Dette kliniske studie undersøger en tilstand kaldet seglcelleanæmi, som er en arvelig blodsygdom, hvor de røde blodlegemer har en unormal form, der ligner segl eller halvmåner. Denne unormale form gør det svært for blodlegemerne at bevæge sig gennem blodkarrene og kan forårsage smertefulde episoder kaldet vaso-okklusive kriser, hvor blodtilførslen til forskellige dele af kroppen bliver blokeret. Personer med seglcelleanæmi har også ofte lavt indhold af hæmoglobin, som er det protein i de røde blodlegemer, der transporterer ilt rundt i kroppen.
Studiet tester et nyt mundtligt lægemiddel kaldet Etavopivat, som virker som en pyruvat kinase aktivator. Formålet med studiet er at undersøge, om Etavopivat kan forbedre hæmoglobin-niveauerne og reducere antallet af smertefulde kriser hos patienter med seglcelleanæmi sammenlignet med placebo. Studiet er randomiseret og dobbeltblindet, hvilket betyder, at deltagerne tilfældigt bliver tildelt enten det aktive lægemiddel eller placebo, og hverken deltagerne eller lægerne ved, hvilken behandling der gives, indtil studiet er afsluttet.
Under studiet vil deltagerne modtage behandling i 52 uger og blive overvåget regelmæssigt med blodprøver og sundhedsvurderinger. Forskerne vil måle ændringer i hæmoglobin-niveauer og holde styr på antallet af smertefulde kriser, som deltagerne oplever. De vil også undersøge andre vigtige markører i blodet som retikulocyttal, indirekte bilirubin og laktat dehydrogenase, som alle kan fortælle noget om, hvor godt de røde blodlegemer fungerer. Deltagerne vil også udfylde spørgeskemaer om træthed for at hjælpe forskerne med at forstå, hvordan behandlingen påvirker deres daglige liv.
Frankrig 
Grækenland 
Italien 
Spanien 
Tyskland 
