Sammenligning af bomedemstat med standardbehandling hos patienter med essentiel trombocytæmi, der ikke tåler hydroxyurea

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en sygdom kaldet essentiel trombocytæmi, som er en sjælden blodsygdom, hvor kroppen producerer for mange blodplader. Blodplader er små celler i blodet, som hjælper med at stoppe blødninger ved at danne blodpropper. Når der er for mange blodplader, kan det øge risikoen for blodpropper i blodkarrene, hvilket kan føre til alvorlige komplikationer som blodpropper i benene, lungerne eller hjertet. Sygdommen hører til en gruppe af sygdomme kaldet myeloproliferative neoplasmer, hvor knoglemarven producerer for mange af visse typer blodceller.

Studiet sammenligner et nyt lægemiddel kaldet bomedemstat med den bedste tilgængelige behandling for patienter med essentiel trombocytæmi, som ikke har haft tilstrækkelig effekt af eller ikke kan tåle behandling med hydroxyurea. Hydroxyurea er et lægemiddel, som ofte bruges til at reducere antallet af blodplader hos patienter med denne sygdom. Formålet med studiet er at undersøge, om bomedemstat kan give et bedre og mere langvarigt behandlingsresultat sammenlignet med andre tilgængelige behandlinger.

Under studiet vil deltagerne blive tilfældigt inddelt i to grupper – den ene gruppe vil få bomedemstat, mens den anden gruppe vil få den bedste tilgængelige behandling, som lægen vurderer er mest passende for den enkelte patient. Læger vil løbende overvåge deltagernes blodprøver for at se, hvor godt behandlingen virker, og om den kan reducere antallet af blodplader til et sikkert niveau. Der vil også blive taget knoglemarvsprøver for at vurdere, hvor alvorlig sygdommen er, og om der er tegn på, at sygdommen udvikler sig. Deltagernes symptomer som træthed vil blive målt gennem spørgeskemaer, og læger vil holde øje med eventuelle bivirkninger og komplikationer som blodpropper eller blødninger.

1 randomisering og behandlingsstart

Du vil blive tilfældigt tildelt til en af to behandlingsgrupper. Den ene gruppe vil modtage det nye lægemiddel bomedemstat, mens den anden gruppe vil modtage den bedste tilgængelige behandling baseret på din læges vurdering.

Hvis du tildeles bomedemstat-gruppen, vil du tage dette lægemiddel som hårde kapsler. Den nøjagtige dosering og hyppighed vil blive bestemt af dit behandlingsteam.

Hvis du tildeles den anden gruppe, kan din læge vælge mellem flere forskellige lægemidler: busulfan, peginterferon alfa-2a, ruxolitinib eller anagrelid hydrochlorid monohydrat. Valget vil afhænge af din specifikke situation og tidligere behandlinger.

2 regelmæssige kontroller og blodprøver

Du skal møde til regelmæssige kontrolbesøg på hospitalet eller klinikken gennem hele studieperioden.

Ved hvert besøg vil der blive taget blodprøver for at måle dit blodpladetal og andre vigtige værdier. Dit blodpladetal skal være over 450.000 per mikroliter for at kunne deltage.

Dit neutrofile antal (en type hvide blodlegemer) vil også blive kontrolleret og skal være mindst 0,75 gange 10 til 9. potens per liter.

Disse blodprøver hjælper med at vurdere, hvor godt behandlingen virker, og om der opstår bivirkninger.

3 symptomvurdering og spørgeskemaer

Du vil blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om dine symptomer og hvordan du har det.

Et af spørgeskemaerne hedder MFSAF v4.0 og fokuserer på symptomer som træthed og andre problemer relateret til din sygdom.

Du vil også udfylde et spørgeskema kaldet PROMIS Fatigue SF-7a, som specifikt måler dit niveau af træthed.

Disse spørgeskemaer hjælper med at vurdere, om behandlingen forbedrer dine symptomer og livskvalitet.

4 overvågning af behandlingsrespons

Dit behandlingsteam vil løbende vurdere, hvordan du reagerer på behandlingen. Dette kaldes en klinisk-hæmatologisk respons.

De vil måle, hvor længe en eventuel forbedring varer, hvilket kaldes varighed af klinisk-hæmatologisk respons.

Hvis din blodsammensætning normaliseres, vil de også måle varigheden af hæmatologisk remission.

5 sikkerhedsovervågning

Du vil blive nøje overvåget for bivirkninger gennem hele studiet.

Dit behandlingsteam vil være særligt opmærksomt på tegn på blodpropper (trombotiske hændelser) og alvorlige blødninger.

