Dette studie undersøger beta-thalassæmi, som er en arvelig blodsygdom, der påvirker kroppens evne til at producere normale røde blodlegemer. Personer med denne sygdom har brug for regelmæssige blodtransfusioner for at overleve, hvilket kaldes transfusionsafhængig beta-thalassæmi. Behandlingen, der undersøges, er en form for genterapi, hvor patientens egne stamceller fra knoglemarven tages ud af kroppen, behandles med et særligt virus, der bærer et sundt gen, og derefter føres tilbage i kroppen. Disse modificerede stamceller skal hjælpe kroppen med at producere mere normale røde blodlegemer.
Formålet med dette studie er at følge patienter over lang tid for at se, hvor sikker og effektiv denne genterapi er mange år efter behandlingen. Studiet vil overvåge deltagere, som allerede har fået denne behandling i tidligere undersøgelser, i op til 15 år efter deres behandling. Under opfølgningen vil forskerne regelmæssigt kontrollere patienternes helbred gennem blodprøver og scanninger som MRI for at måle jernindholdet i leveren og hjertet, da for meget jern kan være skadeligt.
Forskerne vil særligt holde øje med, om patienterne kan opretholde uafhængighed fra blodtransfusioner, hvilket betyder, at de har tilstrækkelig høje niveauer af det protein i blodet, der transporterer ilt, uden at have brug for transfusioner i mindst 12 måneder i træk. De vil også overvåge for eventuelle alvorlige bivirkninger som kræft, immunsystemproblemer eller andre blodsygdomme. Studiet inkluderer også spørgeskemaer om livskvalitet for at forstå, hvordan behandlingen påvirker patienternes daglige liv og velvære.
Frankrig 
Grækenland 
Italien 
Tyskland 
