Dette kliniske forsøg undersøger behandling af almindelig variabel immundefekt, som er en sygdom i immunsystemet hvor kroppen ikke producerer tilstrækkeligt med antistoffer til at bekæmpe infektioner. Sygdommen kan også føre til unormal vækst af lymfevæv og milt samt andre komplikationer som påvirker lunger, blod og tarmsystemet. I forsøget bruges medicinen CDZ173/Leniolisib, som gives som filmovertrukne tabletter der tages gennem munden. Formålet med forsøget er at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af leniolisib hos patienter med almindelig variabel immundefekt.
Under forsøget vil der blive foretaget forskellige undersøgelser for at følge deltagernes helbred og sygdomstilstand. Dette omfatter CT-scanninger for at måle størrelsen af milten og hævede lymfeknuder, blodprøver for at kontrollere blodceller og immunsystemets funktion, samt lungefunktionstest. Der vil også blive taget prøver til måling af forskellige stoffer i blodet som viser aktivitet i immunsystemet. Forsøget vil følge deltagerne over en periode på op til 24 uger, hvor de vil modtage forskellige doser af medicinen afhængigt af deres vægt og reaktion på behandlingen.
Forsøget vil undersøge forskellige aspekter af sygdommen, herunder forstørret milt og lymfeknuder, lave blodtal som kan omfatte blodmangel eller lavt antal blodplader og hvide blodlegemer, lungesygdom og tarmsygdom relateret til den almindelige variable immundefekt. Der vil blive foretaget regelmæssige sikkerhedsvurderinger gennem måling af vitale tegn, fysiske undersøgelser og laboratorieprøver for at sikre deltagernes sikkerhed gennem hele forsøgsperioden. Forsøget vil også undersøge hvordan medicinen optages og nedbryder i kroppen hos patienter med denne sygdom.
Spanien 
