Sammenligning af lægemidlerne ocrelizumab og fingolimod til behandling af attakvis multipel sklerose hos børn og unge

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af relapsing-remitting multipel sklerose hos børn og unge. Relapsing-remitting multipel sklerose er en sygdom i det centrale nervesystem, hvor immunsystemet angriber de beskyttende lag omkring nervecellerne i hjernen og rygmarven. Dette fører til perioder med forværring af symptomer kaldet tilbagefald eller anfald, efterfulgt af perioder med bedring eller stabilitet. Studiet sammenligner to forskellige behandlinger: ocrelizumab og fingolimod. Begge er lægemidler, der hjælper med at regulere immunsystemet for at reducere antallet af anfald og begrænse sygdommens udvikling.

Formålet med studiet er at vise, om ocrelizumab er lige så effektivt som fingolimod til behandling af denne sygdom hos unge patienter. Under studiet vil deltagerne blive tilfældigt tildelt en af de to behandlinger, og hverken deltagerne eller lægerne vil vide, hvilken behandling der gives, indtil studiet er afsluttet. Nogle deltagere vil også modtage placebo i kombination med deres aktive behandling. Studiet vil følge deltagerne over en periode for at overvåge, hvor mange anfald de oplever, og hvordan deres sygdom udvikler sig.

Under studiet vil deltagerne få regelmæssige lægebesøg, hvor deres tilstand bliver overvåget gennem forskellige tests og scanninger. Dette inkluderer MRI-scanninger af hjernen, som er en særlig type røntgenundersøgelse, der kan vise forandringer i hjernen uden brug af stråling. Lægerne vil også tage blodprøver for at kontrollere, hvordan behandlingen påvirker immunsystemet, og de vil holde øje med eventuelle bivirkninger. Målet er at indsamle information om, hvilken behandling der fungerer bedst for børn og unge med denne sygdom, mens sikkerheden overvåges nøje gennem hele studieperioden.

1 Screening og forberedelse

Du vil gennemgå forskellige tests og undersøgelser for at bekræfte, at du kan deltage i undersøgelsen. Dette inkluderer blodprøver, MRI-scanning (en type røntgenundersøgelse af hjernen) og vurdering af dit funktionsniveau.

Lægen vil kontrollere dit vaccinationsstatus og sikre, at du har modtaget alle anbefalede børnevaccinationer.

Du vil få tildelt en behandlingsgruppe tilfældigt – enten ocrelizumab eller fingolimod. Du vil ikke vide, hvilken behandling du får, da begge grupper også får placebo (inaktiv medicin) for den anden behandling.

2 Start på behandling – Uge 0

Hvis du tildeles ocrelizumab-gruppen, vil du modtage din første infusion (medicin givet gennem et drop i en blodåre). Dosen er 300 mg, som gives over flere timer på hospitalet.

Før infusionen får du methylprednisolon (et binyrebarkhormon) som injektion eller infusion for at mindske risikoen for reaktioner. Dosen kan være enten 250 mg eller 1000 mg.

Du kan også få dimenhydrinat 50 mg som tablet for at forebygge kvalme og svimmelhed.

Hvis du tildeles fingolimod-gruppen, starter du med daglige kapsler. Den første dag overvåges du på hospitalet i mindst 6 timer efter den første dosis på grund af mulige påvirkninger af hjerterytmen.

3 Opfølgende behandling – Uge 2

Hvis du er i ocrelizumab-gruppen, modtager du din anden infusion på 300 mg. Igen vil du få forudgående behandling med methylprednisolon og eventuelt dimenhydrinat.

Hvis du er i fingolimod-gruppen, fortsætter du med daglig indtagelse af kapsler hjemme.

4 Regelmæssig behandling og kontroller – Uge 12 og frem

Ved uge 12 får du taget en MRI-scanning for at vurdere behandlingseffekten.

Hvis du er i ocrelizumab-gruppen, vil du herefter modtage infusioner hver 6. måned (24 uger). Hver infusion er på 600 mg og gives med samme forbehandling som tidligere.

Hvis du er i fingolimod-gruppen, fortsætter du med at tage kapsler dagligt. Dosen kan være enten 0,25 mg eller 0,5 mg afhængigt af din kropsvægt.

5 Løbende overvågning under hele forløbet

Du vil have regelmæssige besøg på hospitalet for kontrol af din tilstand og eventuelle bivirkninger.

Der tages jævnligt blodprøver for at overvåge dit immunforsvar, særligt antallet af CD19 B-celler (en type hvide blodlegemer).

Lægen vil registrere eventuelle tilbagefald (forværring af symptomer) og måle dit funktionsniveau med en skala kaldet EDSS.

Du vil få taget MRI-scanninger på planlagte tidspunkter for at se på forandringer i hjernen.

6 Afslutning af behandlingsperioden

Behandlingsperioden fortsætter indtil undersøgelsen afsluttes i september 2029.

