter 52 uger, så lægen kan se, om behandlingen har forbedret dit velbefindende.

6 Overvågning af bivirkninger

Lægen vil følge dig tæt for bivirkninger fra medicinen i hele behandlingsperioden på 52 uger.

Du skal fortælle lægen om alle symptomer eller problemer, du oplever, uanset hvor små de virker.

Lægen vil tage regelmæssige blodprøver for at tjekke dine B-celler, som er en type hvide blodlegemer, da obinutuzumab påvirker disse celler.

Alle bivirkninger vil blive vurderet efter deres alvorlighed og registreret som lette, moderate, alvorlige eller livstruende.

7 Opfølgning efter hovedbehandling

Efter de 52 ugers hovedbehandling vil du fortsætte med at komme til kontroller i yderligere 24 uger.

I denne periode vil lægen fortsætte med at overvåge, om du forbliver i remission og følge din generelle sundhedstilstand.

Du vil have færre besøg i denne periode, men lægen vil stadig tage blodprøver og urinprøver for at følge dit helbred.

Den samlede deltagelse i undersøgelsen vil derfor være på 76 uger i alt.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal have fået diagnosen hyppigt tilbagevendende nefrotisk syndrom (en nyresygdom hvor der går protein tabt i urinen og som kommer tilbage mange gange) eller steroid-afhængigt nefrotisk syndrom (en nyresygdom som kræver konstant behandling med cortison-medicin) før du fyldte 18 år
  • Du skal være i komplet remission (sygdommen skal være helt forsvundet) ved undersøgelsen, hvilket betyder at du ikke har hævelser, at dit protein-kreatinin forhold i urinen (en måling der viser hvor meget protein der går tabt gennem nyrerne) er 0,2 gram per gram eller mindre, og at tre på hinanden følgende daglige urinprøver viser kun spor eller slet intet protein i løbet af ugen før behandlingen starter
  • Du skal have haft mindst ét tilbagefald (sygdommen kommer tilbage) inden for de 6 måneder før undersøgelsen, efter at du stoppede med eller mens du fik cortison-medicin (medicin der dæmper immunsystemet) og/eller anden immunundertrykkende behandling (medicin der dæmper kroppens forsvarssystem) for at forhindre tilbagefald
  • Hvis du har fået cyclophosphamid (en stærk medicin der undertrykker immunsystemet) inden for de 6 måneder før behandlingen starter, skal du have haft mindst ét tilbagefald efter at du stoppede med denne medicin
  • Din estimerede glomerulære filtrationsrate (en måling af hvor godt dine nyrer renser blodet) skal være normal for din alder

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage i studiet, hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv infektion, som betyder at din krop i øjeblikket kæmper mod bakterier, virus eller svamp
  • Du kan ikke deltage, hvis du har immundefekt, hvilket betyder at dit immunsystem ikke fungerer normalt og ikke kan beskytte dig mod sygdomme
  • Du kan ikke deltage, hvis du tidligere har haft kræft eller har kræft nu
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte-, lever- eller lungesygdomme
  • Du kan ikke deltage, hvis du har haft en alvorlig allergisk reaktion over for lignende medicin tidligere
  • Du kan ikke deltage, hvis du har fået vacciner med levende svækkede virus inden for de sidste 4 uger
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der påvirker dit immunsystem på en måde, der ikke er tilladt i studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis du har hepatitis B eller hepatitis C, som er infektioner i leveren
  • Du kan ikke deltage, hvis du har meget lave tal for hvide blodlegemer, som er de celler der beskytter dig mod infektioner
  • Du kan ikke deltage, hvis du har problemer med at forstå eller følge studiets krav
  • Du kan ikke deltage, hvis du deltager i et andet medicinsk studie

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hopital Des Enfants Toulouse Frankrig
IRCCS Istituto Giannina Gaslini Genova Italien
Universitair Ziekenhuis Gent Gent Belgien
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona Esplugues de Llobregat Spanien
Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego Warszawa Polen
Universitaetsklinikum Erlangen AöR Erlangen Tyskland
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre Bénite Frankrig
Hospital Universitario De Cruces Barakaldo Spanien
Robert Debre University Hospital Paris Frankrig
Ufwtntaghidakzrfdqdvb Efkgz Aud Essen Tyskland
Hxrjkurj Usmiftqabvbag Mivxkyv Dm Vsmlulszqn Santander Spanien
Ayekybl Obwijyvzznm Uetsocsbzmgcu Cvoslhjvocmd Djsja Sjwzvr E Dtoza Sqbhhdb Dp Tprbva Turin Italien
Utteakfttdykxu Cewtxtw Kfvhcsamo Gdańsk Polen

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Belgien Belgien
rekrutterer ikke
15.08.2023
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
15.08.2023
Italien Italien
rekrutterer ikke
15.08.2023
Polen Polen
rekrutterer ikke
15.08.2023
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
15.08.2023
Tyskland Tyskland
rekrutterer ikke
15.08.2023

Forsøgssteder

Obinutuzumab er en type medicin, der kaldes en monoklonal antistof. Dette lægemiddel hjælper med at påvirke immunsystemet på en specifik måde ved at målrette bestemte celler i kroppen. Obinutuzumab bruges til at behandle forskellige sygdomme, hvor immunsystemet spiller en rolle, og i dette studie undersøges det som en mulig behandling for nyresygdom hos børn.

MMF er forkortelsen for mycophenolat mofetil, som er et lægemiddel, der hjælper med at dæmpe immunsystemet. Dette medicin bruges ofte til at forhindre, at kroppens forsvarssystem bliver for aktivt og skader organer som nyrerne. MMF tages som tabletter eller kapsler og hjælper med at kontrollere immunsystemets aktivitet hos patienter med forskellige nyresygdomme.

Childhood Idiopathic Nephrotic Syndrome – Dette er en nyresygdom, der primært rammer børn og er karakteriseret ved tab af protein gennem urinen. Sygdommen opstår, når de små blodkar i nyrernes filtrationsenheder (glomeruli) bliver beskadigede og begynder at lække protein, især albumin, ud i urinen. Dette proteintab fører til lavt proteinindhold i blodet, hvilket medfører væskeophobning i kroppen, særligt synligt som hævelser omkring øjnene, benene og maven. Børn med denne tilstand oplever ofte gentagne perioder med forværring (relaps) og bedring (remission). Sygdommen kaldes idiopatisk, fordi den specifikke årsag ikke kendes. Tilstanden kan påvirke barnets energiniveau og generelle velbefindende på grund af de fysiske symptomer og den underliggende nyrefunktionsforstyrrelse.

Forsøgs-ID:
2023-505140-19-00
Protokolkode:
WA43380
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Behandling af voksne med tilbagevendende nefrotisk syndrom ved brug af obinutuzumab

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Italien
  • Undersøgelse af atacicept til behandling af multiple autoimmune glomerulære sygdomme hos voksne patienter

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Frankrig Tyskland Italien Polen Spanien