Sammenligning af luspatercept og epoetin alfa til behandling af blodmangel hos personer med MDS, som ikke tidligere har fået ESA-behandling

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af en sygdom kaldet myelodysplastisk syndrom (MDS), som er en tilstand hvor knoglemarven ikke producerer nok normale blodceller. Når man har MDS, kan kroppen få svært ved at lave tilstrækkeligt med røde blodceller, hvilket fører til blodmangel (anæmi). Mennesker med denne tilstand har ofte brug for regelmæssige blodtransfusioner for at få nok røde blodceller. Dette studie sammenligner to forskellige mediciner: luspatercept (også kaldet ACE-536) og epoetin alfa. Begge mediciner er designet til at hjælpe kroppen med at producere flere røde blodceller og dermed reducere behovet for blodtransfusioner.

Formålet med studiet er at undersøge, hvor godt luspatercept virker sammenlignet med epoetin alfa til at behandle blodmangel hos patienter med lav til mellemlav risiko MDS, som ikke tidligere har fået behandling med erythropoiesis-stimulerende midler (ESA), og som har brug for regelmæssige blodtransfusioner. Erythropoiesis-stimulerende midler er mediciner, der hjælper kroppen med at producere flere røde blodceller. Studiet vil særligt se på, om patienterne kan blive uafhængige af blodtransfusioner i mindst 12 uger, mens de samtidig oplever en stigning i deres hæmoglobin-niveau. Hæmoglobin er det protein i de røde blodceller, der transporterer ilt rundt i kroppen.

Under studiet vil deltagerne tilfældigt blive tildelt enten luspatercept eller epoetin alfa som behandling. Begge grupper vil blive overvåget nøje for at se, hvordan medicinen påvirker deres blodtal og generelle helbred. Forskerne vil måle, hvor mange patienter der kan klare sig uden blodtransfusioner i forskellige tidsperioder, og de vil også undersøge, om behandlingen forbedrer patienternes livskvalitet og reducerer bivirkninger. Studiets resultater vil hjælpe lægerne med at forstå, hvilken behandling der er mest effektiv til at hjælpe patienter med MDS med at producere flere røde blodceller på egen hånd.

1 Randomisering og tildeling af behandling

Du vil blive tilfældigt tildelt til en af to behandlingsgrupper. Du vil enten modtage luspatercept (handelsnavnet Reblozyl) eller epoetin alfa (handelsnavnet EPREX).

Begge lægemidler er designet til at hjælpe din krop med at producere flere røde blodlegemer og reducere dit behov for blodtransfusioner.

Dette er et åbent studie, hvilket betyder, at både du og dit lægehold vil vide, hvilken behandling du modtager.

2 Start på luspatercept behandling (hvis tildelt denne gruppe)

Hvis du bliver tildelt luspatercept, vil du modtage Reblozyl 25 mg som din startdosis.

Medicinen gives som en injektion under huden én gang hver tredje uge.

Lægemidlet leveres som et pulver, der blandes til en opløsning lige før injektion.

Din læge kan justere dosis til Reblozyl 75 mg afhængigt af, hvordan du reagerer på behandlingen.

3 Start på epoetin alfa behandling (hvis tildelt denne gruppe)

Hvis du bliver tildelt epoetin alfa, vil du modtage EPREX som injektioner under huden.

Du kan modtage forskellige styrker: EPREX 4.000 IU/mL, EPREX 10.000 IU/mL eller EPREX 40.000 IU/mL.

Medicinen gives i færdigfyldte sprøjter og administreres regelmæssigt i henhold til din læges anvisninger.

Dosis og hyppighed vil blive bestemt individuelt baseret på dit behov og respons.

4 Overvågning i de første 24 uger

I løbet af de første 24 uger vil du have regelmæssige besøg på hospitalet eller klinikken.

Ved hvert besøg vil der blive taget blodprøver for at måle dit hæmoglobinniveau og kontrollere, hvordan du reagerer på behandlingen.

Dit lægehold vil registrere alle blodtransfusioner, du muligvis har brug for i denne periode.

Du vil blive spurgt om eventuelle bivirkninger eller symptomer, du oplever.

