Dette studie undersøger biliær atresi, som er en sjælden leversygdom hos børn, hvor galdevejene er blokeret eller mangler helt. Galdevejene er små rør, der normalt transporterer galde fra leveren til tyndtarmen for at hjælpe med at fordøje mad. Når disse veje er blokeret, kan galde ikke flyde frit, hvilket kan føre til alvorlige leverproblemer. Behandlingen, der undersøges, kaldes odevixibat eller A4250. Dette er et lægemiddel, der kan hjælpe med at forbedre galdeflowet og reducere ophobning af skadelige stoffer i leveren.
Formålet med dette studie er at undersøge, om odevixibat kan hjælpe børn med biliær atresi med at bevare deres egen lever i længere tid og undgå levertransplantation. Studiet er en forlængelse af et tidligere studie kaldet A4250-011 eller BOLD, som betyder, at kun børn, der allerede har deltaget i det tidligere studie, kan fortsætte i denne forlængelse. Under studiet vil deltagerne modtage odevixibat behandling i yderligere 104 uger, hvilket svarer til cirka to år.
Under studieforløbet vil læger regelmæssigt overvåge børnenes levertilstand gennem blodprøver og andre undersøgelser. De vil måle forskellige markører for leverfunktion og følge børnenes vækst og udvikling. Læger vil også holde øje med, hvor mange børn der forbliver raske og ikke har brug for levertransplantation i løbet af studieperioden. Dette hjælper forskerne med at forstå, hvor godt medicinen virker over tid og om den er sikker at bruge i længere perioder.
Belgien 
Frankrig 
Holland 
Italien 
Polen 
Spanien 
Tyskland 
Ungarn