Alle bivirkninger, både milde og alvorlige, vil blive registreret og vurderet.

Hvis du oplever alvorlige bivirkninger, kan din deltagelse i studiet blive stoppet.

6 vurdering af sygdomsudvikling

Dit behandlingsteam vil regelmæssigt vurdere, om din essentielle trombocytæmi forværres eller udvikler sig til andre tilstande.

De vil holde øje med tegn på sygdomsprogression, som betyder, at sygdommen bliver værre eller ændrer sig til en mere alvorlig form.

Denne overvågning fortsætter gennem hele studieperioden.

7 fortsættelse eller afslutning af behandling

Du vil fortsætte med at tage din tildelte behandling, så længe den virker og du ikke oplever uacceptable bivirkninger.

Hvis behandlingen ikke virker eller hvis du oplever alvorlige bivirkninger, kan din deltagelse i studiet blive afsluttet.

Dit behandlingsteam vil løbende vurdere, om det er bedst for dig at fortsætte eller stoppe behandlingen.

8 opfølgning efter behandling

Selvom din aktive behandling i studiet stopper, vil du stadig blive fulgt for at se, hvordan det går med dig på længere sigt.

Dette kan omfatte yderligere blodprøver og kontrolbesøg for at vurdere din helbredstilstand.

Denne opfølgning hjælper forskerne med at forstå de langsigtede effekter af behandlingen.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal have en diagnose kaldet essentiel trombocytæmi (ET), som er en sygdom hvor kroppen producerer for mange blodplader. Diagnosen skal være bekræftet ifølge Verdenssundhedsorganisationens retningslinjer fra 2016
  • Du skal have fået lavet en knoglemarvsundersøgelse som viser, at der kun er meget lidt eller ingen ardannelse (fibrose) i knoglemarven – dette bedømmes som grad 0 eller grad 1
  • Du skal tidligere have prøvet behandling med et lægemiddel kaldet hydroxyurea, men enten ikke have fået tilstrækkelig effekt af det eller ikke have kunnet tåle det på grund af bivirkninger
  • Din nuværende eller seneste behandling for essentiel trombocytæmi skal ikke længere virke godt nok, så der er behov for at skifte til en anden behandling
  • Du skal have et blodpladetal på over 450.000 per mikroliter blod, målt inden for 72 timer før du starter med studiemedicinen
  • Du skal have et tilstrækkeligt antal af en bestemt type hvide blodlegemer kaldet neutrofile granulocytter – mindst 0,75 gange 10 i 9. potens per liter blod, målt inden for 72 timer før behandlingsstart
  • Du må højst have prøvet 3 forskellige behandlinger mod essentiel trombocytæmi tidligere, inklusive hydroxyurea

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du har en anden type blodkræft end essentiel trombocytæmi (en sygdom hvor kroppen laver for mange blodplader)
  • Du kan ikke deltage, hvis din essentiel trombocytæmi reagerer godt på behandling med hydroxyurea (et lægemiddel der bruges til at sænke antallet af blodplader)
  • Du kan ikke deltage, hvis du kan tåle behandling med hydroxyurea uden alvorlige bivirkninger
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke tidligere har prøvet hydroxyurea som behandling for din sygdom
  • Du kan ikke deltage, hvis du har andre alvorlige sygdomme, der kan påvirke studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil følge studiets krav og undersøgelser
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager andre eksperimentelle lægemidler samtidig med studiet

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi Firenze Italien
Technische Universitaet Dresden Dresden Tyskland
Hospital Universitario De Salamanca Salamanca Spanien
Unidade Local De Saude De Lisboa Ocidental E.P.E. Carnaxide Portugal

