Afprøvning af skræddersyet behandling til patienter med svær betændelsestilstand i flere organer

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger patienter med en ikke-klassificeret, alvorlig og behandlingsresistent inflammatorisk sygdom. Inflammatorisk betyder, at der er betændelse i kroppen. Ikke-klassificeret betyder, at læger ikke har været i stand til at give sygdommen et specifikt navn eller diagnose, selv efter grundige undersøgelser. Sygdommen påvirker mindst to organer i kroppen, såsom hud, lymfeknuder, blodsystemet, led, fordøjelseskanalen, øjne, nerver og hjernevæv, luftveje, hjerte-kar-systemet, urin- og kønsveje inklusive nyrer, eller muskler og knogler. Hudpåvirkning skal være til stede for at kunne deltage i studiet.

Formålet med studiet er at vurdere effekten af målrettede behandlinger hos patienter med denne type inflammatoriske sygdom. Den målrettede behandling for hver patient vil blive valgt gennem en computeralgoritme baseret på molekylær analyse af specifikke forandrede inflammatoriske signalveje i patientens væv. Dette betyder, at læger vil analysere prøver fra patienten for at forstå, hvilke processer i kroppen der forårsager betændelsen, og derefter vælge en behandling, der specifikt retter sig mod disse processer.

Under studiet vil patienterne modtage deres individuelt udvalgte målrettede behandling, og deres tilstand vil blive overvåget over en periode på seks måneder. Læger vil vurdere, om behandlingen virker ved at måle forbedringer i tre områder: den generelle sygdomsaktivitet som vurderet af lægen, mængden af påvirket hudområde, og niveauet af betændelsesmarkører i blodet såsom CRP, ESR eller fibrin. Disse blodmarkører er stoffer, der viser, hvor meget betændelse der er i kroppen. For at behandlingen betragtes som virksom, skal der være betydelig forbedring i mindst to af disse tre områder efter seks måneders behandling.

1 Påbegyndelse af studiet og behandlingsvalg

Du starter i studiet efter at have givet dit samtykke til deltagelse.

Din læge vil bruge en særlig algoritme baseret på analyse af dine molekyler til at vælge den bedste målrettede behandling til dig. En algoritme er et computersystem, der hjælper med at træffe beslutninger baseret på dine specifikke analyseresultater.

Behandlingen vælges specifikt til dig ud fra, hvilke inflammatoriske signalveje der er forstyrrede i dit tilfælde. Inflammatoriske signalveje er de måder, hvorpå betændelse opstår og spreder sig i kroppen.

2 Modtagelse af målrettet behandling

Du vil modtage en af følgende målrettede behandlinger: tocilizumab, secukinumab, anakinra, adalimumab, rituximab eller ustekinumab.

Disse lægemidler er biologiske behandlinger, som virker ved at blokere specifikke dele af immunsystemet, der forårsager betændelse.

Den specifikke dosis, hyppighed og måde, du skal tage medicinen på, vil blive bestemt af din læge baseret på den behandling, der er valgt til dig.

Behandlingen fortsætter i mindst 6 måneder.

3 Løbende overvågning under behandlingen

Under hele behandlingsperioden vil din læge følge dit sygdomsforløb tæt.

Du vil få taget blodprøver for at måle biologiske markører for betændelse som CRP (C-reaktivt protein), ESR (sænkningsreaktion) eller fibrin. Disse værdier viser, hvor meget betændelse der er i din krop.

Din læge vil vurdere, hvor aktiv din sygdom er på en skala fra 0 til 10.

Hvis du har hududslet, vil lægen måle det område af huden, der er påvirket.

4 Evaluering af behandlingseffekt efter 6 måneder

Efter 6 måneder med behandling vil din læge vurdere, om behandlingen har været effektiv.

For at behandlingen betragtes som virksom, skal du have forbedring i mindst 2 af følgende 3 områder:

1. En 50% forbedring i den generelle sygdomsaktivitet vurderet af lægen på skalaen fra 0 til 10.

2. En 50% forbedring i hudområdet, der er påvirket af sygdommen.

3. En 50% reduktion eller normalisering af betændelsesmarkørerne i blodet (CRP, ESR eller fibrin).

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mindst 18 år gammel, uanset om du er mand eller kvinde
Du skal have en betændelsessygdom, som betyder en sygdom hvor kroppen angriber sig selv og skaber skadelig betændelse
Din sygdom skal være uklassificeret, hvilket betyder at lægerne ikke har kunnet sætte et præcist navn på din sygdom trods grundige undersøgelser
Din sygdom skal være svær og behandlingsresistent, hvilket betyder at den ikke reagerer på almindelige behandlinger
Sygdommen skal påvirke mindst 2 organer i din krop, såsom hud, lymfekirtler, blodsystem, led, fordøjelsessystem, øjne, nerver og hjerne, luftveje, hjerte og blodkar, urinveje inklusive nyrer, eller muskler og knogler
Du skal have hudpåvirkning, hvilket betyder at din hud viser tegn på sygdommen – dette er nødvendigt for at kunne sammenligne påvirket og ikke-påvirket væv
Din sygdom skal påvirke din livskvalitet betydeligt, hvilket betyder at den gør det svært for dig at leve et normalt liv
Du skal tidligere have prøvet mindst to forskellige behandlinger uden succes, såsom medicin som Hydroxyklorokin, Klorokin, Kolkicin, Methotrexat, Ciklosporin, Azathioprin, Mykofenolat mofetil, Disulone eller kortikosteroider (binyrebarkhormon-medicin som prednison eller prednisolon)
Du skal have underskrevet et informeret samtykke, hvilket betyder at du forstår undersøgelsen og frivilligt siger ja til at deltage
Et ekspertudvalg skal have bekræftet, at din sygdom er uklassificeret trods grundige undersøgelser

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer dit barn
Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig infektion, der ikke er under kontrol
Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv kræftsygdom, der behandles i øjeblikket
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige problemer med dine nyrer eller din lever
Du kan ikke deltage, hvis du har haft en alvorlig allergisk reaktion over for lignende medicin før
Du kan ikke deltage, hvis du har en immundefekt – det betyder, at dit immunsystem ikke fungerer normalt og ikke kan bekæmpe sygdomme ordentligt
Du kan ikke deltage, hvis du har fået en levende vaccine inden for de sidste 4 uger
Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig hjertesygdom, der ikke er stabil
Du kan ikke deltage, hvis du har problemer med at forstå eller følge instruktionerne i undersøgelsen
Du kan ikke deltage, hvis du deltager i en anden medicinsk undersøgelse på samme tid
Du kan ikke deltage, hvis du har haft en blodprop i løbet af de sidste 6 måneder – det betyder, at dit blod har dannet en klump, der blokerer blodkarrene
Du kan ikke deltage, hvis du har ukontrolleret forhøjet blodtryk

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Centre Hospitalier Universitaire De Lille	Lille	Frankrig

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Centre Hospitalier Lyon Sud	Pierre Bénite	Frankrig
Hopital Beaujon	Clichy	Frankrig
Hlyjxdez Uilaflqopbvgao Stlotwnxoe &ximyso Hyctxxn dk Hplcvgpsrdm	Strasbourg	Frankrig

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer ikke	20.10.2020

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Målrettede behandlinger

Målrettede behandlinger er lægemidler, der er specielt udvalgt til hver enkelt patient baseret på deres unikke sygdomsmønster. Disse medicinske behandlinger virker ved at fokusere på specifikke dele af kroppens inflammatoriske (betændelses) system, der ikke fungerer korrekt. I stedet for at give alle patienter den samme behandling, bruger lægerne avancerede tests til at finde ud af præcis, hvilke dele af immunsystemet der forårsager problemer hos hver patient. Derefter vælger de det lægemiddel, der bedst kan målrette og behandle disse specifikke problemer. Dette gør behandlingen mere personlig og potentielt mere effektiv for den enkelte patient.

Uklassificeret svær og resistent inflammatorisk sygdom – Dette er en tilstand, der er karakteriseret ved alvorlig betændelse i kroppen, som ikke kan klassificeres under kendte sygdomskategorier. Sygdommen viser sig ved vedvarende inflammatoriske processer, der ikke responderer på standard behandlinger. Patienter med denne tilstand oplever ofte systemiske symptomer, der påvirker flere organsystemer samtidigt. Sygdommen kan manifestere sig gennem hududslæt og andre hudforandringer, der dækker varierende områder af kroppen. Biologiske markører for inflammation, såsom C-reaktivt protein og sænkningsreaktionen, er typisk forhøjede hos disse patienter. Tilstanden er kendetegnet ved sin modstandsdygtighed over for konventionelle antiinflammatoriske behandlinger, hvilket gør den særligt udfordrende at håndtere.

Forsøgs-ID:

2024-513647-86-00

Protokolkode:

P160906J

NCT ID:

NCT03651518

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Afprøvning af skræddersyet behandling til patienter med svær betændelsestilstand i flere organer

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?