Sammenligning af luspatercept og epoetin alfa mod blodmangel hos patienter med lavrisiko myelodysplastisk syndrom (MDS)

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Myelodysplastisk syndrom er en sygdom, der påvirker knoglemarven, som er det væv inde i knoglerne, der producerer blodceller. Ved denne sygdom kan knoglemarven ikke producere nok sunde røde blodlegemer, hvilket fører til anæmi, som betyder mangel på røde blodlegemer i blodet. De røde blodlegemer transporterer ilt rundt i kroppen, så når der er for få af dem, kan personer opleve træthed, svaghed, åndenød eller svimmelhed.

Dette studie sammenligner to forskellige behandlinger for anæmi hos personer med lavrisiko myelodysplastisk syndrom. Den ene behandling er luspatercept, som også går under kodenavnet ACE 536, og den anden er epoetin alfa. Begge lægemidler har til formål at hjælpe kroppen med at producere flere røde blodlegemer. Formålet med studiet er at sammenligne, hvor mange deltagere der udvikler behov for blodtransfusioner mellem de to behandlingsgrupper. Blodtransfusion betyder at få røde blodlegemer fra en donor through en slange direkte ind i blodbanen.

Under studiet vil deltagerne blive tilfældigt tildelt en af de to behandlinger og blive fulgt i op til 96 uger. Læger vil regelmæssigt måle mængden af hæmoglobin i blodet, som er det protein i de røde blodlegemer, der bærer ilt. De vil også overvåge, om deltagerne har brug for blodtransfusioner, og vurdere eventuelle bivirkninger ved behandlingen. Studiet er åbent, hvilket betyder, at både deltagere og læger ved, hvilken behandling der gives.

1 randomisering til behandlingsgruppe

Du vil blive tilfældigt tildelt til en af to behandlingsgrupper. Dette kaldes randomisering.

Du vil enten få behandling med luspatercept eller epoetin alfa. Begge lægemidler har til formål at hjælpe med at behandle anæmi forårsaget af din sygdom.

Du vil vide, hvilken behandling du får, da dette er et åbent studie.

2 start på behandlingsperiode

Behandlingsperioden varer i 96 uger (cirka 2 år).

Hvis du er tildelt luspatercept-gruppen, vil du få injektioner med Reblozyl. Dette lægemiddel fås som pulver, der blandes til en opløsning før injektion.

Hvis du er tildelt epoetin alfa-gruppen, vil du få injektioner med Binocrit i forskellige styrker afhængigt af dit behov.

3 administration af luspatercept (hvis tildelt denne gruppe)

Du vil få luspatercept (Reblozyl) som injektion under huden hver 3. uge.

Lægemidlet fås i to styrker: 25 mg eller 75 mg pulver til injektionsvæske.

Doseringen vil blive bestemt af din læge baseret på dit respons på behandlingen.

4 administration af epoetin alfa (hvis tildelt denne gruppe)

Du vil få epoetin alfa (Binocrit) som injektion under huden.

Lægemidlet fås i flere forskellige styrker: 2.000, 4.000, 6.000, 20.000, 30.000 eller 40.000 IE per dosis.

Din læge vil bestemme den rette dosering og hyppighed baseret på dit hæmoglobinniveau og respons på behandlingen.

Injektionerne gives typisk 1-3 gange ugentligt.

5 regelmæssig overvågning i de første 48 uger

I de første 48 uger af behandlingen vil din læge nøje overvåge dit respons.

Der vil blive taget blodprøver for at måle dit hæmoglobinniveau (den røde farve i blodet, der transporterer ilt).

Målet er at opnå en stigning i dit gennemsnitlige hæmoglobinniveau på mindst 1,5 g/dL i løbet af en 16-ugers periode uden behov for blodtransfusioner.

6 overvågning for transfusionsbehov gennem hele studiet

Gennem hele 96-ugers behandlingsperioden vil din læge overvåge, om du har behov for blodtransfusioner.

Studiet måler, om du bliver transfusionsafhængig, hvilket betyder, at du har behov for 3 eller flere enheder røde blodlegemer inden for en 16-ugers periode.

Dette er et vigtigt mål for at vurdere, hvor godt behandlingen virker.

7 løbende vurdering af symptomer

Du vil regelmæssigt blive bedt om at vurdere dine anæmisymptomer som træthed, svaghed, åndenød eller svimmelhed.

Dette hjælper med at måle, hvordan behandlingen påvirker din livskvalitet og symptomer.

Din læge vil bruge disse oplysninger til at vurdere behandlingens effektivitet.

8 afslutning af behandlingsperioden

Efter 96 uger vil behandlingsperioden være afsluttet.

Din læge vil foretage en endelig vurdering af, hvordan du har responderet på behandlingen.

