Langtidsopfølgning af sikkerhed og virkning af genterapi med AB-1005 hos patienter med Parkinsons sygdom eller multipel systematrofi

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette undersøgelse handler om to sygdomme i nervesystemet: Parkinsons sygdom og multipel systematrofi. Begge sygdomme påvirker bevægelser og kroppens funktioner. I undersøgelsen bruges en behandling kaldet AAV2-GDNF med kodenavnet AB-1005, som er en form for genterapi. Dette lægemiddel gives som en opløsning til injektion direkte ind i en bestemt del af hjernen. Derudover bruges Carbidopa som tablet og Fluorodopa (18F) som opløsning til injektion i en blodåre. Fluorodopa (18F) er et radioaktivt sporstof der bruges til at tage billeder af hjernen.

Formålet med undersøgelsen er at vurdere den langsigtede sikkerhed og virkning af AB-1005 hos personer med Parkinsons sygdom eller multipel systematrofi. Undersøgelsen følger deltagere der allerede har fået eller får AB-1005 behandling i andre undersøgelser. Ved at følge disse personer over lang tid kan man se om behandlingen fortsætter med at være sikker og om den har vedvarende positive virkninger på sygdommen.

Under undersøgelsen vil deltagerne blive fulgt regelmæssigt over flere år. Der vil blive holdt øje med eventuelle bivirkninger både alvorlige og ikke-alvorlige. For personer med Parkinsons sygdom vil man undersøge hvordan bevægelserne fungerer både når medicin virker og når den ikke virker, samt hvor meget medicin der er brug for i hverdagen. For personer med multipel systematrofi vil man måle hvordan sygdommen påvirker daglige aktiviteter og livskvalitet. Nogle deltagere vil også få taget særlige hjernescanninger med fluorodopa (18F) for at se hvordan hjernen fungerer.

1 Deltagelse i undersøgelsen

Du skal have deltaget eller være i gang med at deltage i en tidligere undersøgelse med AB-1005 for at kunne være med i denne opfølgningsundersøgelse.

Du skal give dit informerede samtykke til at deltage i denne langvarige opfølgningsundersøgelse.

2 Behandling med lægemidler

Du vil modtage eller have modtaget AAV2-GDNF, som er en genterapi. Dette gives som en indsprøjtning direkte i putamen, som er en del af hjernen. Lægemidlet er en opløsning til injektion.

Du vil få Carbidopa som tabletter, der tages gennem munden (oralt).

Du vil få Fluorodopa (18F) som en opløsning til indsprøjtning, der gives direkte i en blodåre (intravenøst).

3 Regelmæssige undersøgelser og vurderinger

Din sikkerhed og eventuelle bivirkninger vil blive overvåget gennem hele undersøgelsesperioden.

Hvis du har Parkinsons sygdom, vil du blive vurderet på dine motoriske funktioner (bevægelser) og daglige aktiviteter både når din medicin virker (ON) og når den ikke virker (OFF).

Hvis du har Parkinsons sygdom, vil din dagbog over motoriske symptomer blive gennemgået. Dette inkluderer tid med god virkning af medicin, tid med ufrivillige bevægelser og tid uden medicinvirkning.

Hvis du har Parkinsons sygdom, vil den daglige dosis af din Parkinson-medicin blive registreret.

Hvis du har Parkinsons sygdom, vil du få foretaget en 18F-DOPA PET-scanning. Dette er en billeddiagnostisk undersøgelse af hjernen.

Hvis du har multipel systematrofi, vil du blive vurderet på dine motoriske funktioner, daglige aktiviteter og sygdomsforløb gennem standardiserede vurderinger.

Hvis du har multipel systematrofi, vil din livskvalitet blive vurderet.

4 Opfølgningsperiode

Undersøgelsen forventes at vare fra december 2026 til december 2037.

Du vil blive fulgt over en lang periode for at vurdere den langsigtede sikkerhed og virkning af AB-1005-genterapien.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Deltagere med Parkinsons sygdom (en sygdom i hjernen der påvirker bevægelse og koordination) eller Multipel System Atrofi af Parkinson-typen (en sjælden nervesygdom med Parkinson-lignende symptomer), som er eller har været tilmeldt et tidligere forskningsstudie med medicinen AB-1005
  • Deltagere skal give deres informerede samtykke (skriftlig tilladelse til at deltage i studiet efter at have modtaget fuld information om undersøgelsen)
  • Både mænd og kvinder kan deltage
  • Deltagere skal være voksne eller ældre

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Der er ingen specifikke eksklusionskriterier angivet for dette kliniske forsøg i de tilgængelige data.
  • For at deltage skal du have Parkinsons sygdom (en sygdom der påvirker nervesystemet og giver bevægelsesproblemer) eller Multipel systematrofi af Parkinson-typen (en sjælden nervesygdom med lignende symptomer som Parkinsons sygdom).
  • Forsøget er åbent for både mænd og kvinder.
  • Forsøget omfatter voksne deltagere.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Specjalistyczna Praktyka Lekarska prof. Grzegorz Opala Katowice Polen

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Copernicus Podmiot Leczniczy Sp. z o.o. Gdańsk Polen

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Polen Polen
rekrutterer endnu ikke
01.12.2026

Forsøgssteder

AB-1005 er en eksperimentel genterapi, der undersøges til behandling af Parkinsons sygdom og multipel systematrofi. Denne behandling fungerer ved at overføre genetisk materiale til hjernen med det formål at hjælpe med at forbedre symptomerne på disse neurologiske sygdomme. I denne undersøgelse følges deltagere over lang tid for at se, hvordan behandlingen virker, og om den er sikker at bruge.

Parkinson’s Disease – Parkinsons sygdom er en langsomt fremadskridende lidelse af nervesystemet, der påvirker bevægelse. Sygdommen opstår, når nerveceller i hjernen, der producerer et stof kaldet dopamin, gradvist går til grunde. De mest almindelige tegn inkluderer rysten i hænder, arme eller ben, langsomme bevægelser og stivhed i musklerne. Balanceproblemer og vanskeligheder med at gå udvikler sig ofte over tid. Symptomerne begynder typisk mildt på den ene side af kroppen og forværres gradvist. Med årene kan sygdommen også påvirke tale, synkning og daglige aktiviteter.

Multiple System Atrophy – Multipel systematrofi er en sjælden, fremadskridende lidelse af nervesystemet, der påvirker flere kropsfunktioner. Sygdommen medfører nedbrydning af nerveceller i forskellige dele af hjernen og rygmarven. Symptomerne kan omfatte langsomme bevægelser, muskelstivhed og balanceproblemer, der ligner Parkinsons sygdom. Derudover kan der opstå problemer med blodtryk, blærekontrol og andre automatiske kropsfunktioner. Sygdommen opdeles i undertyper afhængigt af, hvilke symptomer der er mest fremtrædende. Tilstanden forværres hurtigere end Parkinsons sygdom og påvirker flere kropssystemer samtidigt.

Forsøgs-ID:
2025-522653-19-00
Protokolkode:
ASK-PD0-CS002
NCT ID:
NCT07081841
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af SUL-238 hos patienter med tidlig, ubehandlet Parkinsons sygdom for at vurdere virkning og sikkerhed

    Rekrutterer

    Undersøgte sygdomme:
    Holland
  • Et forsøg med emrusolmin til voksne patienter med multipel systematrofi for at undersøge langtidssikkerhed og virkning af behandlingen

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Tyskland Italien Spanien