Afprøvning af medicinen mitapivat til behandling af seglcelleanæmi og nyresygdom

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger seglcelleanæmi og nefropati. Seglcelleanæmi er en arvelig blodsygdom, hvor de røde blodlegemer har en unormal seglform i stedet for den normale runde form. Dette gør det svært for blodlegemerne at bevæge sig gennem blodkarrene og kan forårsage smerter og andre komplikationer. Nefropati betyder nyresygdom, hvor nyrerne ikke fungerer normalt. Behandlingen i dette studie er et lægemiddel kaldet mitapivat.

Formålet med studiet er at undersøge, hvordan mitapivat påvirker forholdet mellem albumin og kreatinin i urinen hos personer med seglcelleanæmi og nyresygdom. Albumin er et protein, som normalt ikke findes i større mængder i urinen, mens kreatinin er et affaldsstof fra musklerne. Når dette forhold er højt, kan det være et tegn på nyreproblemer.

Under studiet vil deltagerne tage mitapivat i seks måneder. Læger vil regelmæssigt tage blod- og urinprøver for at se, hvordan behandlingen virker. De vil også holde øje med, om deltagerne får bivirkninger fra medicinen. Studiet vil også registrere, hvor ofte deltagerne har brug for akut behandling på hospitalet eller skadestuen på grund af deres sygdom.

1 indledende screening og baseline periode

Du vil gennemgå forskellige tests og undersøgelser for at sikre, at du opfylder kravene til studiet. Dette inkluderer blodprøver for at måle dit hæmoglobin (en vigtig del af dine røde blodceller) og urinprøver for at kontrollere dine nyrer.

Du skal aflevere urinprøver på mindst to forskellige dage. En af prøverne skal være din første eller anden morgenurin fra en specifik dag. Begge prøver skal vise et albumin-kreatinin-forhold (ACR) mellem 100 og 2000 mg/g. ACR er en måling, der viser, hvordan dine nyrer fungerer.

Hvis du tager medicin som hydroxyurea, skal din dosis have været stabil i mindst 90 dage før studiet starter. Hvis du tager ACE-hæmmere eller ARB-medicin (medicin, der hjælper med at beskytte dine nyrer), skal din dosis også have været stabil i mindst 90 dage.

2 start på behandling med mitapivat

Du vil begynde at tage mitapivat tabletter dagligt. Den nøjagtige dosis og tidspunkt for indtagelse vil blive bestemt af lægen baseret på din tilstand.

Du skal fortsætte med at tage alle dine sædvanlige mediciner som før, medmindre lægen siger noget andet. Dette inkluderer eventuel hydroxyurea eller nyrebeskyttende medicin.

Du vil få detaljerede instruktioner om, hvordan og hvornår du skal tage mitapivat tabletten hver dag.

3 løbende overvågning i løbet af 6 måneder

Du vil have regelmæssige besøg på klinikken i løbet af de næste 6 måneder. Ved disse besøg vil lægen kontrollere, hvordan du har det, og tage forskellige prøver.

Du skal aflevere urinprøver ved flere af disse besøg for at måle dit ACR-niveau og se, om behandlingen hjælper dine nyrer.

Der vil blive taget blodprøver for at kontrollere dit hæmoglobin og din nyrefunktion. Lægen vil også måle din eGFRcr-cys, som er en anden måde at vurdere, hvor godt dine nyrer arbejder.

Lægen vil spørge dig om eventuelle bivirkninger eller problemer, du måtte opleve, og holde øje med dit generelle helbred.

4 evaluering efter 6 måneder

Efter 6 måneders behandling vil lægen foretage en grundig evaluering af, hvordan behandlingen har virket for dig.

Det vigtigste mål er at se, om dit ACR-niveau er faldet med mindst 30% sammenlignet med, hvad det var, da du startede i studiet. Dette ville vise, at behandlingen hjælper med at beskytte dine nyrer.

Lægen vil også kontrollere ændringer i din nyrefunktion og sammenligne alle dine testresultater med dem fra begyndelsen af studiet.

