Langtidsundersøgelse af medicinen VX-670 til behandling af myotonisk dystrofi type 1

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Denne undersøgelse fokuserer på myoton dystrofi type 1, som er en arvelig sygdom der påvirker musklerne og får dem til at blive stive og svage over tid. Sygdommen kan også påvirke andre dele af kroppen som hjertet, øjnene og hormonproducerende kirtler. Behandlingen der undersøges hedder VX-670, som er et eksperimentelt lægemiddel der gives som tablet.

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere den langvarige sikkerhed og tolerabilitet af VX-670 hos patienter med myoton dystrofi type 1. Undersøgelsen er designet som en åben forlængelsesundersøgelse, hvilket betyder at alle deltagere vil modtage det aktive lægemiddel og både deltagere og læger vil vide, hvilket behandling der gives. Kun patienter som tidligere har deltaget i en anden VX-670 undersøgelse kan deltage i denne forlængelsesundersøgelse.

Under undersøgelsen vil deltagerne fortsætte med at tage VX-670 tabletter og komme til regelmæssige besøg hos lægen for at få kontrolleret deres helbred og sikkerhed. Lægen vil overvåge eventuelle bivirkninger og tage forskellige prøver og målinger for at se, hvordan lægemidlet påvirker kroppen over en længere periode. Der vil blive taget blodprøver og nogle deltagere vil få taget en lille muskelbiopsi fra benet for at se, hvordan behandlingen påvirker musklerne på celleniveau.

1 Opstart af studiet

Du vil modtage VX-670 medicin, som gives som en opløsning til injektion eller infusion. Dette betyder, at medicinen kan gives enten som en indsprøjtning eller som en langsommere infusion direkte i dit blod.

Dette studie er et åbent forlængelsesstudie, hvilket betyder, at både du og dit lægehold ved, hvilken medicin du får, og studiet fortsætter behandlingen fra et tidligere studie.

2 Løbende behandling og overvågning

Du vil fortsætte med at modtage VX-670 behandling gennem hele studieperioden. Den nøjagtige dosis, hyppighed og varighed af din behandling er ikke specificeret i de tilgængelige oplysninger.

Du skal møde op til planlagte besøg på hospitalet eller klinikken, hvor dit lægehold vil overvåge din sundhed og behandlingens effekt.

3 Sikkerhedsovervågning

Under hele studiet vil dit lægehold nøje overvåge din sikkerhed ved at vurdere eventuelle bivirkninger, som er uønskede reaktioner på medicinen.

Du vil få taget vitale tegn såsom blodtryk, puls og temperatur ved dine besøg.

Der vil blive taget EKG’er (hjerterytmeundersøgelser) for at tjekke dit hjertes elektriske aktivitet.

Du vil få taget blodprøver til laboratorieanalyser for at overvåge din krops reaktion på medicinen.

4 Særlig undersøgelse ved uge 24

Ved uge 24 i studiet vil du få taget en muskelbiopsi fra din tibialis anterior muskel. Dette er en lille muskel foran på dit skinneben.

Denne procedure involverer at tage en lille prøve af muskelvæv, som vil blive analyseret for at se, hvordan medicinen påvirker din muskels funktion på celleniveau.

Analysen vil se på ændringer i splicing, som er en proces, hvor din krop behandler genetisk information i muskelcellerne.

5 Løbende medicin- og vævsanalyser

Gennem studiet vil dit lægehold måle koncentrationen af VX-670 og PMO-0221a i dit blod og muskelvæv.

PMO-0221a er sandsynligvis en komponent eller et produkt relateret til VX-670 medicinen.

Disse målinger hjælper med at forstå, hvordan medicinen fordeles i din krop og påvirker dine muskler.

6 Studieperiode

Studiet er planlagt til at løbe fra 14. maj 2025 til 16. november 2029.

