Leukocyte Adhesion Deficiency-I er en sjælden arvelig sygdom, hvor kroppens hvide blodlegemer ikke kan fungere korrekt. De hvide blodlegemer kan ikke bevæge sig til de steder i kroppen, hvor de er nødvendige for at bekæmpe infektioner, fordi de mangler et vigtigt protein kaldet CD18. Dette betyder, at patienter med denne sygdom får mange alvorlige infektioner, problemer med sårheling og tandkødsproblemer. Behandlingen, der undersøges, hedder RP-L201 og er en form for genterapi, hvor patientens egne stamceller fra knoglemarven tages ud, behandles i laboratoriet for at tilføje det manglende gen, og derefter gives tilbage til patienten gennem en infusion.
Formålet med dette langsigtede opfølgningsstudie er at vurdere sikkerheden og virkningen af RP-L201 behandlingen over mange år. Studiet følger patienter, som tidligere har deltaget i det oprindelige behandlingsstudie og har fået RP-L201 infusionen. Under opfølgningen bliver patienterne regelmæssigt undersøgt for at se, om behandlingen fortsat virker godt, om der opstår nye problemer, og om de hvide blodlegemer stadig producerer det nødvendige CD18 protein.
Læger vil holde øje med, om patienterne får færre alvorlige infektioner, om deres hudproblemer og tandkødsproblemer forbedres, og om deres hvide blodlegemer fungerer bedre end før behandlingen. Studiet undersøger også, om der opstår nogen langsigtede bivirkninger eller komplikationer relateret til genterapien. Opfølgningen inkluderer regelmæssige blodprøver og lægeundersøgelser for at måle, hvor godt behandlingen virker over tid.
Spanien 
