Dette studie undersøger alfa-1-antitrypsinmangel emfysem, som er en sjælden genetisk sygdom hvor kroppen ikke producerer nok af proteinet alfa-1-antitrypsin. Dette protein beskytter lungerne mod skader, og når der er mangel på det, kan det føre til emfysem, som er en tilstand hvor lungevævet bliver beskadiget og gør det sværere at trække vejret. Studiet tester et eksperimentelt lægemiddel kaldet SAR447537, som også går under kodenavnet INBRX-101. Formålet med studiet er at evaluere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af denne behandling.
Under studiet vil deltagerne modtage SAR447537 gennem infusioner, som er når medicin gives direkte i blodbanen gennem en slange. Dette er et åbent studie, hvilket betyder at både deltagerne og lægerne ved, hvilken behandling der gives. Lægemidlet er designet til at erstatte det manglende alfa-1-antitrypsin protein i kroppen og dermed potentielt beskytte lungerne mod yderligere skader.
Gennem studiet vil lægerne nøje overvåge deltagernes helbred og tage forskellige prøver og undersøgelser for at vurdere, hvor sikkert lægemidlet er, og hvordan kroppen reagerer på det. Dette inkluderer blodprøver for at måle niveauet af medicin i kroppen og CT-scanninger, som er detaljerede røntgenbilleder af lungerne, for at se, om behandlingen påvirker lungevævet. Studiet vil også overvåge for eventuelle bivirkninger og undersøge, om kroppen udvikler antistoffer mod lægemidlet, hvilket kunne påvirke dets virkning.
Danmark 
Irland 
Polen 
Spanien 
Sverige 