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Region Oerebro Laen Örebro Sverige
Universitaetsklinikum Aachen AöR Aachen Tyskland
Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre Bénite Frankrig
Hospital Universitario 12 De Octubre Madrid Spanien
Hospital Del Mar Barcelona Spanien
Universita’ Degli Studi Di Ferrara Ferrara Italien
Instituto Portugues De Oncologia Do Porto Francisco Gentil E.P.E. Porto Portugal
CCAB Centro Clinico Academico Braga Associacao Braga Portugal
Hospital Universitario Dr Peset Aleixandre Valencia Spanien
Albert Schweitzer Ziekenhuis Dordrecht Holland
Azienda Ospedaliera Ordine Mauriziano Di Torino Turin Italien
Hospital General Universitario De Albacete Albacete Spanien
Hospital Universitario Ramon Y Cajal Madrid Spanien
Pratia Hematologia Sp. z o.o. Katowice Polen
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milan Italien
Hospital Clinic De Barcelona Barcelona Spanien
Szabolcs-Szatmar-Bereg Varmegyei Oktatokorhaz Nyíregyháza Ungarn
Universidade De Santiago De Compostela Santiago de Compostela Spanien
Istituto Oncologico Veneto Padova Italien
Karolinska University Hospital Žilina Sverige
Universita’ Politecnica Delle Marche Ancona Italien
Azienda Socio Sanitaria Territoriale Dei Sette Laghi Varese Italien
Gasthuiszusters Antwerpen Antwerpen Belgien
Semmelweis University Budapest Ungarn
University Of Debrecen Debrecen Ungarn
Hospital Costa del Sol Marbella Spanien
Hospital Universitario Virgen De La Victoria Malaga Spanien
Udavufvmzbvi Mczhvmh Cvkbvxp Grlpwslwf Groningen Holland
Skrqmxeit Mccfahx Zzxacoqhvf Groningen Holland
Modexnanhthjcjetezjvrwbvxk Hpssbzbkkhhyzgai Halle Tyskland
Iydczble Ckxncp Docoaudtzsmotkamw L'Hospitalet de Llobregat Spanien
Iubkrgwy Rbnaktemd Phq Lg Siaahy Dbu Tlgifx Doiz Ascrzmj Idyu Sueuye Meldola Italien
Cgnfmv Heapnubnjvt Roonnbkx Usqjvejqgynft Dx Tbikm Tours Frankrig
Ccwb De Nrmjq Vandoeuvre lès Nancy Frankrig
Gkqzfpybzqqcdvdms Vzvhcwodo Pwbh Ajuxwf Ecezurdh Obdbam Kuwcyv Győr Ungarn
Assezhb Osidzutoedq Notdsrjqy Si Amolmdk E Bzlikh E C Avopki Agdfusqgobp Alexandria Italien
Abizisa Uli Iuyyu Dk Rkpadv Ejfwvb Reggio Emilia Italien
Azrafluqoh Ppxnldtz Hgzzmgcl Dd Prtwa Paris Frankrig
Hzflhjnl Veka dcjejlfu Barcelona Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Belgien Belgien
rekrutterer ikke
01.02.2024
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
01.02.2024
Holland Holland
rekrutterer ikke
01.02.2024
Italien Italien
rekrutterer
01.02.2024
Polen Polen
rekrutterer ikke
01.02.2024
Portugal Portugal
rekrutterer
01.02.2024
Spanien Spanien
rekrutterer
01.02.2024
Sverige Sverige
rekrutterer ikke
01.02.2024
Tyskland Tyskland
rekrutterer
01.02.2024
Ungarn Ungarn
rekrutterer ikke
01.02.2024

Forsøgssteder

Bomedemstat er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en mulig behandling for essentiel trombocytæmi. Dette lægemiddel virker ved at blokere specifikke proteiner i kroppen, der kan bidrage til sygdommen. Det testes for at se, om det kan hjælpe med at kontrollere blodpladetal og reducere symptomer hos patienter, der ikke har haft tilstrækkelig gavn af eller ikke kan tåle standardbehandling.

Bedst tilgængelige behandling refererer til de nuværende standardbehandlinger, som læger normalt ville ordinere til patienter med essentiel trombocytæmi. Dette kan omfatte forskellige godkendte lægemidler eller behandlingsmetoder, som lægen vælger baseret på patientens specifikke situation og tidligere behandlingshistorie. Disse behandlinger er allerede godkendt og anvendes rutinemæssigt i klinisk praksis.

Essentiel trombocytæmi – Essentiel trombocytæmi er en sjælden blodsygdom, hvor knoglemarven producerer for mange blodplader. Sygdommen hører til gruppen af myeloproliferative neoplasmer, hvor knoglemarven overproducerer bestemte blodceller. Tilstanden opstår på grund af genetiske forandringer i stamcellerne i knoglemarven. Det høje antal blodplader kan føre til abnorm blodstørkning eller blødning. Sygdommen udvikler sig typisk langsomt over mange år. Symptomerne kan omfatte træthed, hovedpine, svimmelhed og smerter i hænder og fødder.

Forsøgs-ID:
2023-504865-21-00
Protokolkode:
MK-3543-006
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af iadademstat til behandling af voksne med essentiel trombocytæmi, som ikke har effekt af eller ikke kan tåle hydroxyurea

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Spanien
  • Sammenligning af bomedemstat og hydroxyurea til behandling af forhøjet blodpladetal (essentiel trombocytæmi)

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Danmark Frankrig Tyskland Ungarn Italien +3