Du vil blive spurgt om antallet af gange, du har været på skadestuen eller har været indlagt på hospitalet i løbet af de 6 måneder for at vurdere dit generelle helbred.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mindst 16 år gammel på det tidspunkt, hvor du giver dit samtykke til at deltage i undersøgelsen (i Frankrig skal du dog være mindst 18 år). Kvinder skal have fået deres første menstruation
Du skal have en dokumenteret diagnose af seglcelleanæmi (en arvelig blodsygdom hvor de røde blodlegemer har en unormal form). Specifikt skal du have HbSS eller HbS/β0-thalassæmi typer
Dit hæmoglobin (det protein i blodet der transporterer ilt) skal måle mellem 5,5 og 10,5 g/dL under screeningsperioden. Hæmoglobin måles gennem blodprøver
Hvis du tager medicinen hydroxyurea, skal din dosis have været stabil i mindst 90 dage før undersøgelsen starter. Der må ikke være planlagt ændringer i dosis under undersøgelsen, og du må ikke vise tegn på hæmatologisk toksicitet (skadelige bivirkninger på blodet). Hvis du er stoppet med at tage hydroxyurea, skal der være gået mindst 90 dage siden du stoppede
Du skal have to urinprøver taget under screeningsperioden, som begge viser en albumin-kreatinin ratio (ACR) mellem 100 og 2000 mg/g. ACR måler protein i urinen, hvilket kan være tegn på nyreproblemer. Den ene prøve kan være en almindelig urinprøve fra et lægebesøg, mens den anden skal være morgenurin fra en anden dag
Du skal have mindst én ACR-måling over 100 mg/g inden for de sidste 24 uger før du giver samtykke til deltagelse
Hvis du tager ACE-hæmmer eller ARB-medicin (medicin der bruges til at beskytte nyrerne og sænke blodtrykket), skal dosis have været stabil i mindst 90 dage før du giver samtykke, og der må ikke være planlagt ændringer under undersøgelsen
Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du enten undgå seksuelle aktiviteter der kan føre til graviditet, eller bruge to former for prævention. Den ene skal være meget effektiv, og den anden kan være en barrieremetode. Dette gælder fra du giver samtykke, gennem hele undersøgelsen og i 28 dage efter den sidste dosis medicin
Du skal give skriftligt samtykke til at deltage i undersøgelsen. Hvis du er under 18 år, skal dine forældre give tilladelse og du skal give dit eget samtykke. Du skal være villig til at følge alle undersøgelsens procedurer gennem hele forløbet

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du er under 18 år gammel – studiet er kun for voksne
Du er gravid eller ammer – mitapivat kan være skadeligt for dit barn
Du har ikke sigdcelleanæmi bekræftet ved lægeundersøgelse – dette studie er kun for personer med denne specifikke blodsygdom
Du har ikke nyreproblemer (nefropati) relateret til din sigdcelleanæmi – nyreproblemer betyder at dine nyrer ikke arbejder normalt
Du har alvorlig nyresygdom hvor dine nyrer næsten ikke fungerer
Du har en alvorlig hjertesygdom der ikke er under kontrol
Du har en aktiv kræftsygdom der behandles i øjeblikket
Du har en alvorlig leversygdom – din lever skal fungere godt nok til at behandle medicinen
Du tager allerede andre forsøgsmediciner i et andet studie
Du har haft en blodtransfusion inden for de sidste 3 måneder – blodtransfusion betyder at få blod fra en donor
Du har haft en alvorlig allergisk reaktion over for lignende medicin tidligere
Du kan ikke tage tabletter eller har problemer med at sluge medicin
Du har en psykisk sygdom der gør det svært for dig at forstå og følge studiets krav
Du drikker for meget alkohol eller bruger stoffer på en måde der kan påvirke studiet
Lægen vurderer at det ikke er sikkert for dig at deltage af andre medicinske årsager

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Oncopole Claudius Regaud	Toulouse	Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux	Bordeaux	Frankrig

Andre steder

Stedets navn	By	Land
St James’s Hospital	Dublin	Irland
Hopital Beaujon	Clichy	Frankrig
Centre Hospitalier Lyon Sud	Pierre Bénite	Frankrig
Groupement Des Hopitaux De L’Institut Catholique De Lille	lomme	Frankrig
Acfvfmmmmb Poyxptee Hsndswpv Dh Mebyfwnna	Marseille	Frankrig

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer ikke	30.09.2024
Irland	rekrutterer ikke	30.09.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Mitapivat

Mitapivat er et lægemiddel, der er designet til at hjælpe røde blodlegemer med at fungere bedre. Det virker ved at aktivere et enzym kaldet pyruvatkinase, som hjælper røde blodlegemer med at producere energi mere effektivt. Hos patienter med seglcelleanæmi kan mitapivat hjælpe med at forlænge røde blodlgemers levetid og forbedre deres form, hvilket potentielt kan reducere komplikationer relateret til sygdommen, herunder nyreproblemer.

Undersøgte sygdomme:

Seglcellesygdom

Siglesygdom – Siglesygdom er en arvelig blodsygdom, der påvirker de røde blodlegemer. Ved denne tilstand har de røde blodlegemer en unormal sickelformet struktur i stedet for den normale runde form. Disse deformerede celler har sværere ved at bevæge sig gennem blodkarrene og kan blokere blodstrømmen. Sygdommen forårsager episoder med intense smerter, når blodforsyningen til forskellige dele af kroppen bliver begrænset. Over tid kan gentagne blokeringer beskadige organer og væv i hele kroppen.

Nefropati – Nefropati er en sygdom, der påvirker nyrernes funktion og struktur. Tilstanden udvikler sig gradvist og involverer skader på nyrernes filtreringssystem. De små blodkar i nyrerne bliver beskadigede, hvilket påvirker deres evne til at filtrere affaldsstoffer og overskydende væske fra blodet. Nefropati kan føre til protein i urinen og nedsat nyrefunktion. Sygdommen kan opstå som følge af forskellige underliggende tilstande, herunder diabetes eller andre systemiske sygdomme.

Forsøgs-ID:

2023-510289-28-00

Protokolkode:

AG348-C-026

NCT ID:

NCT06286046

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Afprøvning af medicinen mitapivat til behandling af seglcelleanæmi og nyresygdom

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?