Der vil blive samlet data om alle de målinger, der er foretaget gennem studieperioden.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mindst 18 år gammel på det tidspunkt, hvor du underskriver samtykkeerklæringen
  • Du skal have en bekræftet diagnose af MDS (myelodysplastisk syndrom) ifølge WHO 2016-kriterierne, som opfylder IPSS-R klassifikation af meget lav, lav eller mellem risiko sygdom (mellem-risiko score ≤ 3,5). Dette skal bekræftes gennem en knoglemarvsundersøgelse (en procedure hvor en lille prøve af knoglemarv udtages til undersøgelse) og vise mindre end 5% blaster (umodne blodceller) i knoglemarven og mindre end 1% blaster i det perifere blod
  • Dit baseline erythropoietin niveau i blodet skal være ≤ 500 U/L. Erythropoietin er et hormon, som hjælper kroppen med at producere røde blodlegemer
  • Du skal være transfusionsuafhængig ifølge IWG 2018-kriterierne, hvilket betyder at du ikke har modtaget blodtransfusioner (tilførsel af røde blodlegemer) inden for de sidste 16 uger før randomisering. Dog er 1-2 transfusioner tilladt inden for disse 16 uger, hvis de blev givet på grund af en akut hændelse/sygdom (som operation, blødning, infektion) eller andre sygdomme (hjertekar-, lunge- eller hjernesygdomme), og ikke kun for behandling af lavt hæmoglobin
  • Dit baseline hæmoglobin niveau skal være ≤ 9,5 g/dL før randomisering. Hæmoglobin er det protein i de røde blodlegemer, som transporterer ilt rundt i kroppen. Dette baseline niveau beregnes som gennemsnittet af dine to laveste målinger inden for 16 uger før randomisering, og mindst én af disse skal være fra centrallaboratoriet taget inden for screeningsperioden. De to målinger skal være taget mindst syv dage fra hinanden, og målinger taget mindre end 21 dage efter blodtransfusion må ikke bruges
  • Du skal have symptomer på anæmi (blodmangel), hvilket betyder at du under screeningsperioden skal rapportere en sværhedsgrad på “moderat” eller højere for mindst ét af følgende symptomer: træthed, svaghed, åndenød eller svimmelhed
  • Du skal have en ECOG performance status på 0, 1 eller 2. Dette er en skala, som måler, hvor godt du kan klare daglige aktiviteter: 0 betyder fuldt aktiv, 1 betyder begrænset i fysisk anstrengende aktivitet, og 2 betyder i stand til at passe dig selv, men ikke i stand til at arbejde
  • Du skal være erythropoiesis-stimulerende agent naiv, hvilket betyder at du aldrig tidligere har fået medicin, som stimulerer produktionen af røde blodlegemer. Dog kan du deltage efter lægens skøn, hvis du har fået højst 2 tidligere doser af epoetin alfa, epoetin alfa biosimilar eller darbepoetin alfa, og den sidste dosis var mindst 8 uger før randomisering

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig sygdom i hjertet eller blodkarrene, som gør det farligt at få blodtransfusioner
  • Du kan ikke deltage, hvis du tidligere har haft en allergisk reaktion over for erythropoietin (et hormon der hjælper med at danne røde blodlegemer) eller lignende lægemidler
  • Du kan ikke deltage, hvis du har ukontrolleret højt blytryk
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv infektion eller feber
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en anden type kræft, der kræver behandling
  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige leverproblemer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige nyreproblemer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har haft blodpropper i løbet af de sidste 6 måneder
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der kan påvirke blodets evne til at størkne
  • Du kan ikke deltage, hvis du har meget lave niveauer af jern, folat (et B-vitamin) eller vitamin B12 i blodet
  • Du kan ikke deltage, hvis du har fået kemoterapi eller strålebehandling inden for de sidste 4 uger
  • Du kan ikke deltage, hvis du har deltaget i andre medicinforsøg inden for de sidste 30 dage

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Institut Gustave Roussy Villejuif Frankrig
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Rom Italien
Onkologie Erding Erding Tyskland
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Frankrig
Bellvitge University Hospital L'Hospitalet de Llobregat Spanien
IRCCS Humanitas Research Hospital Rozzano Italien
Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi Firenze Italien
Oncopole Claudius Regaud Toulouse Frankrig
CHU Grenoble Alpes La Tronche Frankrig
Hospital Universitario De Salamanca Salamanca Spanien
University Hospital Jena KöR Jena Tyskland
Universitaet Leipzig Leipzig Tyskland
Policlinico “Tor Vergata”, Università degli Studi di Roma TOR VERGATA Rom Italien

