Langtidsundersøgelse af Zilucoplan-behandling hos voksne med myasthenia gravis

Langtidsundersøgelse af Zilucoplan-behandling hos voksne med myasthenia gravis – en muskelsygdom

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Generaliseret myasthenia gravis er en sjælden autoimmun sygdom, hvor kroppens immunsystem angriber forbindelsen mellem nerver og muskler. Dette resulterer i muskelsvaghed og træthed, som typisk bliver værre ved aktivitet og forbedres ved hvile. Sygdommen påvirker ofte muskler i ansigtet, øjnene, svælget og arme og ben, hvilket kan gøre det svært at tale, synke, trække vejret og udføre daglige aktiviteter.

Dette studie undersøger et lægemiddel kaldet zilucoplan, som gives som en indsprøjtning under huden. Zilucoplan er designet til at blokere en del af immunsystemet, der bidrager til muskelsvaghed ved generaliseret myasthenia gravis. Formålet med dette studie er at undersøge, om zilucoplan er sikkert og effektivt over en længere periode hos voksne personer med generaliseret myasthenia gravis.

Dette er en forlængelses-undersøgelse, hvilket betyder, at kun personer, der allerede har deltaget i et tidligere zilucoplan-studie, kan være med. Alle deltagere vil modtage zilucoplan, og både deltagere og læger vil vide, hvilket behandling der gives. Under studiet vil deltagernes helbred blive overvåget nøje gennem regelmæssige besøg, hvor læger vil vurdere muskelstyrke, evnen til at udføre daglige aktiviteter og livskvalitet. Studiet vil også overvåge eventuelle bivirkninger for at sikre behandlingens sikkerhed over tid.

1 Påbegyndelse af behandling

Du vil modtage din første dosis af zilucoplan natrium, som er lægemidlet, der undersøges i dette studie.

Lægemidlet gives som en indsprøjtning under huden ved hjælp af en færdigfyldt sprøjte.

Før du får den første dosis, skal du have en negativ graviditetstest inden for 24 timer, hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder.

2 Regelmæssig behandling

Du vil fortsætte med at modtage zilucoplan natrium gennem hele studieperioden.

Lægemidlet administreres som indsprøjtninger under huden ved hjælp af færdigfyldte sprøjter.

Dette er et åbent forlængelsesstudium, hvilket betyder, at både du og lægerne ved, hvilken behandling du modtager.

3 Vaccination krav

Du skal være vaccineret med en meningokokvaccine (en vaccine, der beskytter mod en bestemt type bakterieinfektion).

Hvis det er tilgængeligt, skal du også have en vaccine mod meningokok serotype B.

Hvis du tidligere er blevet vaccineret mod disse bakterier, kan du have brug for en boostervaccination efter lægens vurdering.

4 Vurdering ved uge 12

Ved uge 12 vil din tilstand blive vurderet ved hjælp af forskellige målinger.

Du vil blive bedømt på daglige aktiviteter relateret til myasthenia gravis (MG-ADL-score), som måler, hvor godt du kan udføre daglige opgaver.

Din muskelsvagheds vil blive målt ved hjælp af en kvantitativ myasthenia gravis-score (QMG-score).

Der vil blive foretaget en samlet vurdering af din tilstand ved hjælp af en myasthenia gravis-sammensatscore (MGC-score).

Din livskvalitet vil blive vurderet ved hjælp af et spørgeskema (MG-QOL15r-score).

5 Prævention krav

Hvis du er en seksuelt aktiv kvinde i den fødedygtige alder, skal du bruge effektiv prævention under hele studiet.

Mænd, der ikke er steriliseret, skal også bruge effektiv prævention under studiet.

Præventionskravet fortsætter i 40 dage efter din sidste dosis af studiemedicinen.

6 Opfølgning på sikkerhed

Efter din sidste dosis vil du blive overvåget for bivirkninger i en periode på 40 dage.

Eventuelle behandlingsrelaterede bivirkninger vil blive registreret og vurderet gennem hele studieperioden.

Dette hjælper med at vurdere den langsigtede sikkerhed af zilucoplan hos personer med generaliseret myasthenia gravis.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal have fuldført et tidligere klinisk studie med zilucoplan (det lægemiddel, der undersøges i dette studie)
Du skal være i stand til at give dit informerede samtykke, hvilket betyder at du forstår studiet og frivilligt siger ja til at deltage ved at underskrive og datere samtykkeerklæringen
Du skal være blevet vaccineret mod meningokoksygdom (en alvorlig bakterieinfektion) med både en firdobbelt vaccine og, hvor det er muligt, en vaccine mod meningokoktype B. Hvis du tidligere er blevet vaccineret, skal du måske have en boostervaccination (opfriskningsvaccination) som anbefalet af lægen
Hvis du er en kvinde, der kan blive gravid, skal du have en negativ graviditetstest i urinen inden for 24 timer før du får den første dosis af studiemedicinen
Hvis du er en seksuelt aktiv kvinde, der kan blive gravid (det vil sige kvinder, der ikke er i overgangsalderen eller ikke har fået fjernet livmoder, æggestokke eller æggeledere), skal du acceptere at bruge sikker prævention under studiet og i 40 dage efter den sidste dosis
Hvis du er en mand, der ikke er blevet steriliseret ved vasektomi (operativt indgreb hvor sædlederne skæres over), skal du acceptere at bruge sikker prævention under studiet og i 40 dage efter den sidste dosis
Kvinder betragtes som værende i overgangsalderen, hvis de ikke har haft menstruation i 12 måneder uden anden medicinsk årsag

