Dette studie undersøger cystisk fibrose, som er en genetisk sygdom, der påvirker lungerne og fordøjelsessystemet ved at producere tykke, klistrede sekreter. Behandlingen, der vil blive brugt, er en kombination af tre lægemidler: elexacaftor, tezacaftor og ivacaftor, som arbejder sammen for at hjælpe med at forbedre funktionen af defekte proteiner i celler hos personer med cystisk fibrose.
Formålet med dette studie er at evaluere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af denne tredobbelte lægemiddelkombination hos personer med cystisk fibrose, som er 12 måneder eller ældre. Studiets design er åbent, hvilket betyder, at både deltagere og forskere ved, hvilken behandling der gives, og det fortsætter tidligere forskning med disse lægemidler.
I løbet af studiet vil deltagerne fortsætte med at tage lægemiddelkombinationen, mens forskerne overvåger deres sundhed og velbefindende over en længere periode. Sikkerhed og tolerabilitet vil blive vurderet ved at måle bivirkninger, blodprøver, hjerteundersøgelser kaldet EKG, vitale tegn som blodtryk og puls, samt pulsoximetri, som måler iltniveauet i blodet. Forskerne vil også måle ændringer i svedklorid-niveauer, som er en vigtig markør for sygdommens sværhedsgrad hos personer med cystisk fibrose.



Danmark
Holland
Tyskland