5 Evaluering af behandlingsrespons

Hovedformålet er at se, om du kan klare dig uden blodtransfusioner i 12 sammenhængende uger (84 dage).

Samtidig skal dit hæmoglobinniveau stige med mindst 1,5 g/dL sammenlignet med dit udgangsniveau.

Dit lægehold vil løbende evaluere, om behandlingen virker for dig ved at sammenligne antallet af transfusioner før og under studiet.

6 Fortsættende behandling og overvågning

Hvis behandlingen virker godt for dig, vil du fortsætte med at modtage den samme medicin i den samme dosering.

Du vil have kontinuerlige besøg for overvågning af din tilstand og eventuelle bivirkninger.

Dit lægehold vil registrere alle hospitalsindlæggelser eller andre sundhedstjenester, du måtte have brug for.

Der vil blive udfyldt spørgeskemaer om livskvalitet for at vurdere, hvordan behandlingen påvirker dit daglige liv.

7 Langtidsopfølgning

Du vil blive fulgt i længere tid for at evaluere behandlingens langvarige effekter.

Dit lægehold vil overvåge for tegn på sygdomsudvikling til akut myeloid leukæmi (AML).

Der vil blive taget regelmæssige blodprøver til analyse af genetiske markører, der kan påvirke, hvordan du reagerer på behandlingen.

Du vil blive spurgt om din tilfredshed med behandlingen og dens indvirkning på dit liv.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mindst 18 år gammel, når du underskriver samtykkeerklæringen
Du skal forstå og frivilligt underskrive en samtykkeerklæring, før der udføres undersøgelser eller procedurer i forbindelse med studiet
Du skal være villig og i stand til at overholde tidsplanen for studiebesøg og andre krav i protokollen
Du skal have en dokumenteret diagnose af myelodysplastisk syndrom (en sygdom, hvor knoglemarven ikke producerer sunde blodceller normalt) ifølge WHO 2016 klassifikation, som opfylder IPSS-R klassifikation af meget lav, lav eller mellemhøj risiko sygdom, og mindre end 5% blaster (umodne celler) i knoglemarven
Du skal have et naturligt serum erytropoietin niveau (et hormon der stimulerer produktion af røde blodlegemer) på mindre end 500 U/L
Du skal have behov for transfusioner af røde blodlegemer (tilføjelse af blod udefra), som dokumenteret ved følgende kriterier:
- Et transfusionsbehov på 2 til 6 enheder røde blodlegemer over 8 uger, bekræftet i minimum 8 uger umiddelbart før randomisering
- Hæmoglobin niveauer (protein i røde blodlegemer der transporterer ilt) på tidspunktet for eller inden for 7 dage før en transfusion skal have været 9,0 g/dL eller derunder med symptomer på anæmi (blodmangel), eller 7 g/dL eller derunder uden symptomer
- Hæmoglobin niveauet efter den sidste transfusion før randomisering skal være under 11,0 g/dL
Du skal have en ECOG score (en måling af hvor godt du kan klare daglige aktiviteter) på 0, 1 eller 2
Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du:
- Have to negative graviditetstests før start af studiebehandling
- Acceptere løbende graviditetstests under studiet og efter afslutning af behandlingen
- Enten forpligte dig til fuldstændig seksuel afholdenhed eller bruge højeffektiv prævention (svangerskabsforebyggelse) uden afbrydelse fra 5 uger før start af studiemedicin, under hele studiebehandlingen og i 12 uger efter stop af behandlingen
Hvis du er en mand, skal du:
- Praktisere fuldstændig seksuel afholdenhed eller acceptere at bruge kondom under seksuel kontakt med en gravid kvinde eller en kvinde i den fødedygtige alder, mens du deltager i studiet, under behandlingspauser og i mindst 12 uger efter stop af studiemedicinen, selv hvis du har gennemgået en vellykket sterilisation

