Effekt af crinecerfont på androgenreduktion hos voksne med klassisk medfødt adrenal hyperplasi

Effekt af crinecerfont på androgenreduktion hos voksne med klassisk medfødt adrenal hyperplasi – fase 3b, åben‑label undersøgelse

3 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Den sjældne tilstand Classic Congenital Adrenal Hyperplasia påvirker binyrerne, så de laver for meget af de mandlige hormoner, hvilket kan give symptomer som tidlig pubertet, uregelmæssig menstruation og øget kropsbehåring. I studiet undersøges den orale medicin crinecerfont, som kan hjælpe med at sænke hormonproduktionen.

Formålet er at vurdere, om crinecerfont kan reducere de forhøjede niveauer af hormonet androstenedione hos voksne med tilstanden, som allerede får en stabil dosis GC i mindst seks måneder.

Deltagerne vil tage medicinen hver dag i omkring 24 uger. Undervejs vil de møde op til regelmæssige besøg, hvor blodprøver tages for at måle hormonniveauer og sikre, at behandlingen er sikker. Den normale glucocorticoid‑behandling fortsættes som før.

1 tilmelding til studiet

du har accepteret at deltage i en åben undersøgelse af lægemidlet crinecerfont for personer med klassisk medfødt binyrebarkinsufficiens.

før du starter, bekræftes din stabile glukokortikoidbehandling, som du har brugt i mindst 6 måneder.

2 baseline målinger

før den første dosis tages, indsamles blodprøver for at måle dit niveau af androstenedion og andre relevante værdier.

der foretages også en fysisk undersøgelse og en gennemgang af din medicinhistorik.

3 start på medicinering

du begynder at tage crinecerfont i form af en oral kapsel.

den angivne dosis er 0 mg per kapsel, som angivet i forsøgets protokol.

doseringen tages som anvist af studiet, typisk én gang dagligt, men den præcise hyppighed er specificeret i din behandlingsplan.

4 løbende behandling i 24 uger

du fortsætter med at tage crinecerfont hver dag i en periode på mindst 24 uger.

i løbet af denne tid kan der blive udført regelmæssige kontrolbesøg, hvor blodprøver tages for at følge ændringer i androstenedion.

eventuelle bivirkninger eller ændringer i din tilstand rapporteres til studieteamet.

5 evaluering ved uge 24

efter 24 uger sammenlignes dit nye androstenedion-niveau med baseline-målingen for at vurdere virkningen af behandlingen.

resultaterne udgør den primære måling i studiet.

6 afslutning af studiet

studiet afsluttes, og du får information om de samlede resultater.