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv infektion – det betyder en infektion, som din krop kæmper imod lige nu
Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig hjerte-, lever- eller nyresygdom, som ikke er under kontrol
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage, hvis du har en historie med anafylaksi – det er en alvorlig allergisk reaktion, der kan være livstruende
Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv kræftsygdom, som kræver behandling
Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig immundefekt – det betyder, at dit immunsystem ikke fungerer ordentligt
Du kan ikke deltage, hvis du har haft en thymektomi inden for de sidste 12 måneder – det er en operation, hvor man fjerner en lille kirtel i brystet kaldet thymus
Du kan ikke deltage, hvis du bruger andre eksperimentelle lægemidler til behandling af myasthenia gravis
Du kan ikke deltage, hvis du har en ustabil psykiatrisk sygdom, som ikke er behandlet
Du kan ikke deltage, hvis du har problemer med at forstå eller følge studieprotokollen
Du kan ikke deltage, hvis du har en komplementdefekt – det betyder, at en del af dit immunsystem ikke fungerer normalt
Du kan ikke deltage, hvis du har haft alvorlige bivirkninger til zilucoplan i tidligere studier

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
ClinHouse Centrum Medyczne	Zabrze	Polen
Oslo Universitetssykehus HF	Oslo	Norge
Galen Clinic	Lublin	Polen
NZOZ Neuro-Kard Ilkowski i Partnerzy Spółka Partnerska Lekarzy	Poznań	Polen
Neurologia Slaska Centrum Medyczne	Katowice	Polen

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Novo-Med Zielinski I Wspolnicy Sp. j.	Katowice	Polen
Amicare Sp. z o.o. S.K.	Łódź	Polen
Mtz Clinical Research Powered By Pratia	Warszawa	Polen
Hospital Universitario Basurto	Bilbao	Spanien
Twoja Przychodnia Nowosolskie Centrum Medyczne Sp. z o.o.	Nowa Sól	Polen
Specjalistyczne Gabinety Sp. z o.o.	Krakow	Polen
Krakowska Akademia Neurologii Sp. z o.o.	Krakow	Polen
Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Besta	Milan	Italien
Hiufbucg Dz Lj Smiqn Cexg I Spcn Phx	Barcelona	Spanien
Mofspihnu i Prlwxhxgt Lnzotqs Sxvink Piueutbpttw	Krakow	Polen
Hccwkhdg Vlon dhhlbakp	Barcelona	Spanien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Italien	rekrutterer ikke	23.12.2019
Norge	rekrutterer ikke	23.12.2019
Polen	rekrutterer ikke	23.12.2019
Spanien	rekrutterer ikke	23.12.2019

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

ZILUCOPLAN

Zilucoplan er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som behandling for generaliseret myasthenia gravis. Dette lægemiddel virker ved at blokere en bestemt del af kroppens immunsystem kaldet komplementsystemet, som kan bidrage til muskelsvaghed hos patienter med myasthenia gravis. Zilucoplan gives som en indsprøjtning under huden og er designet til at hjælpe med at forbedre muskelfunktionen og reducere symptomerne på myasthenia gravis. I dette studie undersøges den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af zilucoplan hos patienter, der tidligere har deltaget i andre kliniske studier med dette lægemiddel.

Undersøgte sygdomme:

Myasthenia gravis

Generaliseret Myasthenia Gravis – En autoimmun sygdom der påvirker kommunikationen mellem nerver og muskler i hele kroppen. Sygdommen opstår når kroppens immunsystem fejlagtigt angriber receptorer på muskelcellerne, som normalt modtager signaler fra nerverne. Dette fører til muskelsvaghed og hurtig træthed af musklerne ved gentagen brug. Symptomerne kan omfatte svaghed i øjenlåg, ansigts- og tyggmuskler, samt problemer med tale og synkning. Muskelsvækkelsen bliver typisk værre ved aktivitet og forbedres med hvile. Sygdommen kan også påvirke muskler i arme, ben og åndedræt, hvilket kan give problemer med at løfte ting, gå eller trække vejret dybt.

Forsøgs-ID:

2024-512399-37-00

Protokolkode:

RA101495-02.302

NCT ID:

NCT04225871

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Langtidsundersøgelse af Zilucoplan-behandling hos voksne med myasthenia gravis – en muskelsygdom

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?