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du ikke har myelodysplastisk syndrom (en sygdom hvor knoglemarven ikke danner normale blodceller) med meget lav, lav eller mellemhøj risiko ifølge det internationale scoringssystem
Du kan ikke deltage, hvis du tidligere har fået behandling med erythropoiesis stimulerende midler (medicin der hjælper kroppen med at danne flere røde blodlegemer)
Du kan ikke deltage, hvis du ikke har brug for blodtransfusioner (behandling hvor du får tilført røde blodlegemer fra en donor)
Du kan ikke deltage, hvis du har høj risiko myelodysplastisk syndrom ifølge scoringssystemet
Du kan ikke deltage, hvis din anæmi (lavt niveau af røde blodlegemer) ikke skyldes myelodysplastisk syndrom
Du kan ikke deltage, hvis du ikke opfylder kravene til at kunne opnå transfusionsuafhængighed (at kunne klare sig uden blodtransfusioner) i 12 uger

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Uniwersytecki Szpital Kliniczny Im Jana Mikulicza Radeckiego We Wroclawiu	Wrocław	Polen
Zuyderland Medisch Centrum Stichting	Geleen	Holland
IRCCS Humanitas Research Hospital	Rozzano	Italien
Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi	Firenze	Italien
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe	Valencia	Spanien
Oncopole Claudius Regaud	Toulouse	Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Lille	Lille	Frankrig
Uniwersytecki Szpital Kliniczny Im Jana Mikulicza Radeckiego We Wroclawiu	Wrocław	Polen

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Hospital Universitario Central De Asturias	Oviedo	Spanien
Uniwersytecki Szpital Kliniczny Im.Fryderyka Chopina W Rzeszowie	Rzeszów	Polen
Azienda Ospedaliero-Universitaria San Luigi Gonzaga	Orbassano	Italien
Region Skane Skanes Universitetssjukhus	Lund	Sverige
Vilniaus universiteto ligonine Santaros klinikos VšĮ	Vilnius	Litauen
Centre Hospitalier Le Mans	Le Mans	Frankrig
Marien Hospital Duesseldorf GmbH	Düsseldorf	Tyskland
Instituto Portugues De Oncologia De Lisboa Francisco Gentil E.P.E.	Lissabon	Portugal
Centre Hospitalier De La Cote Basque	Bayonne	Frankrig
General University Hospital Of Patras	Patras	Grækenland
Centre Hospitalier Universitaire De Nice	Nice	Frankrig
University General Hospital Of Alexandroupoli	Alexandroupoli	Grækenland
Specjalistyczny Szpital Im. Dra Alfreda Sokolowskiego	Wałbrzych	Polen
Gasthuiszusters Antwerpen	Antwerpen	Belgien
Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze	Prag	Tjekkiet
Uniwersytecki Szpital Kliniczny W Poznaniu	Poznań	Polen
Instituto Portugues De Oncologia Do Porto Francisco Gentil E.P.E.	Porto	Portugal
CCAB Centro Clinico Academico Braga Associacao	Braga	Portugal
Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 W Lublinie	Lublin	Polen
Wojewodzki Szpital Specjalistyczny Im. Janusza Korczaka W Slupsku Sp. z o.o.	Słupsk	Polen
Haga Hospital	Haag	Holland
Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant Andre	Rom	Italien
Algemeen Ziekenhuis Delta	Roeselare	Belgien
Algemeen Ziekenhuis Klina	Brasschaat	Belgien
Klinikum der Technischen Universitaet Muenchen (TUM Klinikum)	München	Tyskland
Haematologisch Onkologische Schwerpunktpraxis	Würzburg	Tyskland
Kliniken Ostalb gemeinnuetzige kommunale Anstalt des oeffentlichen Rechts	Mutlangen	Tyskland
Hospital Universitario de Ourense	Ourense	Spanien
Hospital Universitario Virgen De Las Nieves	Granada	Spanien
Del-Pesti Centrumkorhaz Orszagos Hematologiai Es Infektologiai Intezet	Budapest	Ungarn
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes	Nantes	Frankrig
Grande Ospedale Metropolitano Bianchi Melacrino Morelli	Reggio di Calabria	Italien
Servei De Salut De Les Illes Balears	Palma de Mallorca	Spanien
Karolinska University Hospital	Žilina	Sverige
Centre Hospitalier Lyon Sud	Pierre Bénite	Frankrig
Hospital Universitario Virgen De La Victoria	Malaga	Spanien
European Group for Blood and Marrow Transplantation	Leipzig	Tyskland
Ooqypvjosajwuy Lsat Gomi	Linz	Østrig
Wogfehfeggk Wvbahvzjqyijsbdfkriu Cnkamqq Obwxfdizk I Thssfoqnspgwz Io Mrgstjnwwgv W Lthkk	Łódź	Polen
Athuritus Uzq	Amsterdam	Holland
Imixgdmb Ciwwhp Dhxrbwqmtcphiempt	L'Hospitalet de Llobregat	Spanien
Cjwbwk Hkhhpfsqbdm Rkuwgdap Ufrhtmaipklal Dj Tprtx	Tours	Frankrig
Axnipepthe Pmginxnr Htwvpurv Db Pprkj	Paris	Frankrig
Ukldwizmshiypn Ckyejde Kltqofvnd	Gdańsk	Polen
Sgxuxvssiod Ulkwybvkfv Hekwnghhzenbdxs Gbpbvofgnkmsidvug	Göteborg	Sverige
Agcxmsb Ugaay Smpomcpjw Lsklmb Dv Bjvqcen	Bologna	Italien
Uvrrzclnqx Dtlie Salba Db Rgsy Lq Svqbwolr	Rom	Italien
Aziygiruyq Psqugnio Hjkqlunu Dk Puqpn	Paris	Frankrig
Hogeutm Hllt Ltlhdhz &oyipvj Gz Sux &pnzois Ctp dh Bnksmzfk	Pessac	Frankrig
Hzjeonil Vmmk dcwalnvx	Barcelona	Spanien
Ujmqvczzdw Gvuohfc Hirspplu Awyidyu	Athen	Grækenland

