Et PET-MRI-studie med MPPF hos patienter med Dravet syndrom for at undersøge serotoninreceptorer i hjernestammen

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette undersøgelsesstudie handler om Dravet syndrom, som er en sjælden og alvorlig form for epilepsi, der begynder i barndommen og fortsætter gennem hele livet. Studiet inkluderer også patienter med lægemiddelresistent fokal epilepsi, hvilket betyder epilepsi der ikke kan kontrolleres med medicin, samt raske personer til sammenligning. Under studiet vil deltagerne modtage en indsprøjtning med et radioaktivt sporingsmiddel kaldet [18F]-MPPF, som gør det muligt at se og måle specifikke receptorer i hjernen, der kaldes 5HT1A receptorer, og som er en del af hjernens serotoninsystem. Formålet med studiet er at sammenligne fordelingen af disse receptorer i hjernestammen hos patienter med Dravet syndrom med fordelingen hos patienter med lægemiddelresistent fokal epilepsi.

Deltagerne vil gennemgå en PET-MRI scanning, som er en kombination af to forskellige scanningsmetoder. PET står for positronemissionstomografi og bruges til at se hvordan det radioaktive sporingsmiddel fordeler sig i hjernen, mens MRI står for magnetisk resonansbilleddannelse og bruges til at tage detaljerede billeder af hjernens struktur. Scanningen vil fokusere på hjernestammen, som er den del af hjernen der blandt andet styrer vejrtrækning og andre livsvigtige funktioner. Hos patienter med Dravet syndrom vil man også undersøge sammenhængen mellem receptorfordelingen i hjernestammen og vejrtrækningsfunktionen mellem anfald.

Studiet vil også sammenligne resultaterne fra hver patientgruppe med resultaterne fra raske personer for at se om der er forskelle i både receptorfordelingen og i hjernestammens størrelse og struktur. Ved at undersøge disse forskelle håber forskerne at få bedre forståelse af de ændringer i hjernen, der er forbundet med Dravet syndrom, særligt i forhold til serotoninsystemet i hjernestammen. Denne viden kan være vigtig for bedre at forstå sygdommen og de komplikationer der kan opstå, herunder problemer med vejrtrækningen.

1 Deltagelse i undersøgelsen

Du vil deltage i en undersøgelse, der anvender PET-MRI scanning til at undersøge hjernestammen. PET-MRI er en kombination af to scanningsmetoder, der giver detaljerede billeder af hjernen.

Undersøgelsen har til formål at sammenligne fordelingen af bestemte receptorer i hjernestammen hos patienter med Dravet syndrom med patienter, der har lægemiddelresistent fokal epilepsi.

2 Administration af sporstof

Du vil modtage en injektion med et radioaktivt sporstof kaldet [18F]-MPPF.

Dette sporstof er en injektionsvæske, der indeholder det aktive stof 4-fluor-n-[2-[4-(2-methoxyphenyl)piperazin-1-yl]ethyl]-n-pyridin-2-ylbenzamid.

Sporstoffet hjælper med at synliggøre 5HT1A receptorer i hjernen under PET-scanningen. Disse receptorer er involveret i signaloverførslen af serotonin, et vigtigt signalstof i hjernen.

3 PET-MRI scanning

Efter du har modtaget injektionen, vil du gennemgå en PET-MRI scanning af hjernen.

Scanningen vil fokusere på hjernestammen og hjernebarken for at måle fordelingen af sporstoffet og dermed receptorerne i disse områder.

Scanningen giver også mulighed for at måle volumen af forskellige områder i hjernestammen.

4 Vurdering af åndedræt

Hvis du har Dravet syndrom, vil din åndedrætssfunktion mellem anfald blive undersøgt.

Denne undersøgelse har til formål at evaluere sammenhængen mellem receptorfordelingen i hjernestammen og åndedrætssfunktionen.

5 Afslutning af undersøgelsen

Efter scanningen og eventuelle supplerende undersøgelser er din deltagelse i undersøgelsen afsluttet.

