Pozelimab er et lægemiddel, der bruges til at behandle patienter med paroksystisk natlig hæmoglobinuri (PNH). Det er et antistof, der hjælper med at kontrollere kroppens immunsystem og forhindrer nedbrydning af røde blodceller. Dette lægemiddel gives som en injektion og arbejder ved at blokere specifikke proteiner i blodet.

Cemdisiran er også et lægemiddel til behandling af PNH. Det virker på en anden måde end Pozelimab ved at reducere produktionen af bestemte proteiner i leveren, der kan forårsage problemer hos patienter med PNH. Dette lægemiddel hjælper med at beskytte de røde blodceller mod at blive ødelagt.

Disse to lægemidler bruges sammen som en kombinationsbehandling for at give en mere effektiv behandling af PNH. Ved at bruge to forskellige lægemidler, der virker på forskellige måder, håber forskerne at opnå bedre resultater for patienterne.

Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) – En sjælden blodsygdom, hvor kroppens immunsystem angriber og ødelægger røde blodlegemer. Tilstanden skyldes en genetisk mutation i blodstamcellerne, som gør de røde blodlegemer sårbare over for nedbrydning. Sygdommen er karakteriseret ved periodisk nedbrydning af røde blodlegemer, særligt om natten. Dette fører til, at hæmoglobin frigives i urinen, hvilket kan give urinen en mørkere farve. Patienter oplever ofte træthed og svaghed på grund af det lave antal røde blodlegemer. Sygdommen kan også medføre nedsat nyrefunktion og problemer med blodpropper.