Andre steder

Stedets navn By Land Status
ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda Milan Italien
Fakultni Nemocnice Brno Brno Tjekkiet
Markhot Ferenc Oktatokorhaz Es Rendelointezet Eger Ungarn
General University Hospital Of Patras Patras Grækenland
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nice Frankrig
University General Hospital Of Alexandroupoli Alexandroupoli Grækenland
Specjalistyczny Szpital Im. Dra Alfreda Sokolowskiego Wałbrzych Polen
Gesellschaft Zur Forderung Des Wissenschaftlich Medizinischen Erkenntnisgewinns In Der Hamatologie Und Oncologie Münster Tyskland
Semmelweis University Budapest Ungarn
Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze Prag Tjekkiet
Mtz Clinical Research Powered By Pratia Warszawa Polen
Pratia Hematologia Sp. z o.o. Katowice Polen
Azienda Ospedaliera Ordine Mauriziano Di Torino Turin Italien
Centro Ricerche Cliniche Di Verona S.r.l. Verona Italien
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milan Italien
Grande Ospedale Metropolitano Bianchi Melacrino Morelli Reggio di Calabria Italien
Hospital Clinico Universitario De Valencia Valencia Spanien
Hospital Universitario Virgen De Las Nieves Granada Spanien
Virgen del Rocío University Hospital Sevilla Spanien
Hospital Universitario Central De Asturias Oviedo Spanien
Szabolcs-Szatmar-Bereg Varmegyei Oktatokorhaz Nyíregyháza Ungarn
Kliniken Ostalb gemeinnuetzige kommunale Anstalt des oeffentlichen Rechts Mutlangen Tyskland
Institut Fuer Versorgungsforschung In Der Onkologie GbR Koblenz Tyskland
Haematologisch Onkologische Schwerpunktpraxis Würzburg Tyskland
University Hospital Ostrava Ostrava Tjekkiet
Aahngnkneq Pdqffisv Hayaohlu Dz Pbcpu Paris Frankrig
Cija Dp Nqjwx Vandoeuvre lès Nancy Frankrig
Heufkynr Uolfdqxtodcpn Dg Ld Pkpbvtpd Madrid Spanien
Pohune fjf Hpcjcjzvjcr uoa Oddgrgyfz Begdjq Muozg Berlin Tyskland
Uscqvoeukasdsk Chsdhtt Kcbixtoyl Gdańsk Polen
Aqcvizk Unqxr Swcjqsolw Lsxhxp Db Bbxqphb Bologna Italien
Ckulwv Hyepxsmclsf Rblilikg Ujsxddhjsqgyn Ds Tdaya Tours Frankrig
Cycmrz Hvyxqezmcrt Rmjsrfjv Dofamlksssazza Angers Frankrig
Lukes Gzjingy Htygpqwb Or Aivyxc Athen Grækenland
Uohgmvzjjhofwbrgqzhpa Dovupbxafmn Avs Düsseldorf Tyskland
Hazyhuwm Vcox dgxklnzx Barcelona Spanien
Uhqpvgqins Gsjdzsc Hrqxjtyv Adlqfcm Athen Grækenland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer
28.08.2023
Grækenland Grækenland
rekrutterer ikke
28.08.2023
Italien Italien
rekrutterer ikke
28.08.2023
Polen Polen
rekrutterer ikke
28.08.2023
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
28.08.2023
Tjekkiet Tjekkiet
rekrutterer ikke
28.08.2023
Tyskland Tyskland
rekrutterer ikke
28.08.2023
Ungarn Ungarn
rekrutterer ikke
28.08.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Luspatercept (også kendt som ACE 536) er et nyt lægemiddel, der hjælper kroppen med at producere flere røde blodlegemer. Det virker ved at blokere bestemte proteiner, som normalt forhindrer produktionen af modne røde blodlegemer. Når disse proteiner blokeres, kan knoglemarven producere flere sunde røde blodlegemer, hvilket kan hjælpe med at behandle anæmi hos patienter med myelodysplastisk syndrom.

Epoetin alfa er et lægemiddel, der efterligner et naturligt hormon kaldet erythropoietin, som kroppen normalt producerer i nyrerne. Dette hormon fortæller knoglemarven, at den skal producere flere røde blodlegemer. Epoetin alfa bruges til at behandle anæmi ved at stimulere produktionen af røde blodlegemer hos patienter, hvis kroppe ikke producerer nok af dette hormon naturligt.

Myelodysplastisk syndrom – Dette er en gruppe af sygdomme i knoglemarven, hvor bloddannelsen ikke fungerer normalt. Knoglemarven producerer unormale og umodne blodceller, som ikke kan udføre deres normale funktioner. Sygdommen påvirker primært produktionen af røde blodlegemer, hvide blodlegemer og blodplader. Over tid bliver knoglemarven mindre effektiv til at producere sunde blodceller. Dette fører til lave blodtal og symptomer som træthed, åndenød og øget risiko for infektioner og blødninger. Sygdommen udvikler sig langsomt og kan i nogle tilfælde udvikle sig til akut leukæmi.

Forsøgs-ID:
2022-500430-29-00
Protokolkode:
CA056-025
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af venetoclax, treosulfan og fludarabin som forberedende behandling før stamcelletransplantation hos patienter med akut myeloid leukæmi og myelodysplastisk syndrom

    Rekrutterer

    1 1 1
    Tyskland
  • Undersøgelse af sikkerheden og virkningen af AZD3632 alene eller sammen med andre lægemidler hos voksne med akut leukæmi eller myelodysplastisk syndrom

    Rekrutterer

    1 1
    Danmark Tyskland Italien