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Belgien	rekrutterer ikke	03.09.2018
Frankrig	rekrutterer ikke	03.09.2018
Grækenland	rekrutterer ikke	03.09.2018
Holland	rekrutterer ikke	03.09.2018
Italien	rekrutterer ikke	03.09.2018
Litauen	rekrutterer ikke	03.09.2018
Polen	rekrutterer ikke	03.09.2018
Portugal	rekrutterer ikke	03.09.2018
Spanien	rekrutterer ikke	03.09.2018
Sverige	rekrutterer ikke	03.09.2018
Tjekkiet	rekrutterer ikke	03.09.2018
Tyskland	rekrutterer ikke	03.09.2018
Ungarn	rekrutterer ikke	03.09.2018
Østrig	rekrutterer ikke	03.09.2018

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Luspatercept er et lægemiddel, der hjælper kroppen med at producere flere røde blodlegemer. Det virker ved at støtte de celler i knoglemarven, som laver røde blodlegemer, så de kan arbejde mere effektivt. Dette lægemiddel gives til patienter med myelodysplastisk syndrom, som har problemer med at producere nok sunde røde blodlegemer og derfor har brug for blodtransfusioner.

Epoetin alfa er et lægemiddel, der efterligner et naturligt hormon kaldet erythropoietin, som normalt produceres af nyrerne. Dette hormon fortæller knoglemarven, at den skal lave flere røde blodlegemer. Når patienter får epoetin alfa, stimulerer det produktionen af røde blodlegemer, hvilket kan hjælpe med at reducere behovet for blodtransfusioner hos patienter med anæmi.

Myelodysplastisk syndrom – Myelodysplastisk syndrom er en gruppe blodsygdomme, der påvirker knoglemarven og dens evne til at producere normale, sunde blodceller. Sygdommen opstår, når stamcellerne i knoglemarven bliver beskadigede og begynder at producere defekte blodceller. Dette fører til, at kroppen ikke kan producere tilstrækkeligt med røde blodlegemer, hvide blodlegemer eller blodplader. De defekte celler kan ikke fungere korrekt og dør ofte for tidligt. Som følge heraf udvikler patienterne anæmi, øget risiko for infektioner og blødningsproblemer. Sygdommen udvikler sig gradvist og kan over tid forværres og muligvis udvikle sig til akut leukæmi.

Forsøgs-ID:

2022-501485-22-00

Protokolkode:

ACE-536-MDS-002

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Sammenligning af luspatercept og epoetin alfa til behandling af blodmangel hos personer med MDS, som ikke tidligere har fået ESA-behandling

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?