De indsamlede data vil blive analyseret for at sammenligne resultaterne mellem forskellige patientgrupper og raske kontrolpersoner.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være voksen, mindst 18 år gammel
  • Hvis du har Dravet syndrom (en bestemt type epilepsi), skal du være under 60 år
  • Hvis du har Dravet syndrom, skal diagnosen være bekræftet gennem din sygehistorie, typen af krampeanfald (pludselige ukontrollerede bevægelser eller bevidsthedstab), EEG-data (en undersøgelse der måler hjernens elektriske aktivitet) og resultater af genetisk testning (undersøgelse af dine arvelige egenskaber)
  • Hvis du har lægemiddelresistent fokal epilepsi (en type epilepsi der starter i et bestemt område af hjernen og ikke kan kontrolleres med medicin), skal dette være klassificeret efter ILAE (internationale retningslinjer for epilepsi)
  • Hvis du har lægemiddelresistent fokal epilepsi, skal du være i betragtning til en prækirurgisk evaluering (undersøgelser før en eventuel operation)
  • Hvis du er en rask deltager, skal du være under 50 år
  • Hvis du er en rask deltager, må du ikke have en sygehistorie med neurologiske lidelser (sygdomme i nervesystemet) eller andre alvorlige medicinske tilstande
  • Du skal give dit skriftlige samtykke til at deltage i undersøgelsen
  • Hvis du har Dravet syndrom og har en værge (en person der træffer beslutninger på dine vegne), skal både du og din værge give skriftligt samtykke
  • Hvis du er kvinde i den fødedygtige alder, skal du bruge meget sikker prævention (svangerskabsforebyggelse) under deltagelsen i undersøgelsen
  • Der er ingen begrænsninger i forhold til hvor ofte du har anfald

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Der er ikke angivet specifikke eksklusionskriterier (grunde til at man ikke kan deltage) i de tilgængelige oplysninger om denne undersøgelse.
  • Hvis du overvejer at deltage i undersøgelsen, vil lægen ved den kliniske undersøgelse vurdere, om du opfylder betingelserne for deltagelse.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre Bénite Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer
31.12.2025

Forsøgssteder

I denne undersøgelse bruges der ingen lægemidler. Undersøgelsen bruger i stedet en billeddiagnostisk metode med [18F]-MPPF, som er et sporstof der bruges til PET-scanning. Dette sporstof hjælper med at tage billeder af hjernen, så lægerne kan se bestemte receptorer i hjernestammen hos patienter med Dravet Syndrom. Sporstoffet injiceres i kroppen og gør det muligt at se, hvordan disse receptorer er fordelt i hjernen ved hjælp af en PET-MRI scanner.

Dravet Syndrome – Dravet Syndrome er en sjælden og alvorlig form for epilepsi, der begynder i spædbarnsalderen, typisk i det første leveår. Sygdommen er kendetegnet ved hyppige og langvarige krampeanfald, der ofte udløses af feber eller temperaturændringer. Børn med denne tilstand oplever forskellige typer anfald, herunder krampeanfald der påvirker hele kroppen. Efterhånden som barnet vokser, kan der opstå udviklingsmæssige forsinkelser og kognitive vanskeligheder. Anfaldene er ofte vanskelige at kontrollere og reagerer ikke godt på almindelig epilepsibehandling. Sygdommen påvirker barnets daglige funktioner og kræver løbende medicinsk opfølgning.

Drug-resistant Focal Epilepsy – Drug-resistant focal epilepsi er en form for epilepsi, hvor anfaldene starter i et specifikt område af hjernen. Denne type epilepsi kaldes lægemiddelresistent, fordi anfaldene fortsætter på trods af behandling med flere forskellige epilepsimediciner. Anfaldene kan variere i intensitet og kan påvirke bevægelser, sanser eller bevidsthedsniveau afhængigt af hvilket hjerneområde der er berørt. Patienterne kan opleve gentagne anfald, der påvirker deres evne til at udføre daglige aktiviteter. Sygdommen kan udvikle sig over tid, og anfaldsmønsteret kan ændre sig. Tilstanden kræver specialiseret neurologisk opfølgning og vurdering af alternative behandlingsmuligheder.

Forsøgs-ID:
2025-524199-40-00
Protokolkode:
69HCL24_1231
NCT ID:
NCT07013331
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Et studie der undersøger effekten og sikkerheden af zorevunersen hos patienter med Dravet syndrom til reduktion af større motoriske anfald

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Tyskland Italien Polen Spanien Sverige
  • Afprøvning af medicinen LP352 mod krampeanfald hos personer med Dravet syndrom

    Rekrutterer

    1 1
    Belgien Tjekkiet Danmark Finland Frankrig Tyskland +5