Dette studie undersøger en sygdom kaldet essentiel trombocytæmi, som er en sjælden blodsygdom, hvor kroppen producerer for mange blodplader. Blodplader er små celler i blodet, som hjælper med at stoppe blødninger ved at danne blodpropper. Når der er for mange blodplader, kan det øge risikoen for blodpropper i blodkarrene, hvilket kan føre til alvorlige komplikationer som blodpropper i benene, lungerne eller hjertet. Sygdommen hører til en gruppe af sygdomme kaldet myeloproliferative neoplasmer, hvor knoglemarven producerer for mange af visse typer blodceller.
Studiet sammenligner et nyt lægemiddel kaldet bomedemstat med den bedste tilgængelige behandling for patienter med essentiel trombocytæmi, som ikke har haft tilstrækkelig effekt af eller ikke kan tåle behandling med hydroxyurea. Hydroxyurea er et lægemiddel, som ofte bruges til at reducere antallet af blodplader hos patienter med denne sygdom. Formålet med studiet er at undersøge, om bomedemstat kan give et bedre og mere langvarigt behandlingsresultat sammenlignet med andre tilgængelige behandlinger.
Under studiet vil deltagerne blive tilfældigt inddelt i to grupper – den ene gruppe vil få bomedemstat, mens den anden gruppe vil få den bedste tilgængelige behandling, som lægen vurderer er mest passende for den enkelte patient. Læger vil løbende overvåge deltagernes blodprøver for at se, hvor godt behandlingen virker, og om den kan reducere antallet af blodplader til et sikkert niveau. Der vil også blive taget knoglemarvsprøver for at vurdere, hvor alvorlig sygdommen er, og om der er tegn på, at sygdommen udvikler sig. Deltagernes symptomer som træthed vil blive målt gennem spørgeskemaer, og læger vil holde øje med eventuelle bivirkninger og komplikationer som blodpropper eller blødninger.



Belgien
Frankrig
Holland
Italien
Polen
Portugal
Spanien
Sverige
Tyskland
Ungarn