Efter din sidste dosis ocrelizumab skal du bruge sikker prævention i 24 uger (hvis du er en pige i den fødedygtige alder).

Efter din sidste dosis fingolimod skal du bruge sikker prævention i 2 måneder (hvis du er en pige i den fødedygtige alder).

Du vil have opfølgende besøg efter behandlingens ophør for at overvåge din tilstand og eventuelle sene bivirkninger.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mellem 10 og 18 år gammel på det tidspunkt, hvor du bliver tildelt en behandling i undersøgelsen
Du skal veje mindst 25 kilogram
Du skal have haft mindst ét attakforløb (forværring af sygdomssymptomer) inden for det sidste år før undersøgelsen starter, ELLER to attakforløb inden for de sidste to år, ELLER der skal ses mindst ét område med sygdomsaktivitet på din MRI-scanning (magnetisk billedundersøgelse af hjernen) inden for de sidste 6 måneder
For deltagere i Tyskland gælder særlige krav: Du skal enten have meget aktiv sygdom trods fuld og passende behandling med mindst ét sygdomsmodificerende lægemiddel, ELLER have hurtigt udviklende svær sygdom med 2 eller flere invaliderende attakforløb på ét år sammen med mindst ét aktivt område på hjerne-MRI eller betydelig forøgelse af sygdomsforandringer sammenlignet med tidligere MRI
Du skal have fået stillet diagnosen attakvis-remitterende multipel sklerose (en form for nervesygdom hvor symptomerne kommer i perioder) i overensstemmelse med internationale retningslinjer for børn og unge, og diagnosen skal være bekræftet af en uafhængig ekspertgruppe inden du starter i undersøgelsen
Du skal have fået alle børnevaccinationer som anbefalet i dit land
Din handicapgrad skal være mellem 0 og 5,5 på en skala der måler hvor meget sygdommen påvirker dine daglige aktiviteter
Hvis du er en pige i den fertile alder, skal du acceptere enten at være seksuelt afholdenhed eller bruge sikker prævention under behandlingen og i mindst 24 uger efter den sidste dosis af det ene lægemiddel og i 2 måneder efter den sidste dosis af det andet lægemiddel

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du er under 18 år eller over 55 år gammel
Du har progressiv multipel sklerose, som betyder at sygdommen forværres jævnt uden klare anfald
Du har haft dit første symptom på multipel sklerose for mere end 10 år siden
Du har en EDSS-score (handicapskala for multipel sklerose) på over 5,5, hvilket betyder betydelige gangproblemer
Du har ikke haft et anfald (pludselig forværring af symptomer) inden for de sidste 2 år
Du har ikke vist tegn på sygdomsaktivitet på MR-skanning inden for de sidste 12 måneder
Du har tidligere fået behandling med visse lægemidler mod multipel sklerose som natalizumab, alemtuzumab eller rituximab
Du har fået kortikosteroider (betændelsesdæmpende medicin) inden for de sidste 30 dage
Du har alvorlige lever- eller nyreproblemer
Du har aktive infektioner eller alvorlige immunforstyrrelser
Du er gravid, ammer eller planlægger at blive gravid under studiet
Du har hjerteproblemer, som kan forværres af studiebehandlingen
Du har alvorlige lungeproblemer eller vejrtrækningsbesvær
Du har haft kræft inden for de sidste 5 år (bortset fra visse hudkræfttyper)
Du har problemer med dit immunsystem (kroppens forsvarssystem), som ikke er relateret til multipel sklerose
Du tager medicin, som påvirker dit immunsystem på måder, der kan være farlige i kombination med studiemedicinen
Du har hepatitis B eller C (leverbetændelse) eller HIV-infektion

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Technische Universitaet Dresden	Dresden	Tyskland
Spitalul Clinic De Psihiatrie Prof.Dr.Alexandru Obregia	Bukarest	Rumænien
Hospitais da Universidade de Coimbra	Coimbra	Portugal
Azienda Ospedaliero Universitaria Consorziale Policlinico di Bari	Bari	Italien
Medical University Of Vienna	Wien	Østrig
Spitalul Clinic de Copii “Dr. Victor Gomoiu”	Bukarest	Rumænien

