Dette undersøgelse handler om børn med spastisk cerebral parese, som er en tilstand der påvirker musklernes bevægelse og kroppens holdning. Sygdommen medfører stive muskler, hvilket gør det svært for børn at bevæge sig normalt. I undersøgelsen vil et lægemiddel kaldet cenegermin blive testet, som gives gennem næsen som en næsespray. Cenegermin er en form for nervevækstfaktor, som er et protein der normalt findes i kroppen. Nogle deltagere vil også få placebo, som ser ud som lægemidlet, men ikke indeholder det aktive stof.
Formålet med undersøgelsen er at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af cenegermin givet gennem næsen hos børn med spastisk cerebral parese. Undersøgelsen vil også se på, hvordan lægemidlet optages i kroppen, og om det har nogen virkning på symptomerne. Deltagerne skal være mellem 2 og 6 år gamle og have en bekræftet diagnose af overvejende spastisk cerebral parese med stive muskler i mindst ét led. De skal også have modtaget fysioterapi eller ergoterapi i mindst 3 måneder før undersøgelsen starter.
Undersøgelsen er opbygget som en crossover-undersøgelse, hvilket betyder at deltagerne vil få både det aktive lægemiddel og placebo i forskellige perioder. Behandlingsperioden med lægemidlet varer op til 28 dage. Under undersøgelsen vil læger undersøge deltagerne regelmæssigt og måle forskellige ting såsom muskelstivhed, bevægelsesevne, daglige aktiviteter og kommunikationsfunktion. Der vil også blive taget blodprøver for at måle mængden af lægemiddel i kroppen, og der vil blive foretaget hjertemonitorering og hjerneundersøgelser for at sikre, at behandlingen er sikker.
Italien 