du kan fortsætte med din sædvanlige behandling efter studiets afslutning, hvis det anbefales af din læge.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal have underskrevet et informeret samtykke, som betyder at du har fået information om studiet og har givet dit frivillige samtykke til at deltage.
Du skal være mindst 18 år gammel. Kvinder skal også være højst 45 år.
Hvis du er kvinde, skal du have en AMH-værdi på mindst 1 ng/mL og en FSH-værdi under 25 mIU/mL ved screening. AMH (anti‑Müller‑hormon) viser hvor mange ægceller du har tilbage, og FSH (follikelstimulerende hormon) er et hormon, der styrer ægløsning.
Du skal have en medicinsk bekræftet diagnose af klassisk 21‑OH‑defekt (CAH). Diagnosen kan være baseret på højt niveau af 17‑OH‑progesteron, en kendt mutation i CYP21A2-genet, en positiv nyfødt‑screening med bekræftende test, eller en cosyntropin‑stimulerings test (en test der måler binyrebarkens funktion).
Du skal have målt dit androstenedion-niveau før din morgen‑dose af glukokortikoid (steroidmedicin) ved screening. Androstenedion er et hormon, der kan være forhøjet ved CAH.
Du skal have en stabil dosis af glukokortikoid i mindst 1 måned før screening. Dosen må kun bestå af én eller flere af de orale lægemidler hydrokortison (almindelig eller langtidsvirkende), prednison, prednisolon eller methylprednisolon, og du skal tage en dosis om morgenen.
Hvis du får fludrokortison (et mineralocorticoid‑medikament), skal dosis også have været stabil i mindst 1 måned, og dit liggende plasma renin‑aktivitet (PRA)-niveau må ikke være højere end den øvre normalgrænse ved dit normale saltindtag. Hvis PRA er højere, skal du have en systolisk blodtryk over 100 mmHg, ingen ortostatisk hypotension (ikke falde i blodtryk når du rejser dig), og normale natrium‑ og kalium‑værdier i blodet.
Hvis du har æggestokke og er i fertil alder, skal du bruge en pålidelig prævention fra screening til mindst 30 dage efter den sidste dosis af studiemedicinen eller den sidste studiebesøg. Acceptable metoder inkluderer: kirurgisk fjernelse eller lukning af æggelederne, spiral (intrauterin enhed), hormonelle præventionsmidler, total afholdenhed fra samleje, eller brug af kondom eller andre barrieremetoder.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Gravid (positiv graviditetstest) eller amning, eller planlægger at blive gravid under forsøget.
Alvorlige andre medicinske tilstande, som lægen vurderer kan påvirke forsøget (CCI).
Har fået fjernet livmoderen (hysterektomi) eller æggestokkene (oophorektomi).
Har kronisk nyre- eller leversygdom, vist ved laboratorietest: eGFR (nyrefunktion) under 45 ml/min/1,73 m², AST eller ALT (leverenzymer) over 3 gange den normale værdi, eller total bilirubin over 1,5 gange den normale værdi (medmindre det skyldes Gilbert‑syndrom).
Lavt antal hvide blodlegemer (absolut neutrofil‑tælling under 1,0 × 10³/mm³).
Har brugt et aktivt undersøgelsesmedikament i en klinisk undersøgelse inden for 30 dage eller fem halveringstider før screening, eller planlægger at bruge et sådant medikament (andet end studiemedicinen) under forsøget.
Har modtaget en CRF1‑antagonist (herunder crinecerfont) inden for 1 år før screening.
Bruger medicin, som er forbudt i studiet, og kan ikke stoppe denne medicin i hele forsøgets varighed.
Har nuværende substansafhængighed eller misbruger stoffer eller alkohol (nicotin og koffein tæller ikke).
Alvorlige andre medicinske tilstande, som lægen vurderer kan påvirke forsøget (CCI).
Kendt eller mistænkt anden form for klassisk CAH, som f.eks. 11‑β‑hydroxylysedefekt, 17‑α‑hydroxylysedefekt, 3‑β‑hydroxysteroid dehydrogenase‑defekt, P450‑sidekæde‑kløft‑defekt eller P450‑oxidoreduktase‑defekt.
Stort risiko for selvmord eller voldelig adfærd; har haft alvorlige selvmordstanker (type 4 eller 5) inden for de seneste 6 måneder eller selvmordsadfærd inden for det sidste år.
Har haft et blodtab på mindst 550 ml eller har doneret blod inden for 8 uger før første dag i studiet.
Lægen mener, at deltageren ikke kan følge studiets krav og procedurer.
Har tidligere fået fjernet begge binyrer (bilateral adrenalektomi), har hypopituitarisme (nedsat funktion i hypofysen), eller har en anden tilstand, der kræver kronisk oral eller inhaleret glukokortikoid-behandling, som kan påvirke resultaterne.
Har brugt dexamethason (en type glukokortikoid) i længere tid de sidste 6 måneder før screening.
Har øget risiko for en adrenal krise (akut mangel på binyrebarkhormoner) ifølge lægens vurdering.
Alvorlige andre medicinske tilstande, som lægen vurderer kan påvirke forsøget (CCI).
Har en klinisk betydningsfuld medicinsk tilstand eller kronisk sygdom (fx neurologisk, lever, nyre, hjerte‑ eller karsygdom, mave‑tarm‑sygdom, dårlig optagelse af næringsstoffer, blodsygdom, lungesygdom, psykiatrisk eller hormonforstyrrelse) som kan forhindre deltagelse eller forstyrre resultaterne.
Har haft kræft (malignitet), medmindre den er blevet helbredt med kurativ behandling.
Kendt overfølsomhed eller allergi over for nogen CRH‑receptor antagonist eller for komponenter i studiemedicinen.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II Di Napoli	Napoli	Italien
Centro Hospitalar Universitario Sao Joao E.P.E.	Porto	Portugal
Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi	Firenze	Italien

