PTC857 er et forsøgslægemiddel, der testes til behandling af amyotrofisk lateral sklerose (ALS). Dette er et nyt lægemiddel, der undersøges for dets evne til at bremse sygdomsudviklingen hos personer med ALS. Lægemidlet er stadig i forskningsfasen, og dette forsøg har til formål at vurdere, hvor godt det virker, hvor sikkert det er at bruge, og hvordan kroppen håndterer det.

Forsøget sammenligner PTC857 med placebo for at afgøre, om lægemidlet kan hjælpe patienter med ALS. Under forsøget undersøges også forskellige biologiske markører for at forstå, hvordan lægemidlet påvirker sygdommen på celleniveau.

Amyotrofisk Lateral Sklerose (ALS) – En fremadskridende neurologisk sygdom, der påvirker nervecellerne i hjernen og rygmarven, som kontrollerer de frivillige muskler. Sygdommen medfører gradvis svækkelse af musklerne i arme, ben, tale og vejrtrækning. ALS påvirker både de øvre og nedre motoriske neuroner, hvilket resulterer i muskelsvind og spasticitet. Tilstanden udvikler sig forskelligt fra person til person, men typisk begynder den med svaghed i en bestemt muskelgruppe. Med tiden spreder symptomerne sig til andre dele af kroppen. Det er en sjælden sygdom, der kan ramme mennesker i alle aldre, men den ses oftest hos personer over 40 år.