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Unidade Local De Saude De Sao Jose E.P.E.	Lissabon	Portugal
Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico G. Rodolico-San Marco Di Catania	Catania	Italien
Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant Andre	Rom	Italien
Universitair Ziekenhuis Gent	Gent	Belgien
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona	Esplugues de Llobregat	Spanien
CCAB Centro Clinico Academico Braga Associacao	Braga	Portugal
Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego	Warszawa	Polen
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’	Rom	Italien
University Of Debrecen	Debrecen	Ungarn
Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka	Warszawa	Polen
St. Luke’s Hospital S.A.	Thessaloniki	Grækenland
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier	Montpellier	Frankrig
Semmelweis University	Budapest	Ungarn
Tartu University Hospital	Tartu	Estland
Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Besta	Milan	Italien
Hospital Universitario Virgen Macarena	Sevilla	Spanien
Hospital Universitario Ramon Y Cajal	Madrid	Spanien
Multiprofile Hospital For Active Treatment In Neurology And Psychiatry St. Naum EAD	Sofia	Bulgarien
KBC Split	Split	Kroatien
Università degli studi Gabriele D’Annunzio Chieti-Pescara Centro di Studi e tecnologie avanzate	Chieti	Italien
Uniwersytecki Szpital Kliniczny W Poznaniu	Poznań	Polen
Hospices Civils De Lyon	Lyon	Frankrig
Rigshospitalet	København	Danmark
Clinic4U OÜ	Tallinn	Estland
Djecja bolnica Srebrnjak	Zagreb	Kroatien
Hvyhnftz Ufutrkscvsztt Ds Li Pstlxupo	Madrid	Spanien
Bbgrt Kkfpxaqy Umlkmbynkadou Swkzxjqv Vuse	Riga	Letland
Uvodmphexhs Wqnryujzwqyogtf &umrvhy Votenwejt Kqadtqd uja Jbiakvaifqgv Deeztyz	Datteln	Tyskland
Ukbwsibeuoduqg Clmjxqh Kvtfygacv	Gdańsk	Polen
Anhsjr Uabryizist Hwzuyksm	Aarhus	Danmark
Eqdptmj Ubnqlgqgovag Mnatbkl Cskuyai Rqjqczhft (uxpmljk Mgn	Rotterdam	Holland
Hfjzacyv Vtfi dxisnkxx	Barcelona	Spanien
Ubsmgbfhqg Gihcigw Hrfsvgax Amgmete	Athen	Grækenland
Hvcunnfh Uhlbtwohcfhyfs Shaytswpft &blocuq Hxdheaq dy Hlebjqksgba	Strasbourg	Frankrig
Cid Kmnmyir Bssraym	Le Kremlin-Bicêtre	Frankrig

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Belgien	rekrutterer ikke	31.03.2022
Bulgarien	rekrutterer ikke	31.03.2022
Danmark	rekrutterer ikke	31.03.2022
Estland	rekrutterer ikke	31.03.2022
Frankrig	rekrutterer ikke	31.03.2022
Grækenland	rekrutterer ikke	31.03.2022
Holland	rekrutterer ikke	31.03.2022
Italien	rekrutterer ikke	31.03.2022
Kroatien	rekrutterer ikke	31.03.2022
Letland	rekrutterer ikke	31.03.2022
Polen	rekrutterer ikke	31.03.2022
Portugal	rekrutterer ikke	31.03.2022
Rumænien	rekrutterer ikke	31.03.2022
Spanien	rekrutterer ikke	31.03.2022
Tyskland	rekrutterer ikke	31.03.2022
Ungarn	rekrutterer ikke	31.03.2022
Østrig	rekrutterer ikke	31.03.2022

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Ocrelizumab er et lægemiddel, der gives som en infusion direkte i blodbanen gennem en vene. Det virker ved at målrette specifikke celler i immunsystemet kaldet B-celler, som spiller en rolle i multipl sklerose. Ved at blokere disse celler kan medicinen hjælpe med at reducere antallet af sygdomsangreb og bremse sygdommens udvikling.

Fingolimod er en tablet, der tages gennem munden én gang dagligt. Denne medicin virker ved at forhindre visse immunceller i at forlade lymfeknuderne og rejse til hjernen og rygmarven, hvor de kan forårsage inflammation og skade. På denne måde hjælper det med at beskytte nervesystemet mod angreb fra kroppens eget immunsystem.

Undersøgte sygdomme:

Recidiverende-remitterende multipel sklerose

Relapsing-Remitting Multiple Sclerosis – En kronisk neurologisk sygdom, hvor kroppens immunsystem fejlagtigt angriber den beskyttende belægning omkring nervefiberne i hjernen og rygmarven. Sygdommen er karakteriseret ved gentagne anfald (relaps) efterfulgt af perioder med bedring (remission). Under anfaldene kan patienter opleve symptomer som synsændringer, muskelsvaghed, følelsesløshed, balanceproblemer og træthed. I remissionsfaserne kan symptomerne delvist eller helt forsvinde. Over tid kan der udvikles permanente nerveskader, som fører til vedvarende handicap. Sygdommen forløber uforudsigeligt, da både anfaldenes hyppighed og sværhedsgrad varierer betydeligt mellem patienter.

Forsøgs-ID:

2023-506516-40-00

Protokolkode:

WN42086

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Sammenligning af lægemidlerne ocrelizumab og fingolimod til behandling af attakvis multipel sklerose hos børn og unge

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?