Da dette er et forlængelsesstudie, vil du fortsætte med at modtage behandling og overvågning gennem hele denne periode for at vurdere medicininens langsigtede sikkerhed og effektivitet.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du (eller en upartisk person hvis du kan give samtykke men ikke kan skrive) skal skrive under på og datere et informeret samtykke dokument, som betyder at du forstår og accepterer at deltage i undersøgelsen
Du skal have gennemført en tidligere undersøgelse med medicinen VX-670, som er det lægemiddel der undersøges for din sygdom. Hvis du var i del B af den tidligere undersøgelse, skal du have fået mindst 2 doser af medicinen
Du skal være villig og i stand til at følge planlagte besøg på hospitalet, behandlingsplanen, regler for undersøgelsen, sikkerhedstests, retningslinjer for prævention (som betyder at forhindre graviditet), og andre procedurer i undersøgelsen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer dit barn
Du kan ikke deltage hvis du planlægger at blive gravid i løbet af studieperioden
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige hjertesygdomme – det betyder problemer med hjertet der kræver særlig behandling
Du kan ikke deltage hvis du har ukontrolleret diabetes – det vil sige sukkersyge hvor blodsukkeret ikke er stabilt trods behandling
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlig leversygdom – det betyder at din lever ikke fungerer normalt
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlig nyresygdom – det betyder at dine nyrer ikke renser blodet ordentligt
Du kan ikke deltage hvis du tager medicin der kan påvirke hvordan studielægemidlet virker
Du kan ikke deltage hvis du har deltaget i et andet lægemiddelstudie inden for de sidste 30 dage
Du kan ikke deltage hvis du har aktiv cancer eller har haft cancer inden for de sidste 2 år
Du kan ikke deltage hvis du har misbrug af alkohol eller stoffer – det betyder hvis du drikker for meget alkohol eller tager ulovlige stoffer
Du kan ikke deltage hvis du har en psykisk sygdom der ikke er velkontrolleret – det betyder sindssygdomme der ikke behandles godt nok
Du kan ikke deltage hvis du ikke kan forstå eller følge studiets krav

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe	Valencia	Spanien
University Hospital Maastricht	Maastricht	Holland
Katholieke Universiteit te Leuven	Leuven	Belgien

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Friedrich Baur Institute An Der Neurologischen Klinik Und Poliklinik	München	Tyskland
Association Institut De Myologie	Paris	Frankrig
Cybvgz Cqtkhih Nqzf	Milan	Italien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Belgien	rekrutterer endnu ikke	14.05.2025
Frankrig	rekrutterer endnu ikke	14.05.2025
Holland	rekrutterer endnu ikke	14.05.2025
Italien	rekrutterer endnu ikke	14.05.2025
Spanien	rekrutterer	14.05.2025
Tyskland	rekrutterer endnu ikke	14.05.2025

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Vx-670

VX-670 er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en potentiel behandling for myoton dystrofi type 1 (DM1). Dette lægemiddel er designet til at målrette de underliggende årsager til DM1, en genetisk sygdom der påvirker musklerne og andre organer i kroppen. VX-670 gives til patienter for at se, om det kan hjælpe med at forbedre symptomerne på DM1 og bremse sygdommens progression over tid. Da dette er et eksperimentelt lægemiddel, undersøger forskerne stadig, hvor sikkert og effektivt det er til langtidsbehandling af personer med denne tilstand.

Undersøgte sygdomme:

Myotonisk dystrofi

Myotonisk dystrofi – Dette er en genetisk sygdom, der påvirker musklerne og andre organsystemer i kroppen. Sygdommen skyldes en defekt i DNA, som forårsager problemer med muskelsammentrækning og -afspænding. Personer med denne tilstand oplever ofte, at musklerne har svært ved at slappe af efter en sammentrækning, hvilket kaldes myotoni. Over tid bliver musklerne gradvist svagere og mindre funktionelle. Sygdommen kan også påvirke hjertet, øjnene og andre dele af kroppen. Den progressive muskelsvækkelse starter typisk i ansigtet og hænderne og spreder sig til andre muskler i kroppen.

Forsøgs-ID:

2024-517983-47-00

Protokolkode:

VX-24-670-101

Forsøgsfase:

Human Pharmacology (Phase I) – Other

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Langtidsundersøgelse af medicinen VX-670 til behandling af myotonisk dystrofi type 1

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?