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Azienda Ospedaliera di Padova	Padova	Italien
Ospedale San Raffaele S.r.l.	Milan	Italien
Fakultni Nemocnice Hradec Kralove	Novy Hradec Kralove	Tjekkiet
Karolinska University Hospital	Žilina	Sverige
Universita’ Politecnica Delle Marche	Ancona	Italien
Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze	Prag	Tjekkiet
Virgen del Rocío University Hospital	Sevilla	Spanien
Agvwtkg Ossihwmlqan Urxcfknajbanz Cuvfvetdkiia Dxiow Sdrooy E Dsczf Swoxrqr Df Tephbd	Turin	Italien
Kejytsgj dtk Uuivjdzllaev Mkemgiss Ams	München	Tyskland
Aeetqoq Ufpml Svgcrwthg Lrbwav Du Blakiet	Bologna	Italien
Uvquzbnahz Dgapa Sbthz Dl Rwco Lo Somosnvp	Rom	Italien
Iaqsm Ooiujlyo Ayzoitgnup Sjv Lykp	Milan	Italien
Humflddg Vzeo ddkokyqv	Barcelona	Spanien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Italien	rekrutterer endnu ikke	14.08.2026
Portugal	rekrutterer endnu ikke	14.08.2026
Spanien	rekrutterer endnu ikke	14.08.2026
Sverige	rekrutterer endnu ikke	14.08.2026
Tjekkiet	rekrutterer endnu ikke	14.08.2026
Tyskland	rekrutterer endnu ikke	14.08.2026

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Crinecerfont

crinecerfont er en oral kapsel, der tages som tablet. Det er et lægemiddel, der er designet til at reducere produktionen af androgen‑hormoner, som ofte er for høje hos personer med klassisk medfødt adrenal hyperplasi (CAH). I dette studie får deltagerne crinecerfont for at se, om det kan sænke niveauet af hormonet androstenedion, som er et vigtigt mål for hormonbalancen. Lægemidlet virker ved at blokere en del af de signaler, der får binyrerne til at producere for meget af disse hormoner. Det er klassificeret som et såkaldt “orphan‑drug”, hvilket betyder, at det er udviklet til en sjælden sygdom.

Undersøgte sygdomme:

Adrenogenitalt syndrom

Kongenital adrenal hyperplasi (klassisk) – Kongenital adrenal hyperplasi (klassisk) er en arvelig lidelse, hvor binyrerne producerer for lidt kortisol og ofte for meget androgener. Manglen på kortisol får kroppen til at øge produktionen af ACTH, hvilket stimulerer binyrerne yderligere. Over tid kan dette føre til en vedvarende stigning i androgenniveauerne, som kan påvirke kønsudviklingen og væksten. Tilstanden manifesterer sig typisk i barndommen med tidlig pubertet eller uklar kønsudvikling. Hos voksne kan der fortsat være ubalance i hormonproduktionen, hvilket kan give vedvarende symptomer. Tilstanden er livslang og kræver konstant hormonovervågning.

Forsøgs-ID:

2025-524282-24-00

Protokolkode:

NBI-74788-CAH3033

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Effekt af crinecerfont på androgenreduktion hos voksne med klassisk medfødt adrenal hyperplasi – fase 3b, åben‑label undersøgelse

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?